Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af GDC-0134 for at bestemme initial sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetiske parametre hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose

4. august 2020 opdateret af: Genentech, Inc.

En fase I, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter-, enkelt- og multiple-stigende dosisundersøgelse til bestemmelse af initial sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af GDC-0134 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Dette første-i-menneskelige, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase I-studie vil blive udført i deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) for at udforske sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetiske (PK) egenskaber af GDC-0134. Det vil omfatte tre komponenter: et enkelt-ascending-dosis (SAD)-stadie, et Multiple-Ascending-Dose (MAD)-stadium og et Open-Label Safety Expansion (OSE)-stadium.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
54

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Forbes Norris Mda/als Ctr; Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory ALS Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forenede Stater, 27612
        • Wake Research Associates
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3508 GA
        • UMC Utrecht

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere med en diagnose af mulig, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller sikker ALS i henhold til modificerede El Escorial-kriterier
  • Opretstående tvungen vitalkapacitet på mindst 50 procent (%)
  • Evne til at faste fra mad i 8 timer før dosering og 2 timer efter dosering

Ekskluderingskriterier:

  • Tager i øjeblikket riluzol, medmindre det er på en stabil dosis i de 3 måneder før dag -1 og uden aktuelle leverenzymer eller leverfunktionsabnormiteter
  • Tager i øjeblikket edaravon, medmindre efter afslutning af mindst den anden 14-dages lægemiddelbehandlingsperiode, så længe dag 1 finder sted i en lægemiddelfri periode mindst 24 timer efter den sidste edaravonedosis og mindst 5 dage før den første dosis af næste cyklus
  • Positiv for hepatitis C-antistof, hepatitis B-overfladeantigen eller humant immundefektvirus (HIV) antistof
  • Klinisk signifikant trombocytopeni
  • Tager i øjeblikket ernærings-/urtetilskud, bortset fra håndkøbsvitaminer, der er inden for den anbefalede kosttilskud (RDA), medmindre behandlingen seponeres mindst 7 dage før dag -1, undtagen efter godkendelse af både investigator og sponsor
  • For deltagere, der deltager i en udpeget lægemiddelinteraktion (DDI) kohorte i MAD-stadiet af undersøgelsen, som kræver midazolam/koffeinadministration: kendt allergi, religiøst forbud eller anden tilstand, der begrænser midazolam- eller koffeinadministration

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SAD Stage: GDC-0134
Deltagere i flere kohorter og behandlingsperioder vil modtage enkeltdoser af GDC-0134 orale kapsler under fodres/fastende forhold. For at studere effekten af ​​protonpumpehæmmer (PPI) medicin rabeprazol på PK egenskaber af GDC-0134, kan få deltagere modtage rabeprazol 20 milligram (mg).
Medicin: GDC-0134
GDC-0134 kapsel vil blive indgivet oralt i forskellige doser, afhængigt af kohorte og behandlingsperiode.
Medicin: Rabeprazol
Rabeprazol 20 mg to gange dagligt oralt
Placebo komparator: SAD fase: Placebo
Deltagere i flere kohorter og behandlingsperioder vil modtage placebo-matching til GDC-0134 under fodres/fastende forhold. Få deltagere kan få rabeprazol 20 mg.
Medicin: Rabeprazol
Rabeprazol 20 mg to gange dagligt oralt
Medicin: Placebo
Placebo, der matcher GDC-0134
Eksperimentel: MAD Stage: GDC-0134
Deltagerne vil modtage flere doser af GDC-0134 i 28 dage. For at studere interaktionerne mellem GDC-0134 og andre lægemidler kan nogle deltagere modtage enkeltdoser af midazolam og koffein på forskellige tidspunkter.
Medicin: GDC-0134
GDC-0134 kapsel vil blive indgivet oralt i forskellige doser, afhængigt af kohorte og behandlingsperiode.
Medicin: Midazolam
2mg flydende formulering af midazolam oralt
Medicin: Koffein
100 mg tablet eller opløsning af koffein oralt
Placebo komparator: MAD Stadium: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo-matching til GDC-0134 i 28 dage. For at studere interaktionerne mellem GDC-0134 og andre lægemidler kan nogle deltagere modtage enkeltdoser af midazolam og koffein på forskellige tidspunkter.
Medicin: Placebo
Placebo, der matcher GDC-0134
Medicin: Midazolam
2mg flydende formulering af midazolam oralt
Medicin: Koffein
100 mg tablet eller opløsning af koffein oralt
Andet: Open-Label Safety Expansion (OSE)
Deltagerne vil modtage GDC-0134 i en dosis bestemt af den tilsvarende MAD-kohorte.
Medicin: GDC-0134
GDC-0134 kapsel vil blive indgivet oralt i forskellige doser, afhængigt af kohorte og behandlingsperiode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante vitale abnormiteter
Tidsramme: Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Fra randomisering op til cirka 48 måneder
Fra randomisering op til cirka 48 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Tid til maksimal plasmakoncentration (tmax) af GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) for GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Tilsyneladende clearance (CL/F) af GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Tilsyneladende terminalvolumen af ​​distribution (Vz/F) af GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Tilsyneladende terminal halveringstid (t1/2) af GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
PK-dosisproportionalitet af GDC-0134 vurderet med Cmax og AUC
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Akkumuleringsforhold for GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Dosis Normaliseret Cmax (Cmax/Dosis) af GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Dosis Normaliseret AUC (AUC/Dosis) af GDC-0134
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis
t1/2 af Midazolam
Tidsramme: Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis
t1/2 af 1-Hydroxymidazolam (Midazolams metabolit)
Tidsramme: Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis
t1/2 koffein
Tidsramme: Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis
t1/2 af Paraxanthin (koffeinmetabolit)
Tidsramme: Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis
Fra dag -1 op til 28 dage efter sidste dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genentech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. januar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. januar 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GN29823
  • 2017-002931-41 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger