Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2 undersøgelse i drenge med Duchenne muskelsvind (MoveDMD®)

20. september 2022 opdateret af: Catabasis Pharmaceuticals

Et fase 1/2-studie af Edasalonexent (CAT-1004) hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi

MoveDMD-studiet er et 3-delt, fase 1/2, multi-site studie for at evaluere sikkerheden, effekten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af edasalonexent (også kendt som CAT-1004) hos pædiatriske patienter med en genetisk bekræftet diagnosen DMD. Mandlige patienter fra ≥4 til <8 år vil blive indskrevet.

Edasalonexent er et oralt indgivet lille molekyle målrettet mod at hæmme aktiveret NF-κB, et molekyle, der aktiveres fra spædbarnsalderen ved DMD, og ​​som er centralt for at forårsage muskelskade og forhindre muskelregenerering. Data om magnetisk resonansbilleddannelse af under- og overbensmusklerne, fysisk funktion (inklusive tidsbestemte funktionstest) og muskelstyrke vil blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Del A var et 1-uges åbent studie for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og biomarkører for tre dosisniveauer af edasalonexent og er nu afsluttet.

Del B var et randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, multiple dosis studie for at evaluere sikkerheden, effekten, PK og PD af edasalonexent over 12 uger. Patienter, der deltog i del A, deltog også i del B sammen med nyindskrevne patienter. Patienterne fik enten edasalonexent 67 mg/kg/dag, edasalonexent 100 mg/kg/dag eller placebo i del B. Del B er nu færdig.

Efter afslutning af del B får patienterne edasalonexent i 138 uger i del C, den åbne del af MoveDMD-studiet. Patienter på 67 mg/kg/dag-behandlingen gik over til 100 mg/kg/dag-behandlingen. Patienter på 100 mg/kg/dag behandling forblev på 100 mg/kg/dag behandling. Hvis det er klinisk indiceret, kan samtidig behandling med eteplirsen (Exondys 51™) være acceptabel hos patienter med modtagelige genmutationer under del C, efter at patienten har været udsat for edasalonexent i 6 måneder.

**Efter afslutningen af ​​MoveDMD del C vil adgangen til edasalonexent for forsøgsdeltagere fortsætte gennem det åbne udvidelsesstudie, GalaxyDMD.**

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
31

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge forud for deltagelse og, for patienter, der er fyldt 7 år, skriftligt samtykke fra patient
  • Diagnose af DMD baseret på en klinisk fænotype med øget serum CK og tilstedeværelsen af ​​en mutation i dystrofingenet, der vides at være forbundet med en DMD-fænotype
  • Evne til at gå selvstændigt (hjælpemidler er tilladt)
  • Tilstrækkelig immunisering mod influenza og skoldkopper

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af kortikosteroider inden for de foregående 6 måneder efter behandlingsstart eller planlægning af påbegyndelse af steroidbehandling inden for de næste 6 måneder
  • Andre tidligere eller igangværende betydelige medicinske tilstande

  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel (såsom eteplirsen eller idebenone) inden for 28 dage før start af studiebehandling eller løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg

    • Bemærk: Der er separate kriterier for patienter, der deltog i del A i forhold til nyregistrerede patienter. Nye patienter skal opfylde alle del A adgangskriterier for at deltage i del B.

Patienter, der deltog i del A, skal opfylde følgende kriterier for at deltage i del B:

  • Fuldført del A
  • Fortsæt med at opfylde alle del A adgangskriterier, inklusive et fravær af sikkerhedsproblemer (patienter kan dog være ≥8 år)

Der er ingen adgangskriterier for del C; alle patienter, der gennemfører del B, fortsætter automatisk i del C

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Placebo
Eksperimentel: Dosis 1
Edasalonexent 67 mg/kg/dag. Kapsler taget gennem munden to gange om dagen
Medicin: Edasalonexent
Andre navne:
  • Edasa
  • CAT-1004
Eksperimentel: Dosis 2
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapsler taget gennem munden tre gange om dagen
Medicin: Edasalonexent
Andre navne:
  • Edasa
  • CAT-1004

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i underbenets sammensætning af MR T2 afslapningstid (LLC5-T2) - del B
Tidsramme: Baseline til uge 12
LLC5-T2 beregnet ud fra det uvægtede gennemsnit af T2-afspændingstiderne for alle 5 underbensmuskler for hver patient ved hver evaluering (den mediale gastrocnemius, peroneals, soleus, tibialis anterior og tibialis posterior). Forøgelser i LLC5-T2 afslapningstid indikerer muskelskade, inflammation, ødem og fedtinfiltration og er meget korreleret med muskelfedt
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hastigheden for at gennemføre 10 meter gå-/løbetesten (10MWT) i uge 12 - del B og del C
Tidsramme: Baseline til uge 12

10MWT bestemmer hastigheden for at gå en distance på 10 meter. Den indledende måling blev foretaget i sekunder, og hastigheden for at fuldføre testen (dvs. beregnet som de reciproke værdier af den tid, der skal fuldføres; hastighed = 1/tid) er angivet som mål.

For patienter, der ikke er i stand til at gennemføre testen, vil hastigheden på 0 blive imputeret.
Baseline til uge 12
Skift fra baseline i hastigheden for at fuldføre 4-trappers klatreopgaven i uge 12 - del B og del C
Tidsramme: Baseline til uge 12

4-trappe-stigningstesten bestemmer hastigheden for at klatre 4 standardtrin. Den indledende måling blev foretaget i sekunder, og hastigheden for at fuldføre testen (dvs. beregnet som de reciproke værdier af den tid, der skal fuldføres; hastighed = 1/tid) er angivet som mål.

For patienter, der ikke er i stand til at gennemføre testen, vil hastigheden på 0 blive imputeret.
Baseline til uge 12
Skift fra baseline i hastigheden for at fuldføre stand fra liggende opgave i uge 12 - del B og del C
Tidsramme: Baseline til uge 12

Testen med stativ fra liggende stilling bestemmer hastigheden til at stå fra liggende stilling. Den indledende måling blev foretaget i sekunder, og hastigheden for at fuldføre testen (dvs. beregnet som de reciproke værdier af den tid, der skal fuldføres; hastighed = 1/tid) er angivet som mål.

For patienter, der ikke er i stand til at gennemføre testen, vil hastigheden på 0 blive imputeret.
Baseline til uge 12
Sikkerhed og tolerabilitet målt efter antal behandlinger - Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er).
Tidsramme: Fremvisning til uge 152
En TEAE var enhver uønsket hændelse (AE), der startede under eller efter den første dosis af IP til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden. Del B TEAE'er var dem, der startede på eller efter den første dosisdato i Del B til og med datoen for uge 12 klinikdosis. TEAE'er til del C (Aktiv B eller C)-analysen var dem, der startede på eller efter den første dosisdato for aktiv behandling i del B eller del C. Lægemiddelrelaterede bivirkninger inkluderede dem, der var markeret som "Relateret" eller "Muligvis relateret" til studiebehandling.
Fremvisning til uge 152

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Catabasis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. maj 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAT-1004-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger