Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ANF-Rho i behandlingen af ​​kronisk neutropeni

4. marts 2019 opdateret af: Prolong Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent, enkelt center, effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetisk undersøgelse af ANF-Rho™ hos patienter med kronisk neutropeni

Et 6 måneders sikkerheds-, tolerabilitets-, effekt- og farmakokinetisk studie med ANF-Rho til behandling af patienter med kronisk neutropeni.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter med kronisk neutropeni, som er berettiget til deltagelse, vil blive screenet og tilmeldt modtaget åbent ANF-Rho i en periode på 6 måneder. Studiedeltagelsen vil blive opdelt i 2 perioder, Induktion (8 uger) og Vedligeholdelse (16 uger). Blodprøver til måling af neutrofilniveauer og biokemiske laboratorier vil blive udtaget gennem hele undersøgelsen for at overvåge effektrespons og patientsikkerhed. Farmakokinetiske prøver vil blive indsamlet i begge perioder, og spørgeskemaer vil blive udfyldt af patienten og investigator for knoglesmerter, livskvalitet (QOL) og reaktion på injektionsstedet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 1 år eller ældre

  2. Patienter med etableret kronisk neutropeni defineret som median absolut neutrofiltal (ANC) < 0,5 x 109/L (både med og uden påvist genetisk læsion) med indikation for behandling, herunder:

    Uafhængigt af hæmatologiske parametre er alle patienter med: Shwachman-Diamond syndrom (SDS), Barths syndrom eller andre arvelige sygdomme forbundet med neutropeni (ekskluderer glykogenlagersygdom 1b)

  3. Patienter i behandling med granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF) og PEG-GCSF er stadig berettiget til at deltage efter en udvaskningsperiode på 7 dage efter ophør med lægemidlet
  4. Underskrevet og dateret informeret skriftligt samtykke/samtykke fra patient/forælder
  5. Kvinder i den fødedygtige alder med en negativ serumgraviditetstest og bruger en pålidelig præventionsmetode i undersøgelsesperioden. Mandlige deltagere i undersøgelsen accepterer også at bruge prævention i undersøgelsesperioden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tegn på kromosomale abnormiteter, myelodysplasi, hæmatologisk malignitet, aplastisk anæmi, systemisk lupus erythematosus eller reumatoid arthritis (Feltys syndrom), eller hvis neutropenien var lægemiddelinduceret
  2. Progressiv malign sygdom eller malignitetshistorie
  3. Tilstedeværelse af makrofagaktiveringssyndrom før diagnosen neutropeni
  4. Klinisk signifikant abnorm nyre-, hjerte-, lever- eller blodkoagulationssygdom.
  5. Kronisk infektion såsom hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller humant immundefektvirus (HIV) eller tuberkulosehistorie
  6. Sammenhæng med anæmi, trombocytopeni (lavt antal blodplader) før diagnosen neutropeni.
  7. Stofmisbrug, stofmisbrug eller alkoholmisbrug
  8. Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel på tidspunktet for indskrivningen eller inden for 5 halveringstider før indskrivningen, alt efter hvad der er længst
  9. Patienter, der ikke vil og/eller ikke er i stand til at sikre overholdelse af bestemmelserne i undersøgelsesprotokollen
  10. Kvinder, der er gravide eller ammer
  11. Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke bruger en godkendt præventionsmetode. Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, efter ægløsningsmetoder) er ikke acceptabelt
  12. Patienter med kendte DNA-tab-af-funktion mutationer i GCSFR og RUNX1 gener

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ANF-Rho
pegfilgrastim anti-neutropen faktor (ANF)
Medicin: ANF-Rho
Pegyleret version af rekombinant human granulocyt-koloni-stimulerende faktor (G-CSF)
Andre navne:
  • pegfilgrastim ANF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutrofil responsrate på ANF Rho efter en 6 måneders behandlingsperiode (induktion, stabilisering og vedligeholdelsesperioder) hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Median absolut neutrofiltal (ANC) på ≥1,0 ​​x 109/L over den samlede behandlingsperiode på 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serumkoncentration af ANF-Rho over tid
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler ANF-Rho-niveauer over tid
6 måneder
Den maksimale plasmakoncentration af ANF-Rho efter administration (Cmax) over tid
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler ANF-Rho-niveauer over tid
6 måneder
Samlet ANF-Rho eksponering (AUC)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler ANF-Rho-niveauer fra tidspunkt 0 til sidste dosis.
6 måneder
Tid til maksimal plasmakoncentration af ANF-Rho (Tmax)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler tiden til Cmax.
6 måneder
Halveringstid for ANF-Rho (T1/2)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter til at måle den tid, der kræves for at koncentrationen af ​​lægemidlet når halvdelen af ​​dens oprindelige værdi
6 måneder
Hyppighed af forsøgsperson rapporterede infektionsrelaterede sygeligheder (infektioner, hospitalsindlæggelser og antibiotikabrug) hos patienter med kronisk neutropeni behandlet med ANF Rho
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Evaluer effekten af ​​ANF Rho på livskvaliteten og knoglesmerter hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i livskvalitet over 6 måneder målt ved Short Form 36, ændring i knoglesmerter over 6 måneder målt ved Bone Pain Questionnaire, Wong og Baker Scale og FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
6 måneder
Evaluer sikkerhed og tolerabilitet af subkutane injektioner af ANF Rho hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Sammensat endepunkt med flere vitale tegn, knoglescanninger, biopsier, milt-ultralyd, elektrokardiografiske vurderinger, kliniske tegn og bioanalytiske mål (f.eks. biokemi) og rapporterede bivirkninger efter gentagen dosering.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Prolong Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2016

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PGCN-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger