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Una prova di CM-AT nei bambini con autismo con tutti i livelli di FCT (The Blum Study)

22 maggio 2023 aggiornato da: Curemark

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di CM-AT per il trattamento dell'autismo nei bambini con tutti i livelli di chimotripsina fecale (FCT)

Lo scopo di questo studio è determinare se CM-AT è sicuro ed efficace nel trattamento dei sintomi principali dell'autismo nei bambini con tutti i livelli di chimotripsina fecale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'autismo è chiaramente una causa significativa di disabilità nella popolazione pediatrica. Molti bambini con autismo mostrano una digestione proteica compromessa che può manifestarsi o meno nelle diete autolimitanti. L'incapacità di digerire le proteine ​​influisce sulla disponibilità di aminoacidi essenziali nel corpo. CM-AT è progettato per migliorare la digestione delle proteine, ripristinando così potenzialmente il pool di aminoacidi essenziali. Gli amminoacidi essenziali svolgono un ruolo fondamentale nell'espressione di diversi geni importanti per la funzione neurologica e fungono da precursori di neurotrasmettitori chiave come la serotonina e la dopamina. CM-AT è un enzima proprietario progettato come una polvere granulare assunta tre volte al giorno.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
190

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Stati Uniti, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Stati Uniti, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Stati Uniti, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Stati Uniti, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Stati Uniti, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Stati Uniti, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Stati Uniti, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Stati Uniti, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Stati Uniti, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Stati Uniti, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 8 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soddisfa l'attuale Manuale diagnostico e statistico con disturbi mentali (DSM-IV-TR) per l'autismo (disturbo autistico), vagliato da SCQ e confermato da ADI-R;

Criteri di esclusione:

  • Paziente di peso < 13 kg (28,6 libbre)
  • Precedente allergia ai prodotti suini (maiale).
  • Storia precedente di grave trauma cranico o ictus, perdita di coscienza, convulsioni (o necessità di farmaci per le convulsioni presenti o passate) entro un anno dall'inizio dello studio o malattia sistemica incontrollata
  • Diagnosi di: HIV, paralisi cerebrale, disturbo endocrino, malattia pancreatica, distrofia muscolare, disturbo genetico noto, discrasia ematica, malattia gastrointestinale in corso
  • Evidenza di malattia sistemica grave, moderata o incontrollata; e/o qualsiasi condizione di comorbilità che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del direttore medico, renda indesiderabile la partecipazione del soggetto allo studio o comprometta l'osservanza del protocollo;
  • Entro 30 giorni dall'inizio dello studio, determinate integrazioni, chelazione o restrizioni dietetiche (per l'inclusione sarebbe richiesto un periodo di sospensione di 30 giorni);
  • Restrizioni dietetiche in corso per allergia o altri motivi ad eccezione delle allergie alle noci (consentito senza lattosio);
  • L'uso di qualsiasi farmaco stimolante deve essere interrotto 5 giorni prima dell'ingresso nello studio.
  • Il soggetto deve avere una dose stabile di SSRI per almeno 30 giorni.
  • Incapacità di ingerire il farmaco oggetto dello studio e/o di seguire il programma di dosaggio prescritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CM-AT
Principio attivo in polvere monodose
Droga: CM-AT
Polvere monodose di sostanza attiva (CM-AT) somministrata 3 volte al giorno per 90 giorni
Comparatore placebo: Placebo
Placebo in polvere di sostanza inattiva
Droga: PLACEBO
Polvere monodose di sostanza non attiva somministrata 3 volte al giorno per 90 giorni
Altri nomi:
  • polvere placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazioni degli esiti primari per determinare l'efficacia del trattamento con CM-AT rispetto al placebo per i cambiamenti nella sottoscala dell'elenco di controllo del comportamento aberrante per irritabilità/agitazione (ABC-I) tra il basale e la settimana 12/visita di interruzione
Lasso di tempo: Screening fino alla settimana 12/Terminazione
Misurazioni degli esiti primari per determinare l'efficacia del trattamento con CM-AT rispetto al placebo per i cambiamenti nella lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) - sottoscala comunitaria per irritabilità/agitazione (ABC-I) tra il basale (misurazione iniziale del soggetto) e la settimana 12/interruzione ( misurazione finale del soggetto) visita. I partecipanti avevano un'età compresa tra i 3 ei 6 anni inclusi e assumevano 900 mg di CM-AT o placebo tre volte al giorno. L'ABC-I è una delle cinque sottoscale discrete misurate dall'ABC. L'intervallo della scala è 0-45. Un punteggio più alto riflette una maggiore gravità dei sintomi (irritabilità). I punteggi sono ottenuti tramite Parent Rated Questionnaire. I genitori rispondono a una serie di domande su una scala direttamente in un sistema elettronico di acquisizione dati (EDC), rispondendo: 0 = per niente un problema 1 = il comportamento è un problema ma di grado lieve 2 = il problema è moderatamente grave 3 = il problema è di grado grave. Il punteggio è stato calcolato automaticamente dall'EDC.
Screening fino alla settimana 12/Terminazione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazioni degli esiti secondari dei cambiamenti nella sottoscala della lista di controllo del comportamento aberrante per letargia/ritiro sociale (ABC-L) tra il basale e la settimana 12/visita di conclusione
Lasso di tempo: Screening fino alla settimana 12/Terminazione.
Misurazioni degli esiti secondari per determinare l'efficacia del trattamento con CM-AT rispetto al placebo per i cambiamenti nella sottoscala Abc-Community (Aberrant Behavior Checklist) per letargia/ritiro sociale (ABC-L) tra il basale (misurazione iniziale del soggetto) e la settimana 12/interruzione (misurazione finale del soggetto) visita. I partecipanti avevano un'età compresa tra i 3 ei 6 anni inclusi e assumevano 900 mg di CM-AT o placebo tre volte al giorno. L'ABC-L è una delle cinque sottoscale discrete misurate dall'ABC. L'intervallo della scala è 0-48. Un punteggio più alto riflette una maggiore gravità dei sintomi (letargia). I punteggi sono ottenuti tramite Parent Rated Questionnaire. I genitori rispondono a una serie di domande su una scala direttamente in un sistema elettronico di acquisizione dati (EDC), rispondendo: 0 = per niente un problema 1 = il comportamento è un problema ma di grado lieve 2 = il problema è moderatamente grave 3 = il problema è di grado grave.
Screening fino alla settimana 12/Terminazione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Curemark

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Investigatore principale: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
22 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 00103

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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