Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1/2-studie i gutter med Duchenne muskeldystrofi (MoveDMD®)

20. september 2022 oppdatert av: Catabasis Pharmaceuticals

En fase 1/2-studie av Edasalonexent (CAT-1004) hos pediatriske pasienter med Duchenne muskeldystrofi

MoveDMD-studien er en 3-delt, fase 1/2, flerstedsstudie for å evaluere sikkerheten, effekten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til edasalonexent (også kjent som CAT-1004) hos pediatriske pasienter med en genetisk bekreftet diagnosen DMD. Mannlige pasienter fra ≥4 til <8 år vil bli registrert.

Edasalonexent er et oralt administrert lite molekyl rettet mot å hemme aktivert NF-κB, et molekyl som aktiveres fra spedbarnsalderen ved DMD og som er sentralt for å forårsake muskelskade og forhindre muskelregenerering. Data om magnetisk resonansavbildning av under- og øvre benmuskler, fysisk funksjon (inkludert tidsbestemte funksjonstester) og muskelstyrke vil bli studert.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Del A var en 1-ukers åpen studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og biomarkører for tre dosenivåer av edasalonexent og er nå fullført.

Del B var en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, effekten, PK og PD av edasalonexent over 12 uker. Pasienter som deltok i del A deltok også i del B, sammen med nyregistrerte pasienter. Pasientene fikk enten edasalonexent 67 mg/kg/dag, edasalonexent 100 mg/kg/dag eller placebo i del B. Del B er nå fullført.

Etter fullføring av del B får pasienter edasalonexent i 138 uker i del C, den åpne delen av MoveDMD-studien. Pasienter på 67 mg/kg/dag-behandling gikk over til 100 mg/kg/dag-behandling. Pasienter på 100 mg/kg/dag-behandling forble på 100 mg/kg/dag-behandling. Hvis det er klinisk indisert, kan samtidig behandling med eteplirsen (Exondys 51™) være akseptabel hos pasienter med mottagelige genmutasjoner under del C etter at pasienten har vært eksponert for edasalonexent i 6 måneder.

**Etter fullføring av MoveDMD del C, vil tilgang til edasalonexent for prøvedeltakere fortsette gjennom den åpne utvidelsesstudien, GalaxyDMD.**

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
31

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke fra foreldre eller verge før deltakelse og, for pasienter som er 7 år gamle, skriftlig samtykke fra pasient
  • Diagnose av DMD basert på en klinisk fenotype med økt serum CK og tilstedeværelsen av en mutasjon i dystrofingenet kjent for å være assosiert med en DMD-fenotype
  • Evne til å gå selvstendig (hjelpemidler er tillatt)
  • Tilstrekkelig immunisering mot influensa og varicella

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av kortikosteroider innen 6 måneder etter behandlingsstart eller planlegger å starte steroidbehandling innen de neste 6 månedene
  • Andre tidligere eller pågående betydelige medisinske tilstander

  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel (som eteplirsen eller idebenone) innen 28 dager før start av studiebehandling eller pågående deltakelse i andre terapeutiske kliniske studier

    • Merk: Det er separate kriterier for pasienter som deltok i del A versus nyregistrerte pasienter. Nye pasienter må oppfylle alle del A-kriteriene for å delta i del B.

Pasienter som deltok i del A må oppfylle følgende kriterier for å delta i del B:

  • Fullført del A
  • Fortsett å oppfylle alle del A-kriteriene, inkludert fravær av sikkerhetshensyn (pasienter kan imidlertid være ≥8 år)

Det er ingen inngangskriterier for del C; alle pasienter som fullfører del B vil automatisk fortsette i del C

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Placebo
Eksperimentell: Dose 1
Edasalonexent 67 mg/kg/dag. Kapsler tas gjennom munnen to ganger om dagen
Legemiddel: Edasalonexent
Andre navn:
  • Edasa
  • CAT-1004
Eksperimentell: Dose 2
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapsler tas gjennom munnen tre ganger om dagen
Legemiddel: Edasalonexent
Andre navn:
  • Edasa
  • CAT-1004

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i underbenets sammensetning av MR T2 avslapningstid (LLC5-T2) - del B
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
LLC5-T2 beregnet ut fra det uvektede gjennomsnittet av T2-avspenningstidene for alle 5 underbensmusklene for hver pasient ved hver evaluering (mediale gastrocnemius, peroneals, soleus, tibialis anterior og tibialis posterior). Økning i LLC5-T2 avslapningstid indikerer muskelskade, betennelse, ødem og fettinfiltrasjon og er sterkt korrelert med muskelfett
Grunnlinje til uke 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i hastigheten for å fullføre 10-meters gå-/løpetest (10MWT) i uke 12 - del B og del C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12

10MWT bestemmer hastigheten for å gå en distanse på 10 meter. Den første målingen ble foretatt i sekunder, og hastigheten for å fullføre testen (dvs. beregnet som gjensidigheten av tiden for å fullføre; hastighet = 1/tid) er gitt som mål.

For pasienter som ikke er i stand til å fullføre testen, vil hastigheten på 0 bli beregnet.
Grunnlinje til uke 12
Endring fra baseline i hastigheten på å fullføre klatreoppgaven med 4 trapper i uke 12 - del B og del C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12

4-trapps klatretesten bestemmer hastigheten for å klatre 4 standardtrinn. Den første målingen ble foretatt i sekunder, og hastigheten for å fullføre testen (dvs. beregnet som gjensidigheten av tiden for å fullføre; hastighet = 1/tid) er gitt som mål.

For pasienter som ikke er i stand til å fullføre testen, vil hastigheten på 0 bli beregnet.
Grunnlinje til uke 12
Endring fra baseline i hastigheten på å fullføre stand fra liggende oppgave i uke 12 - del B og del C
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12

Testen for stativ fra ryggleie bestemmer hastigheten for å stå fra liggende stilling. Den første målingen ble foretatt i sekunder, og hastigheten for å fullføre testen (dvs. beregnet som gjensidigheten av tiden for å fullføre; hastighet = 1/tid) er gitt som mål.

For pasienter som ikke er i stand til å fullføre testen, vil hastigheten på 0 bli beregnet.
Grunnlinje til uke 12
Sikkerhet og tolerabilitet målt etter antall behandlinger - Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs).
Tidsramme: Visning til uke 152
En TEAE var enhver bivirkning (AE) som startet under eller etter den første dosen av IP gjennom slutten av sikkerhetsoppfølgingsperioden. Del B TEAE var de som startet på eller etter den første dosedatoen i del B til og med datoen for uke 12 klinikkdose. TEAE-er for del C (Active B eller C)-analysen var de som startet på eller etter den første dosedatoen for aktiv behandling i del B eller del C. Legemiddelrelaterte bivirkninger inkluderte de merket som "relatert" eller "muligens relatert" til studiebehandling.
Visning til uke 152

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Catabasis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. januar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. september 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CAT-1004-201

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger