Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ANF-Rho i behandlingen af ​​kronisk neutropeni

4. marts 2019 opdateret af: Prolong Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent, enkelt center, effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetisk undersøgelse af ANF-Rho™ hos patienter med kronisk neutropeni

Et 6 måneders sikkerheds-, tolerabilitets-, effekt- og farmakokinetisk studie med ANF-Rho til behandling af patienter med kronisk neutropeni.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter med kronisk neutropeni, som er berettiget til deltagelse, vil blive screenet og tilmeldt modtaget åbent ANF-Rho i en periode på 6 måneder. Studiedeltagelsen vil blive opdelt i 2 perioder, Induktion (8 uger) og Vedligeholdelse (16 uger). Blodprøver til måling af neutrofilniveauer og biokemiske laboratorier vil blive udtaget gennem hele undersøgelsen for at overvåge effektrespons og patientsikkerhed. Farmakokinetiske prøver vil blive indsamlet i begge perioder, og spørgeskemaer vil blive udfyldt af patienten og investigator for knoglesmerter, livskvalitet (QOL) og reaktion på injektionsstedet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter 1 år eller ældre

  2. Patienter med etableret kronisk neutropeni defineret som median absolut neutrofiltal (ANC) < 0,5 x 109/L (både med og uden påvist genetisk læsion) med indikation for behandling, herunder:

    Uafhængigt af hæmatologiske parametre er alle patienter med: Shwachman-Diamond syndrom (SDS), Barths syndrom eller andre arvelige sygdomme forbundet med neutropeni (ekskluderer glykogenlagersygdom 1b)

  3. Patienter i behandling med granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF) og PEG-GCSF er stadig berettiget til at deltage efter en udvaskningsperiode på 7 dage efter ophør med lægemidlet
  4. Underskrevet og dateret informeret skriftligt samtykke/samtykke fra patient/forælder
  5. Kvinder i den fødedygtige alder med en negativ serumgraviditetstest og bruger en pålidelig præventionsmetode i undersøgelsesperioden. Mandlige deltagere i undersøgelsen accepterer også at bruge prævention i undersøgelsesperioden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tegn på kromosomale abnormiteter, myelodysplasi, hæmatologisk malignitet, aplastisk anæmi, systemisk lupus erythematosus eller reumatoid arthritis (Feltys syndrom), eller hvis neutropenien var lægemiddelinduceret
  2. Progressiv malign sygdom eller malignitetshistorie
  3. Tilstedeværelse af makrofagaktiveringssyndrom før diagnosen neutropeni
  4. Klinisk signifikant abnorm nyre-, hjerte-, lever- eller blodkoagulationssygdom.
  5. Kronisk infektion såsom hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller humant immundefektvirus (HIV) eller tuberkulosehistorie
  6. Sammenhæng med anæmi, trombocytopeni (lavt antal blodplader) før diagnosen neutropeni.
  7. Stofmisbrug, stofmisbrug eller alkoholmisbrug
  8. Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel på tidspunktet for indskrivningen eller inden for 5 halveringstider før indskrivningen, alt efter hvad der er længst
  9. Patienter, der ikke vil og/eller ikke er i stand til at sikre overholdelse af bestemmelserne i undersøgelsesprotokollen
  10. Kvinder, der er gravide eller ammer
  11. Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke bruger en godkendt præventionsmetode. Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, efter ægløsningsmetoder) er ikke acceptabelt
  12. Patienter med kendte DNA-tab-af-funktion mutationer i GCSFR og RUNX1 gener

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ANF-Rho
pegfilgrastim anti-neutropen faktor (ANF)
Medicin: ANF-Rho
Pegyleret version af rekombinant human granulocyt-koloni-stimulerende faktor (G-CSF)
Andre navne:
  • pegfilgrastim ANF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neutrofil responsrate på ANF Rho efter en 6 måneders behandlingsperiode (induktion, stabilisering og vedligeholdelsesperioder) hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Median absolut neutrofiltal (ANC) på ≥1,0 ​​x 109/L over den samlede behandlingsperiode på 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serumkoncentration af ANF-Rho over tid
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler ANF-Rho-niveauer over tid
6 måneder
Den maksimale plasmakoncentration af ANF-Rho efter administration (Cmax) over tid
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler ANF-Rho-niveauer over tid
6 måneder
Samlet ANF-Rho eksponering (AUC)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler ANF-Rho-niveauer fra tidspunkt 0 til sidste dosis.
6 måneder
Tid til maksimal plasmakoncentration af ANF-Rho (Tmax)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter, der måler tiden til Cmax.
6 måneder
Halveringstid for ANF-Rho (T1/2)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter til at måle den tid, der kræves for at koncentrationen af ​​lægemidlet når halvdelen af ​​dens oprindelige værdi
6 måneder
Hyppighed af forsøgsperson rapporterede infektionsrelaterede sygeligheder (infektioner, hospitalsindlæggelser og antibiotikabrug) hos patienter med kronisk neutropeni behandlet med ANF Rho
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Evaluer effekten af ​​ANF Rho på livskvaliteten og knoglesmerter hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i livskvalitet over 6 måneder målt ved Short Form 36, ændring i knoglesmerter over 6 måneder målt ved Bone Pain Questionnaire, Wong og Baker Scale og FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
6 måneder
Evaluer sikkerhed og tolerabilitet af subkutane injektioner af ANF Rho hos patienter med kronisk neutropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Sammensat endepunkt med flere vitale tegn, knoglescanninger, biopsier, milt-ultralyd, elektrokardiografiske vurderinger, kliniske tegn og bioanalytiske mål (f.eks. biokemi) og rapporterede bivirkninger efter gentagen dosering.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prolong Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2015

Først opslået (Skøn)

26. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2019

Sidst verificeret

1. august 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PGCN-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neutropeni, svær kronisk

Kliniske forsøg med ANF-Rho

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner