Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af sikkerheden ved CNT-02 for TGCV og NLSD-M

4. juli 2019 opdateret af: Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Klinisk undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​mellemkædede fedtsyrekapsler (CNT-02) til primær triglyceridaflejringskardiomyovaskulopati (TGCV) og neutral lipidopbevaringssygdom med myopati (NLSD-M)

Denne undersøgelse planlægger at evaluere sikkerheden og den kliniske effekt af mellemkædede fedtsyrekapsler (food-grade CNT-02) hos personer med primær triglyceridaflejringskardiomyovaskulopati (TGCV) og neutral lipidoplagringssygdom med myopati (NLSD-M) forbundet med adipose triglycerid lipase (ATGL) genetiske defekter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00163
        • IRCCS San Raffaele
      • Rome, Lazio, Italien, 00193
        • San Filippo Neri Hospital
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20123
        • Catholic University
    • Venice
      • Lido, Venice, Italien, 30126
        • Fondazione Ospedale San Camillo IRCCS
  • Japan
    • Aomori-prefecture
      • Aomori-city, Aomori-prefecture, Japan, 030-8553
        • Aomori Prefectural Chuo Hospital
    • Miyagi-prefecture
      • Sendai-city, Miyagi-prefecture, Japan, 980-8575
        • Tohoku University
    • Osaka-prefecture
      • Suita-city, Osaka-prefecture, Japan, 565-0874
        • Graduate School of Osaka University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, for hvem ATGL-gendeletion tidligere er blevet bekræftet.
  2. Patienter, der kan tage forsøgsmidlet oralt.
  3. Mand og kvinde, der er mindst 20 år på tidspunktet for samtykke.
  4. Patienter, der gav skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med diabetisk ketoacidose.
  2. Patienter med mulighed for diabetisk ketoacidose (patienter med dårligt kontrolleret diabetes mellitus [HbA1c>8,4 %, NGSP])
  3. Patienter med terminal malignitet.
  4. Gravide eller ammende kvinder.
  5. Patienter, der ikke giver samtykke til at bruge prævention, mens de deltager i denne undersøgelse.
  6. Patienter, der er allergiske over for MCT-olie.
  7. Patienter, der deltager i andre kliniske forsøg.
  8. I modsat fald blev patienterne afgjort af investigator eller sub-investigator at være uegnede til denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mellemkædet fedtsyre (CNT-02)
Kosttilskud: CNT-02
Hver forsøgsperson tager 2,0 g af forsøgsproduktet oralt 3 gange dagligt efter hvert måltid. Medmindre der opstår en tilsyneladende forværring af symptomer eller uacceptabel bivirkning, vil forsøgspersonen fortsætte med at tage forsøgsproduktet i op til 6 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den maksimale gåafstand i en 6-minutters gangtest ved 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Måling af maksimal gåafstand på 6 minutters gangtest. Beregning af variation af disse målte værdier fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Den maksimale gåafstand i en 6-minutters gangtest ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Måling af maksimal gåafstand på 6 minutters gangtest. Beregning af variation af disse målte værdier fra baseline til 6 måneder.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MRC sum score i manuel muskeltest (MMT) efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af muskelstyrke ved manuel muskeltest brugt MRC-score. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
MRC sum score i manuel muskeltest (MMT) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af muskelstyrke ved manuel muskeltest brugt MRC-score. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Fraktioner af lungevolumen såsom % vitalkapacitet, målt med spirometer efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af åndedrætsfunktionerne med % Vitalkapacitet målt med spirometer. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Fraktioner af lungevolumen såsom % vitalkapacitet, målt med spirometer efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af åndedrætsfunktionerne med % Vitalkapacitet målt med spirometer. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Mængden af ​​fedt målt ved computertomografi (CT) af skeletmuskulaturen (fedtaflejring) efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af fedtaflejring i skeletmuskulaturen ved CT. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Mængden af ​​fedt målt ved computertomografi (CT) af skeletmuskulaturen (fedtaflejring) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af fedtaflejring i skeletmuskulaturen ved CT. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Parametre for hjertefunktion, såsom venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved ekkokardiografi efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Evaluering af hjertefunktion ved hjælp af venstre ventrikulær ejektionsfraktion osv. ved ekkokardiografi. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Parametre for hjertefunktion, såsom venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved ekkokardiografi efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering af hjertefunktion ved hjælp af venstre ventrikulær ejektionsfraktion osv. ved ekkokardiografi. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder
Serumfrie fedtsyreniveauer efter 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Analyse af koncentration af fedtsyrer i serum ved hjælp af HPLC metode. Vurderer ændring fra baseline til 3 måneder.
3 måneder
Serumfri fedtsyreniveauer ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Analyse af koncentration af fedtsyrer i serum ved hjælp af HPLC metode. Vurderer ændring fra baseline til 6 måneder.
6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, sværhedsgrad, alvor, kausalitet og udfald af uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
En frekvenstælling af de uønskede hændelser. LLT-koden vil blive tildelt den rapporterede uønskede hændelse ved hjælp af MedDRA-ordbogen.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Translational Research Center for Medical Innovation, Kobe, Hyogo, Japan

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kenichi Hirano, MD, Ph.D, Department of Cardiovascular Medicine, Faculty of Internal Medicine, Graduate School of Osaka University, Japan
  • Ledende efterforsker: Elena M Pennisi, MD, Ph.D, Department of Neurology, San Filippo Neri Hospital, Rome, Italy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. juli 2016

Først opslået (Skøn)

13. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TRICVD1527
  • UMIN000023043 (Anden identifikator: UMIN-CTR)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CNT-02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner