Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ANF-Rho kroonisen neutropenian hoidossa

maanantai 4. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Prolong Pharmaceuticals

Vaihe 2, avoin, yksi keskus, teho, turvallisuus, siedettävyys ja farmakokineettinen ANF-Rho™ -tutkimus potilailla, joilla on krooninen neutropenia

Kuuden kuukauden turvallisuus-, siedettävyys-, teho- ja farmakokineettinen tutkimus ANF-Rho:lla kroonista neutropeniaa sairastavien potilaiden hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistumiskelpoiset kroonista neutropeniaa sairastavat potilaat seulotaan ja rekisteröidään avoimeen ANF-Rho-hoitoon kuuden kuukauden ajaksi. Opintojaksoon osallistuminen jaetaan kahteen jaksoon, perehdyttämiseen (8 viikkoa) ja ylläpitojaksoon (16 viikkoa). Verinäytteitä neutrofiilien tasojen mittaamiseksi ja biokemian laboratorioista otetaan koko tutkimuksen ajan tehovasteen ja potilasturvallisuuden seuraamiseksi. Molemmilla ajanjaksoilla kerätään farmakokineettisiä näytteitä, ja potilas ja tutkija täyttävät kyselylomakkeet luukipujen, elämänlaadun (QOL) ja pistoskohdan reaktioiden osalta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 1-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat

  2. Potilaat, joilla on todettu krooninen neutropenia, joka määritellään absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) < 0,5 x 109/l (sekä todettu geneettinen leesio että ilman), joilla on indikaatio hoitoon, mukaan lukien:

    Hematologisista parametreista riippumatta kaikki potilaat, joilla on: Shwachman-Diamondin oireyhtymä (SDS), Barthin oireyhtymä tai muut perinnölliset sairaudet, joihin liittyy neutropenia (ei sisällä glykogeenin varastointisairautta 1b)

  3. Potilaat, jotka saavat granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (GCSF) ja PEG-GCSF-hoitoa, ovat edelleen oikeutettuja osallistumaan 7 päivän huuhtoutumisjakson jälkeen lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
  4. Potilaan/vanhemman allekirjoittama ja päivätty tietoinen kirjallinen suostumus/suostumus
  5. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla on negatiivinen seerumin raskaustesti ja jotka käyttävät luotettavaa ehkäisymenetelmää tutkimusjakson aikana. Tutkimukseen osallistuneet miespuoliset suostuivat myös käyttämään ehkäisyä tutkimusjakson ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Todisteet kromosomaalisista poikkeavuuksista, myelodysplasiasta, hematologisesta pahanlaatuisuudesta, aplastisesta anemiasta, systeemisestä lupus erythematosuksesta tai nivelreumasta (Feltyn oireyhtymä) tai jos neutropenia oli lääkkeiden aiheuttama
  2. Progressiivinen pahanlaatuinen sairaus tai pahanlaatuisuushistoria
  3. Makrofagien aktivaatiooireyhtymän esiintyminen ennen neutropenian diagnoosia
  4. Kliinisesti merkittävä epänormaali munuaisten, sydämen, maksan tai veren hyytymissairaus.
  5. Krooniset infektiot, kuten hepatiitti B-virus (HBV), hepatiitti C-virus (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai aiempi tuberkuloosi
  6. Yhteys anemiaan, trombosytopeniaan (alhainen verihiutaleiden määrä) ennen neutropenian diagnoosia.
  7. Huumeiden väärinkäyttö, päihteiden väärinkäyttö tai alkoholin väärinkäyttö
  8. Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen käyttö ilmoittautumisen yhteydessä tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen ilmoittautumista, sen mukaan kumpi on pidempi
  9. Potilaat, jotka eivät halua ja/tai eivät pysty varmistamaan tutkimussuunnitelman määräysten noudattamista
  10. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  11. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hyväksyttyä ehkäisymenetelmää. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireenmukaiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ei ole hyväksyttävää
  12. Potilaat, joilla on tunnettuja DNA:n toimintahäiriömutaatioita GCSFR- ja RUNX1-geeneissä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: ANF-Rho
pegfilgrastiimin antineutropeeninen tekijä (ANF)
Lääke: ANF-Rho
Pegyloitu versio rekombinantista ihmisen granulosyyttipesäkkeitä stimuloivasta tekijästä (G-CSF)
Muut nimet:
  • pegfilgrastiimi ANF

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neutrofiilien vaste ANF Rho:lle 6 kuukauden hoitojakson jälkeen (induktio-, stabilointi- ja ylläpitojaksot) potilailla, joilla on krooninen neutropenia.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Mediaani absoluuttinen neutrofiilimäärä (ANC) ≥1,0 ​​x 109/l 6 kuukauden kokonaishoitojakson aikana
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ANF-Rho:n pitoisuus seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa ANF-Rho-tasoja ajan kuluessa
6 kuukautta
ANF-Rho:n huippupitoisuus plasmassa annon jälkeen (Cmax) ajan myötä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa ANF-Rho-tasoja ajan kuluessa
6 kuukautta
ANF-Rho-altistuminen (AUC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa ANF-Rho-tasoja ajankohdasta 0 viimeiseen annokseen.
6 kuukautta
Aika plasman ANF-Rho:n huippupitoisuuden saavuttamiseen (Tmax)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa aikaa Cmax:iin.
6 kuukautta
ANF-Rho:n puoliintumisaika (T1/2)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Farmakokineettinen parametri, joka mittaa aikaa, joka kuluu lääkkeen pitoisuuden saavuttamiseen puoleen alkuperäisestä arvostaan
6 kuukautta
Tutkittavien raportoitujen infektioihin liittyvistä sairasteluista (infektiot, sairaalahoidot ja antibioottien käyttö) kroonista neutropeniaa sairastavilla potilailla, joita hoidettiin ANF Rho:lla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Arvioi ANF Rho:n vaikutus elämänlaatuun ja luukipuun kroonista neutropeniaa sairastavilla potilailla.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos elämänlaadussa 6 kuukauden aikana mitattuna lyhyellä lomakkeella 36, ​​muutos luukivussa 6 kuukauden aikana mitattuna Bone Pain Questionnairella, Wongin ja Bakerin asteikolla ja FLACC Behavioral Pain Assessment Scale -asteikolla
6 kuukautta
Arvioi ANF Rho:n ihonalaisten injektioiden turvallisuus ja siedettävyys kroonista neutropeniaa sairastavilla potilailla.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Yhdistelmäpäätepiste, jossa on useita elintoimintoja, luuskannaukset, biopsiat, pernan ultraäänitutkimukset, elektrokardiografiset arvioinnit, kliiniset oireet ja bioanalyyttiset toimenpiteet (esim. biokemia) ja raportoidut haittatapahtumat toistuvan annostelun jälkeen.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Prolong Pharmaceuticals

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 10. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 25. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 26. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 4. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. elokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • PGCN-002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia