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Uno studio su GDC-0134 per determinare i parametri iniziali di sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica nei partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica

4 agosto 2020 aggiornato da: Genentech, Inc.

Uno studio di fase I, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, a dose singola e multipla ascendente per determinare la sicurezza iniziale, la tollerabilità e la farmacocinetica di GDC-0134 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica

Questo primo studio di fase I umano, in doppio cieco, controllato con placebo sarà condotto su partecipanti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) per esplorare la sicurezza, la tollerabilità e le proprietà farmacocinetiche (PK) di GDC-0134. Comprenderà tre componenti: una fase a dose singola ascendente (SAD), una fase a dose ascendente multipla (MAD) e una fase di espansione della sicurezza in aperto (OSE).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
54

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • MUCH - Montreal Neurological Institute & Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508 GA
        • UMC Utrecht
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Forbes Norris Mda/als Ctr; Research Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory ALS Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27612
        • Wake Research Associates
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • New Orleans Center for Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile con una diagnosi di SLA possibile, probabile, probabile o definita supportata dal laboratorio secondo i criteri El Escorial modificati
  • Capacità vitale forzata verticale di almeno il 50% (%)
  • Capacità di digiunare dal cibo per 8 ore prima della somministrazione e 2 ore dopo la somministrazione

Criteri di esclusione:

  • Attualmente sta assumendo riluzolo a meno che non abbia assunto una dose stabile per i 3 mesi precedenti al giorno -1 e senza alterazioni degli enzimi epatici o della funzionalità epatica in corso
  • Attualmente sta assumendo edaravone a meno che non sia stato completato almeno il secondo periodo di trattamento farmacologico di 14 giorni, a condizione che il Giorno 1 si verifichi durante un periodo libero dal farmaco almeno 24 ore dopo l'ultima dose di edaravone e almeno 5 giorni prima della prima dose del ciclo successivo
  • Positivo per l'anticorpo dell'epatite C, l'antigene di superficie dell'epatite B o l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Trombocitopenia clinicamente significativa
  • Assumere attualmente integratori nutrizionali/a base di erbe, ad eccezione delle vitamine da banco che rientrano nella dose dietetica raccomandata (RDA), a meno che non vengano interrotte almeno 7 giorni prima del giorno -1, salvo previa approvazione sia dello sperimentatore che dello sponsor
  • Per i partecipanti che partecipano a una coorte designata di interazione farmaco-farmaco (DDI) nella fase MAD dello studio, che richiedono la somministrazione di midazolam/caffeina: allergia nota, proibizione religiosa o altra condizione che limita la somministrazione di midazolam o caffeina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Fase SAD: GDC-0134
I partecipanti a più coorti e periodi di trattamento riceveranno dosi singole di capsule orali GDC-0134 in condizioni di alimentazione/digiuno. Per studiare l'effetto del rabeprazolo farmaco inibitore della pompa protonica (PPI) sulle proprietà PK di GDC-0134, pochi partecipanti possono ricevere rabeprazolo 20 milligrammi (mg).
Droga: GDC-0134
La capsula GDC-0134 verrà somministrata per via orale a varie dosi, a seconda della coorte e del periodo di trattamento.
Droga: Rabeprazolo
Rabeprazolo 20 mg due volte al giorno per via orale
Comparatore placebo: Fase SAD: Placebo
I partecipanti a più coorti e periodi di trattamento riceveranno un placebo corrispondente a GDC-0134 in condizioni di alimentazione/digiuno. Pochi partecipanti possono ricevere rabeprazolo 20 mg.
Droga: Rabeprazolo
Rabeprazolo 20 mg due volte al giorno per via orale
Droga: Placebo
Placebo corrispondente a GDC-0134
Sperimentale: Fase MAD: GDC-0134
I partecipanti riceveranno dosi multiple di GDC-0134 per 28 giorni. Per studiare le interazioni tra GDC-0134 e altri farmaci, alcuni partecipanti possono ricevere singole dosi di midazolam e caffeina in vari momenti.
Droga: GDC-0134
La capsula GDC-0134 verrà somministrata per via orale a varie dosi, a seconda della coorte e del periodo di trattamento.
Droga: Midazolam
2 mg di formulazione liquida di midazolam per via orale
Droga: Caffeina
Compressa da 100 mg o soluzione di caffeina per via orale
Comparatore placebo: Fase MAD: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente a GDC-0134 per 28 giorni. Per studiare le interazioni tra GDC-0134 e altri farmaci, alcuni partecipanti possono ricevere singole dosi di midazolam e caffeina in vari momenti.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente a GDC-0134
Droga: Midazolam
2 mg di formulazione liquida di midazolam per via orale
Droga: Caffeina
Compressa da 100 mg o soluzione di caffeina per via orale
Altro: Espansione della sicurezza in aperto (OSE)
I partecipanti riceveranno GDC-0134 a una dose determinata dalla corrispondente coorte MAD.
Droga: GDC-0134
La capsula GDC-0134 verrà somministrata per via orale a varie dosi, a seconda della coorte e del periodo di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Percentuale di partecipanti con anomalie dei segni vitali clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Percentuale di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Percentuale di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei risultati dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi
Dalla randomizzazione fino a circa 48 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (tmax) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Autorizzazione apparente (CL/F) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Volume terminale apparente di distribuzione (Vz/F) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Emivita terminale apparente (t1/2) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Proporzionalità PK-Dose di GDC-0134 valutata con Cmax e AUC
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Rapporto di accumulo di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dose Cmax normalizzata (Cmax/Dose) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dose AUC normalizzata (AUC/Dose) di GDC-0134
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno 1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
t1/2 di Midazolam
Lasso di tempo: Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
t1/2 di 1-idrossimidazolam (metabolita del midazolam)
Lasso di tempo: Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
t1/2 di caffeina
Lasso di tempo: Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
t1/2 di paraxantina (metabolita della caffeina)
Lasso di tempo: Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose
Dal giorno -1 fino a 28 giorni dopo l'ultima dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genentech, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 gennaio 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 gennaio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GN29823
  • 2017-002931-41 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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