Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2 undersøgelse i drenge med Duchenne muskelsvind (MoveDMD®)

20. september 2022 opdateret af: Catabasis Pharmaceuticals

Et fase 1/2-studie af Edasalonexent (CAT-1004) hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi

MoveDMD-studiet er et 3-delt, fase 1/2, multi-site studie for at evaluere sikkerheden, effekten, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af edasalonexent (også kendt som CAT-1004) hos pædiatriske patienter med en genetisk bekræftet diagnosen DMD. Mandlige patienter fra ≥4 til <8 år vil blive indskrevet.

Edasalonexent er et oralt indgivet lille molekyle målrettet mod at hæmme aktiveret NF-κB, et molekyle, der aktiveres fra spædbarnsalderen ved DMD, og ​​som er centralt for at forårsage muskelskade og forhindre muskelregenerering. Data om magnetisk resonansbilleddannelse af under- og overbensmusklerne, fysisk funktion (inklusive tidsbestemte funktionstest) og muskelstyrke vil blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del A var et 1-uges åbent studie for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og biomarkører for tre dosisniveauer af edasalonexent og er nu afsluttet.

Del B var et randomiseret, dobbelt-blindt, placebokontrolleret, multiple dosis studie for at evaluere sikkerheden, effekten, PK og PD af edasalonexent over 12 uger. Patienter, der deltog i del A, deltog også i del B sammen med nyindskrevne patienter. Patienterne fik enten edasalonexent 67 mg/kg/dag, edasalonexent 100 mg/kg/dag eller placebo i del B. Del B er nu færdig.

Efter afslutning af del B får patienterne edasalonexent i 138 uger i del C, den åbne del af MoveDMD-studiet. Patienter på 67 mg/kg/dag-behandlingen gik over til 100 mg/kg/dag-behandlingen. Patienter på 100 mg/kg/dag behandling forblev på 100 mg/kg/dag behandling. Hvis det er klinisk indiceret, kan samtidig behandling med eteplirsen (Exondys 51™) være acceptabel hos patienter med modtagelige genmutationer under del C, efter at patienten har været udsat for edasalonexent i 6 måneder.

**Efter afslutningen af ​​MoveDMD del C vil adgangen til edasalonexent for forsøgsdeltagere fortsætte gennem det åbne udvidelsesstudie, GalaxyDMD.**

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge forud for deltagelse og, for patienter, der er fyldt 7 år, skriftligt samtykke fra patient
  • Diagnose af DMD baseret på en klinisk fænotype med øget serum CK og tilstedeværelsen af ​​en mutation i dystrofingenet, der vides at være forbundet med en DMD-fænotype
  • Evne til at gå selvstændigt (hjælpemidler er tilladt)
  • Tilstrækkelig immunisering mod influenza og skoldkopper

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af kortikosteroider inden for de foregående 6 måneder efter behandlingsstart eller planlægning af påbegyndelse af steroidbehandling inden for de næste 6 måneder
  • Andre tidligere eller igangværende betydelige medicinske tilstande

  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel (såsom eteplirsen eller idebenone) inden for 28 dage før start af studiebehandling eller løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg

    • Bemærk: Der er separate kriterier for patienter, der deltog i del A i forhold til nyregistrerede patienter. Nye patienter skal opfylde alle del A adgangskriterier for at deltage i del B.

Patienter, der deltog i del A, skal opfylde følgende kriterier for at deltage i del B:

  • Fuldført del A
  • Fortsæt med at opfylde alle del A adgangskriterier, inklusive et fravær af sikkerhedsproblemer (patienter kan dog være ≥8 år)

Der er ingen adgangskriterier for del C; alle patienter, der gennemfører del B, fortsætter automatisk i del C

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Placebo
Eksperimentel: Dosis 1
Edasalonexent 67 mg/kg/dag. Kapsler taget gennem munden to gange om dagen
Medicin: Edasalonexent
Andre navne:
  • Edasa
  • CAT-1004
Eksperimentel: Dosis 2
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapsler taget gennem munden tre gange om dagen
Medicin: Edasalonexent
Andre navne:
  • Edasa
  • CAT-1004

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i underbenets sammensætning af MR T2 afslapningstid (LLC5-T2) - del B
Tidsramme: Baseline til uge 12
LLC5-T2 beregnet ud fra det uvægtede gennemsnit af T2-afspændingstiderne for alle 5 underbensmuskler for hver patient ved hver evaluering (den mediale gastrocnemius, peroneals, soleus, tibialis anterior og tibialis posterior). Forøgelser i LLC5-T2 afslapningstid indikerer muskelskade, inflammation, ødem og fedtinfiltration og er meget korreleret med muskelfedt
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hastigheden for at gennemføre 10 meter gå-/løbetesten (10MWT) i uge 12 - del B og del C
Tidsramme: Baseline til uge 12

10MWT bestemmer hastigheden for at gå en distance på 10 meter. Den indledende måling blev foretaget i sekunder, og hastigheden for at fuldføre testen (dvs. beregnet som de reciproke værdier af den tid, der skal fuldføres; hastighed = 1/tid) er angivet som mål.

For patienter, der ikke er i stand til at gennemføre testen, vil hastigheden på 0 blive imputeret.
Baseline til uge 12
Skift fra baseline i hastigheden for at fuldføre 4-trappers klatreopgaven i uge 12 - del B og del C
Tidsramme: Baseline til uge 12

4-trappe-stigningstesten bestemmer hastigheden for at klatre 4 standardtrin. Den indledende måling blev foretaget i sekunder, og hastigheden for at fuldføre testen (dvs. beregnet som de reciproke værdier af den tid, der skal fuldføres; hastighed = 1/tid) er angivet som mål.

For patienter, der ikke er i stand til at gennemføre testen, vil hastigheden på 0 blive imputeret.
Baseline til uge 12
Skift fra baseline i hastigheden for at fuldføre stand fra liggende opgave i uge 12 - del B og del C
Tidsramme: Baseline til uge 12

Testen med stativ fra liggende stilling bestemmer hastigheden til at stå fra liggende stilling. Den indledende måling blev foretaget i sekunder, og hastigheden for at fuldføre testen (dvs. beregnet som de reciproke værdier af den tid, der skal fuldføres; hastighed = 1/tid) er angivet som mål.

For patienter, der ikke er i stand til at gennemføre testen, vil hastigheden på 0 blive imputeret.
Baseline til uge 12
Sikkerhed og tolerabilitet målt efter antal behandlinger - Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er).
Tidsramme: Fremvisning til uge 152
En TEAE var enhver uønsket hændelse (AE), der startede under eller efter den første dosis af IP til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningsperioden. Del B TEAE'er var dem, der startede på eller efter den første dosisdato i Del B til og med datoen for uge 12 klinikdosis. TEAE'er til del C (Aktiv B eller C)-analysen var dem, der startede på eller efter den første dosisdato for aktiv behandling i del B eller del C. Lægemiddelrelaterede bivirkninger inkluderede dem, der var markeret som "Relateret" eller "Muligvis relateret" til studiebehandling.
Fremvisning til uge 152

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. januar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2015

Først opslået (Skøn)

8. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAT-1004-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner