Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ANF-Rho i behandling av kronisk nøytropeni

4. mars 2019 oppdatert av: Prolong Pharmaceuticals

En fase 2, åpen etikett, enkeltsenter, effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetisk studie av ANF-Rho™ hos pasienter med kronisk nøytropeni

En 6 måneders sikkerhets-, tolerabilitets-, effekt- og farmakokinetisk studie med ANF-Rho for å behandle pasienter med kronisk nøytropeni.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Pasienter med kronisk nøytropeni som er kvalifisert for deltakelse vil bli screenet og innrullert til mottatt åpen ANF-Rho i en periode på 6 måneder. Studiedeltakelsen vil bli delt inn i 2 perioder, induksjon (8 uker) og vedlikehold (16 uker). Blodprøver for å måle nøytrofilnivåer og biokjemilaboratorier vil bli tatt gjennom hele studien for å overvåke effektrespons og pasientsikkerhet. Farmakokinetiske prøver vil bli samlet inn i begge periodene, og spørreskjemaer vil fylles ut av pasienten og etterforskeren for beinsmerter, livskvalitet (QOL) og reaksjon på injeksjonsstedet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter 1 år eller eldre

  2. Pasienter med etablert kronisk nøytropeni definert som median absolutt nøytrofiltall (ANC) < 0,5 x 109/L (både med og uten påvist genetisk lesjon) som har en indikasjon for behandling, inkludert:

    Uavhengig av hematologiske parametere, alle pasienter med: Shwachman-Diamond syndrom (SDS), Barths syndrom eller andre arvelige sykdommer assosiert med nøytropeni (ekskluderer glykogenlagringssykdom 1b)

  3. Pasienter på granulocytt-kolonistimulerende faktor (GCSF) og PEG-GCSF-behandling er fortsatt kvalifisert til å delta etter en utvaskingsperiode på 7 dager, etter at stoffet er stanset
  4. Signert og datert informert skriftlig samtykke/samtykke fra pasient/forelder
  5. Kvinner i fertil alder med en negativ serumgraviditetstest og bruker en pålitelig prevensjonsmetode i løpet av studieperioden. Mannlige studiedeltakere samtykker også i å bruke prevensjon i studieperioden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bevis på kromosomavvik, myelodysplasi, hematologisk malignitet, aplastisk anemi, systemisk lupus erythematosus eller revmatoid artritt (Feltys syndrom) eller hvis nøytropenien var medikamentindusert
  2. Progressiv malign sykdom eller malignitetshistorie
  3. Tilstedeværelse av makrofagaktiveringssyndrom før diagnosen nøytropeni
  4. Klinisk signifikant unormal nyre-, hjerte-, lever- eller blodkoagulasjonssykdom.
  5. Kronisk infeksjon som hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV) eller historie med tuberkulose
  6. Assosiasjon med anemi, trombocytopeni (lave blodplater) før diagnosen nøytropeni.
  7. Narkotikamisbruk, rusmisbruk eller alkoholmisbruk
  8. Bruk av andre undersøkelsesmedikamenter på registreringstidspunktet, eller innen 5 halveringstider før registrering, avhengig av hva som er lengst
  9. Pasienter som ikke vil og/eller ikke er i stand til å sikre overholdelse av bestemmelsene i studieprotokollen
  10. Kvinner som er gravide eller ammer
  11. Kvinner i fertil alder som ikke bruker en godkjent prevensjonsmetode. Periodisk avholdenhet (f.eks. kalender, eggløsning, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) er ikke akseptabelt
  12. Pasienter med kjente DNA-tap-av-funksjonsmutasjoner i GCSFR- og RUNX1-gener

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ANF-Rho
pegfilgrastim anti-nøytropen faktor (ANF)
Legemiddel: ANF-Rho
Pegylert versjon av rekombinant human granulocytt-kolonistimulerende faktor (G-CSF)
Andre navn:
  • pegfilgrastim ANF

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nøytrofil responsrate på ANF Rho etter en 6 måneders behandlingsperiode (induksjon, stabilisering og vedlikeholdsperioder) hos pasienter med kronisk nøytropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Median absolutt nøytrofiltall (ANC) på ≥1,0 ​​x 109/L over den totale behandlingsperioden på 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serumkonsentrasjon av ANF-Rho over tid
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter som måler ANF-Rho-nivåer over tid
6 måneder
Maksimal plasmakonsentrasjon av ANF-Rho etter administrering (Cmax) over tid
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter som måler ANF-Rho-nivåer over tid
6 måneder
Total ANF-Rho eksponering (AUC)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter som måler ANF-Rho-nivåer fra tidspunkt 0 til siste dose.
6 måneder
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon av ANF-Rho (Tmax)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter som måler tiden til Cmax.
6 måneder
Halveringstid for ANF-Rho (T1/2)
Tidsramme: 6 måneder
Farmakokinetisk parameter for å måle tiden som kreves for at konsentrasjonen av legemidlet skal nå halvparten av sin opprinnelige verdi
6 måneder
Hyppighet av pasienter rapporterte infeksjonsrelaterte sykeligheter (infeksjoner, sykehusinnleggelser og antibiotikabruk) hos pasienter med kronisk nøytropeni behandlet med ANF Rho
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Evaluer effekten av ANF Rho på livskvalitet og beinsmerter hos pasienter med kronisk nøytropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Endring i livskvalitet over 6 måneder målt ved Short Form 36, endring i beinsmerter over 6 måneder målt ved Bone Pain Questionnaire, Wong og Baker Scale og FLACC Behavioral Pain Assessment Scale
6 måneder
Evaluer sikkerhet og tolerabilitet av subkutane injeksjoner av ANF Rho hos pasienter med kronisk nøytropeni.
Tidsramme: 6 måneder
Sammensatt endepunkt med flere vitale tegn, beinskanning, biopsier, milt-ultralyd, elektrokardiografiske vurderinger, kliniske tegn og bioanalytiske mål (f.eks. biokjemi), og rapporterte bivirkninger etter gjentatt dosering.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Prolong Pharmaceuticals

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Hemant Misra, PhD, Prolong Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. oktober 2015

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2016

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
25. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. mars 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PGCN-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger