Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1/2-studie i pojkar med Duchennes muskeldystrofi (MoveDMD®)

20 september 2022 uppdaterad av: Catabasis Pharmaceuticals

En fas 1/2-studie av Edasalonexent (CAT-1004) hos pediatriska patienter med Duchennes muskeldystrofi

MoveDMD-studien är en 3-delad, fas 1/2, multi-site studie för att utvärdera säkerheten, effekten, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) hos edasalonexent (även känd som CAT-1004) hos pediatriska patienter med en genetisk bekräftad diagnos av DMD. Manliga patienter från ≥4 till <8 år kommer att inkluderas.

Edasalonexent är en oralt administrerad liten molekyl som är inriktad på att hämma aktiverat NF-KB, en molekyl som aktiveras från spädbarnsåldern vid DMD och som är central för att orsaka muskelskador och förhindra muskelregenerering. Data om magnetisk resonanstomografi av under- och överbensmusklerna, fysisk funktion (inklusive tidsbestämda funktionstester) och muskelstyrka kommer att studeras.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Del A var en 1-veckors öppen studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och biomarkörer för tre dosnivåer av edasalonexent och är nu klar.

Del B var en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multipeldosstudie för att utvärdera säkerhet, effekt, farmakokinetik och PD för edasalonexent under 12 veckor. Patienter som deltog i del A deltog också i del B, tillsammans med nyinskrivna patienter. Patienterna fick antingen edasalonexent 67 mg/kg/dag, edasalonexent 100 mg/kg/dag eller placebo i del B. Del B är nu komplett.

Efter avslutad del B får patienterna edasalonexent i 138 veckor i del C, den öppna delen av MoveDMD-studien. Patienter på 67 mg/kg/dag-behandling gick över till 100 mg/kg/dag-behandling. Patienter på 100 mg/kg/dag-behandling förblev på 100 mg/kg/dag-behandling. Om det är kliniskt indicerat kan samtidig behandling med eteplirsen (Exondys 51™) vara acceptabel hos patienter med mottagliga genmutationer under del C efter att patienten har exponerats för edasalonexent i 6 månader.

**Efter slutförandet av MoveDMD del C kommer tillgången till edasalonexent för provdeltagare att fortsätta genom den öppna förlängningsstudien, GalaxyDMD.**

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
31

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

4 veckor till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke från förälder eller vårdnadshavare före deltagande och, för patienter som är 7 år, skriftligt medgivande från patient
  • Diagnos av DMD baserad på en klinisk fenotyp med ökad serum-CK och närvaron av en mutation i dystrofingenen som är känd för att vara associerad med en DMD-fenotyp
  • Förmåga att gå självständigt (hjälpmedel är tillåtna)
  • Adekvat immunisering mot influensa och varicella

Exklusions kriterier:

  • Användning av kortikosteroider inom de föregående 6 månaderna efter behandlingsstart eller planering att påbörja steroidbehandling inom de närmaste 6 månaderna
  • Andra tidigare eller pågående betydande medicinska tillstånd

  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel (som eteplirsen eller idebenone) inom 28 dagar före start av studiebehandling eller pågående deltagande i någon annan terapeutisk klinisk prövning

    • Obs: Det finns separata kriterier för patienter som deltog i del A jämfört med nyregistrerade patienter. Nya patienter måste uppfylla alla del A-inträdeskriterier för att delta i del B.

Patienter som deltog i del A måste uppfylla följande kriterier för att delta i del B:

  • Avslutad del A
  • Fortsätt att uppfylla alla del A-kriterier, inklusive avsaknad av säkerhetsproblem (patienter kan dock vara ≥8 år gamla)

Det finns inga inträdeskriterier för del C; alla patienter som slutför del B kommer automatiskt att fortsätta i del C

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo
Läkemedel: Placebo
Experimentell: Dos 1
Edasalonexent 67 mg/kg/dag. Kapslar tas genom munnen två gånger om dagen
Läkemedel: Edasalonexent
Andra namn:
  • Edasa
  • CAT-1004
Experimentell: Dos 2
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapslar tas genom munnen tre gånger om dagen
Läkemedel: Edasalonexent
Andra namn:
  • Edasa
  • CAT-1004

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till vecka 12 i underbenets sammansättning av MRI T2 Relaxation Time (LLC5-T2) - Del B
Tidsram: Baslinje till vecka 12
LLC5-T2 beräknat från det ovägda genomsnittet av T2-avslappningstiderna för alla 5 underbensmusklerna för varje patient vid varje utvärdering (mediala gastrocnemius, peroneals, soleus, tibialis anterior och tibialis posterior). Ökning av LLC5-T2-avslappningstid indikerar muskelskador, inflammation, ödem och fettinfiltration och är starkt korrelerade med muskelfett
Baslinje till vecka 12

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i hastigheten för att slutföra 10-meters gång-/löptestet (10MWT) vid vecka 12 - del B och del C
Tidsram: Baslinje till vecka 12

10MWT bestämmer hastigheten för att gå en sträcka på 10 meter. Den initiala mätningen gjordes i sekunder och hastigheten för att slutföra testet (dvs. beräknad som den reciproka tiden att slutföra; hastighet = 1/tid) anges som mått.

För patienter som inte kan slutföra testet kommer hastigheten 0 att tillräknas.
Baslinje till vecka 12
Ändra från baslinjen i hastigheten för att slutföra 4-trappa klättringsuppgiften vid vecka 12 - del B och del C
Tidsram: Baslinje till vecka 12

4-trappstestet bestämmer hastigheten för att klättra 4 standardsteg. Den initiala mätningen gjordes i sekunder och hastigheten för att slutföra testet (dvs. beräknad som den reciproka tiden att slutföra; hastighet = 1/tid) anges som mått.

För patienter som inte kan slutföra testet kommer hastigheten 0 att tillräknas.
Baslinje till vecka 12
Ändra från baslinjen i hastigheten för att slutföra ställningen från liggande uppgiften vecka 12 - del B och del C
Tidsram: Baslinje till vecka 12

Testet från ryggstödet bestämmer hastigheten att stå från ryggläge. Den initiala mätningen gjordes i sekunder och hastigheten för att slutföra testet (dvs. beräknad som den reciproka tiden att slutföra; hastighet = 1/tid) anges som mått.

För patienter som inte kan slutföra testet kommer hastigheten 0 att tillräknas.
Baslinje till vecka 12
Säkerhet och tolerabilitet mätt efter antal behandlingar - Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE).
Tidsram: Visning till vecka 152
En TEAE var varje biverkning (AE) som började under eller efter den första dosen av IP till slutet av säkerhetsuppföljningsperioden. Del B TEAE var de som började på eller efter det första dosdatumet i del B till och med datumet för vecka 12 klinikdos. TEAE för analysen av del C (aktiv B eller C) var de som startade på eller efter det första dosdatumet av aktiv behandling i del B eller del C. Läkemedelsrelaterade biverkningar inkluderade de som var markerade som "relaterade" eller "möjligen relaterade" till studiebehandling.
Visning till vecka 152

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Catabasis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 april 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
12 januari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 augusti 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
29 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
8 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
23 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
20 september 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • CAT-1004-201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar