Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1/2 -tutkimus pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (MoveDMD®)

tiistai 20. syyskuuta 2022 päivittänyt: Catabasis Pharmaceuticals

Edasalonexentin (CAT-1004) vaiheen 1/2 tutkimus lapsipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

MoveDMD-tutkimus on 3-osainen, vaiheen 1/2, usean paikan tutkimus, jossa arvioidaan edasaloneksentin (tunnetaan myös nimellä CAT-1004) turvallisuutta, tehoa, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) lapsipotilailla, joilla on geneettinen sairaus. vahvistettu DMD-diagnoosi. Mukaan otetaan ≥4–<8-vuotiaat miespotilaat.

Edasaloneksentti on suun kautta annettava pieni molekyyli, joka on suunnattu estämään aktivoitunutta NF-KB:tä, molekyyliä, joka aktivoituu lapsuudesta lähtien DMD:ssä ja joka on keskeinen lihasvaurioiden aiheuttamisessa ja lihasten regeneraation estämisessä. Tutkimuksessa tarkastellaan sääri- ja ylälihasten magneettikuvausta, fyysistä toimintaa (mukaan lukien ajoitetut toimintakokeet) ja lihasvoimaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa A oli viikon kestävä avoin tutkimus, jossa arvioitiin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja biomarkkereita kolmelle edasaloneksentin annostasolle, ja se on nyt valmis.

Osa B oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu usean annoksen tutkimus, jossa arvioitiin edasaloneksentin turvallisuutta, tehoa, farmakokinetiikkaa ja PD:tä 12 viikon ajan. Potilaat, jotka osallistuivat osaan A, osallistuivat myös osaan B, samoin kuin vasta ilmoittautuneet potilaat. Potilaat saivat joko edasaloneksenttiä 67 mg/kg/vrk, edasaloneksenttiä 100 mg/kg/vrk tai lumelääkettä osassa B. Osa B on nyt valmis.

Osan B valmistumisen jälkeen potilaat saavat edasaloneksenttiä 138 viikon ajan osassa C, joka on MoveDMD-tutkimuksen avoin osa. Potilaat, jotka saivat 67 mg/kg/vrk hoitoa, siirtyivät hoitoon 100 mg/kg/vrk. Potilaat, jotka saivat 100 mg/kg/vrk hoitoa, jatkoivat hoitoa 100 mg/kg/vrk. Jos potilas on kliinisesti aiheellista, samanaikainen hoito eteplirsenillä (Exondys 51™) voi olla hyväksyttävää potilaille, joilla on geenimutaatioita, jotka ovat korjattavissa osan C aikana sen jälkeen, kun potilas on altistunut edasaloneksenille 6 kuukauden ajan.

**MoveDMD:n osan C valmistumisen jälkeen kokeen osallistujien pääsy edasalonexentiin jatkuu avoimen GalaxyDMD-laajennustutkimuksen kautta.**

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
31

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ennen osallistumista ja 7-vuotiaiden potilaiden kirjallinen suostumus potilaalta
  • DMD:n diagnoosi, joka perustuu kliiniseen fenotyyppiin, jossa on lisääntynyt seerumin CK ja dystrofiinigeenin mutaatio, jonka tiedetään liittyvän DMD-fenotyyppiin
  • Kyky kävellä itsenäisesti (apuvälineet ovat sallittuja)
  • Riittävä immunisaatio influenssaa ja vesirokkoa vastaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Kortikosteroidien käyttö 6 kuukauden sisällä hoidon aloittamisesta tai steroidihoidon aloittamista seuraavan 6 kuukauden aikana
  • Muut aiemmat tai jatkuvat merkittävät sairaudet

  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle (kuten eteplirsenille tai idebenonille) 28 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai jatkuvaa osallistumista mihin tahansa muuhun terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen

    • Huomautus: Osaan A osallistuneille potilaille ja vasta ilmoittautuneille potilaille on erilliset kriteerit. Uusien potilaiden on täytettävä kaikki osan A osallistumiskriteerit voidakseen osallistua osaan B.

Osaan A osallistuneiden potilaiden on täytettävä seuraavat kriteerit voidakseen osallistua osaan B:

  • Osa A valmis
  • Täyttää edelleen kaikki osan A osallistumiskriteerit, mukaan lukien turvallisuusriskien puuttuminen (potilaat voivat kuitenkin olla 8-vuotiaita)

Osalle C ei ole pääsyehtoja; kaikki osan B suorittaneet potilaat jatkavat automaattisesti osassa C

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke
Lääke: Plasebo
Kokeellinen: Annos 1
Edasaloneksentti 67 mg/kg/vrk. Kapselit otetaan suun kautta kaksi kertaa päivässä
Lääke: Edasalonexent
Muut nimet:
  • Edasa
  • CAT-1004
Kokeellinen: Annos 2
Edasaloneksentti 100 mg/kg/vrk. Kapselit otetaan suun kautta kolme kertaa päivässä
Lääke: Edasalonexent
Muut nimet:
  • Edasa
  • CAT-1004

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 MRI T2 -rentoutumisajan (LLC5-T2) alasäärikomposiitissa - Osa B
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
LLC5-T2 laskettiin kunkin potilaan kaikkien viiden säären lihasten T2-relaksaatioiden painottamattomasta keskiarvosta kussakin arvioinnissa (mediaaalinen gastrocnemius, peroneaalit, jalkapohja, tibialis anterior ja tibialis posterior). LLC5-T2:n rentoutumisajan pidentyminen viittaa lihasvaurioon, tulehdukseen, turvotukseen ja rasvan tunkeutumiseen ja korreloi voimakkaasti lihasrasvan kanssa.
Lähtötilanne viikkoon 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 10 metrin kävely/juoksutestin suorittamisen nopeudessa (10 MWT) viikolla 12 - osa B ja osa C
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12

10MWT määrittää nopeuden kävellä 10 metrin matkalla. Alkumittaus tehtiin sekunneissa ja mittana annetaan testin suorittamisen nopeus (eli laskettuna valmistumisajan käänteislukuina; nopeus = 1/aika).

Potilaille, jotka eivät pysty suorittamaan testiä loppuun, lasketaan nopeus 0.
Lähtötilanne viikkoon 12
Muutos lähtötasosta 4-portaisen kiipeämistehtävän suorittamisen nopeudessa viikolla 12 - osa B ja osa C
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12

4-portainen kiipeilytesti määrittää nopeuden kiivetä 4 vakioaskeleen. Alkumittaus tehtiin sekunneissa ja mittana annetaan testin suorittamisen nopeus (eli laskettuna valmistumisajan käänteislukuina; nopeus = 1/aika).

Potilaille, jotka eivät pysty suorittamaan testiä loppuun, lasketaan nopeus 0.
Lähtötilanne viikkoon 12
Muutos perustilanteesta nopeuteen nousemaan selällään tehtävästä viikolla 12 - osa B ja osa C
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12

Seisontatesti makuuasennosta määrittää nopeuden seisomaan makuuasennosta. Alkumittaus tehtiin sekunneissa ja mittana annetaan testin suorittamisen nopeus (eli laskettuna valmistumisajan käänteislukuina; nopeus = 1/aika).

Potilaille, jotka eivät pysty suorittamaan testiä loppuun, lasketaan nopeus 0.
Lähtötilanne viikkoon 12
Turvallisuus ja siedettävyys hoitojen lukumäärällä mitattuna - emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE).
Aikaikkuna: Näytös viikolle 152
TEAE oli mikä tahansa haittatapahtuma (AE), joka alkoi ensimmäisen IP-annoksen aikana tai sen jälkeen turvallisuusseurantajakson loppuun asti. Osan B TEAE:t olivat niitä, jotka alkoivat osan B ensimmäisenä annospäivänä tai sen jälkeen viikon 12 klinikan annoksen päivämäärään asti. Osan C (aktiivinen B tai C) analyysin TEAE:t olivat ne, jotka alkoivat aktiivisen hoidon ensimmäisen annospäivänä tai sen jälkeen osassa B tai C. opiskella hoitoa.
Näytös viikolle 152

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Catabasis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 12. tammikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 1. elokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 6. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 8. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 23. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 20. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CAT-1004-201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia