Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ANF-Rho в лечении хронической нейтропении

4 марта 2019 г. обновлено: Prolong Pharmaceuticals

Фаза 2, открытое, одноцентровое исследование эффективности, безопасности, переносимости и фармакокинетики ANF-Rho™ у пациентов с хронической нейтропенией

Шестимесячное исследование безопасности, переносимости, эффективности и фармакокинетики препарата ANF-Rho для лечения пациентов с хронической нейтропенией.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Отозван

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Пациенты с хронической нейтропенией, которые имеют право на участие, будут обследованы и включены в программу открытого лечения ANF-Rho в течение 6 месяцев. Участие в исследовании будет разделено на 2 периода: вводное (8 недель) и поддерживающее (16 недель). Образцы крови для измерения уровня нейтрофилов и биохимических лабораторий будут взяты на протяжении всего исследования для мониторинга эффективности и безопасности пациентов. Фармакокинетические образцы будут собираться в течение обоих периодов, и пациент и исследователь будут заполнять анкеты для определения боли в костях, качества жизни (КЖ) и реакции в месте инъекции.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты в возрасте 1 года и старше

  2. Пациенты с установленной хронической нейтропенией, определяемой как среднее абсолютное число нейтрофилов (АНЧ) <0,5 x 109/л (как с доказанным генетическим поражением, так и без него), имеющие показания к лечению, в том числе:

    Независимо от гематологических параметров, все пациенты с: синдромом Швахмана-Даймонда (СШД), синдромом Барта или другими наследственными заболеваниями, связанными с нейтропенией (исключая болезнь накопления гликогена 1b).

  3. Пациенты, получающие лечение гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (GCSF) и PEG-GCSF, по-прежнему имеют право на участие после периода вымывания в течение 7 дней после прекращения приема препарата.
  4. Подписанное и датированное информированное письменное согласие/согласие пациента/родителя
  5. Женщины детородного возраста с отрицательным сывороточным тестом на беременность и использующие надежный метод контрацепции в период исследования. Участники исследования мужского пола также согласились использовать противозачаточные средства в течение периода исследования.

Критерий исключения:

  1. Признаки хромосомных аномалий, миелодисплазии, гематологических злокачественных новообразований, апластической анемии, системной красной волчанки или ревматоидного артрита (синдром Фелти) или нейтропения, вызванная лекарственными препаратами.
  2. Прогрессирующее злокачественное заболевание или злокачественная опухоль в анамнезе
  3. Наличие синдрома активации макрофагов до постановки диагноза нейтропения
  4. Клинически значимое аномальное заболевание почек, сердца, печени или свертывания крови.
  5. Хроническая инфекция, такая как вирус гепатита В (ВГВ), вирус гепатита С (ВГС) или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ) или туберкулез в анамнезе
  6. Ассоциация с анемией, тромбоцитопенией (низкий уровень тромбоцитов) до постановки диагноза нейтропения.
  7. Злоупотребление наркотиками, злоупотребление психоактивными веществами или злоупотребление алкоголем
  8. Использование любого другого исследуемого препарата во время регистрации или в течение 5 периодов полувыведения до регистрации, в зависимости от того, что дольше.
  9. Пациенты, не желающие и/или не способные обеспечить соблюдение положений протокола исследования
  10. Женщины, которые беременны или кормят грудью
  11. Женщины детородного возраста, которые не используют одобренный метод контроля рождаемости. Периодическое воздержание (например, календарный, овуляционный, симптотермальный, постовуляционный методы) недопустимо.
  12. Пациенты с известными мутациями потери функции ДНК в генах GCSFR и RUNX1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: АНФ-Ро
пегфилграстим Антинейтропенический фактор (ANF)
Лекарство: АНФ-Ро
Пегилированная версия рекомбинантного колониестимулирующего фактора гранулоцитов человека (G-CSF)
Другие имена:
  • пегфилграстим ANF

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота ответа нейтрофилов на ANF Rho после 6-месячного периода лечения (периоды индукции, стабилизации и поддержания) у пациентов с хронической нейтропенией.
Временное ограничение: 6 месяцев
Медиана абсолютного числа нейтрофилов (АНЧ) ≥1,0 ​​x 109/л в течение всего периода лечения 6 месяцев
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация ANF-Rho в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: 6 месяцев
Фармакокинетический параметр, измеряющий уровни ANF-Rho с течением времени
6 месяцев
Пиковая концентрация ANF-Rho в плазме после введения (Cmax) с течением времени
Временное ограничение: 6 месяцев
Фармакокинетический параметр, измеряющий уровни ANF-Rho с течением времени
6 месяцев
Общее воздействие ANF-Rho (AUC)
Временное ограничение: 6 месяцев
Фармакокинетический параметр, измеряющий уровни ANF-Rho от времени 0 до последней дозы.
6 месяцев
Время достижения максимальной концентрации ANF-Rho в плазме (Tmax)
Временное ограничение: 6 месяцев
Фармакокинетический параметр, измеряющий время до Cmax.
6 месяцев
Период полураспада ANF-Rho (T1/2)
Временное ограничение: 6 месяцев
Фармакокинетический параметр для измерения времени, необходимого для того, чтобы концентрация лекарственного средства достигла половины своего исходного значения.
6 месяцев
Частота зарегистрированных субъектами заболеваний, связанных с инфекциями (инфекции, госпитализации и использование антибиотиков) у пациентов с хронической нейтропенией, получавших ANF Rho
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Оценить влияние ANF Rho на качество жизни и боль в костях у пациентов с хронической нейтропенией.
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение качества жизни за 6 месяцев, измеренное с помощью краткой формы 36, изменение боли в костях за 6 месяцев, измеренное с помощью опросника боли в костях, шкалы Вонга и Бейкера и шкалы оценки поведенческой боли FLACC.
6 месяцев
Оценить безопасность и переносимость подкожных инъекций ANF Rho у пациентов с хронической нейтропенией.
Временное ограничение: 6 месяцев
Составная конечная точка с несколькими показателями жизнедеятельности, сканированием костей, биопсией, УЗИ селезенки, электрокардиографическими оценками, клиническими признаками и биоаналитическими показателями (например, биохимия) и сообщениями о нежелательных явлениях после повторного дозирования.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Prolong Pharmaceuticals

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 октября 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 октября 2016 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
10 августа 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
26 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
6 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 марта 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PGCN-002

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками