Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) for infantile spasmer (GWPCARE7)

31. august 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​cannabidiol (CBD; GWP42003-P) hos spædbørn med infantile spasmer efter en indledende åben-label pilotundersøgelse

Dette forsøg består af 3 dele: en pilotsikkerhedsfase, en pivotal randomiseret kontrolleret fase og en åben-label forlængelsesfase. Kun pilotfasen vil blive beskrevet i denne post. 2 kohorter af 5 deltagere vil blive tilmeldt sekventielt. Alle deltagere modtager GWP42003-P.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Forenede Stater, 22601
        • Valley Health Clinical Research
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polen
        • Centrum Medyczne POMOC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 2 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren er i alderen 6-24 måneder (inklusive) i den første kohorte eller i alderen 1-24 måneder (inklusive) i den anden kohorte, på tidspunktet for samtykke.
  • Deltageren er diagnosticeret med IS og har ikke reageret tilstrækkeligt efter behandling med 1 eller flere godkendte IS-terapier.
  • For at blive betragtet som hypsarrhytmi, som defineret til brug i undersøgelsen, skal elektroencefalografi (EEG) baggrunden være langsommere og have multifokale spidser. Derudover skal det enten være højspænding (over 300 µV) eller have elektrodekrement/diskontinuitet.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren tager i øjeblikket eller har taget clobazam eller ethvert pattedyrsmål for rapamycin (mTOR)-hæmmer inden for de 2 uger forud for screeningsbesøget.
  • Deltageren har et QT-interval, korrigeret for hjertefrekvens med Bazetts formel (QTcB), på 460 msek eller mere på EKG.
  • Deltagerens pårørende giver eller har givet rekreativt eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin inden for 1 måned forud for screeningsbesøget.
  • Deltagerens pårørende er uvillig til at afholde sig fra at give deltageren (herunder deltagerens mor, der afholder sig selv, hvis den ammer) rekreativt eller medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin (andre end undersøgelsesstoffet) under forsøget.
  • Deltageren har enhver kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller ethvert af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet, såsom sesamolie.
  • Deltageren har betydeligt nedsat leverfunktion ved screeningsbesøget.
  • Deltageren har modtaget et forsøgslægemiddel som en del af et klinisk forsøg inden for minimum 5 halveringstider forud for screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: GWP42003-P
Indgivet oralt, titrering til en måldosis på 40 mg/kg/dag. Deltagerne fortsætter med måldosis, eller den højeste tolererede dosis op til måldosis, i resten af ​​den 2-ugers behandlingsperiode.
Medicin: GWP42003-P
Klar, farveløs til gul opløsning indeholdende cannabidiol opløst i hjælpestofferne sesamolie og vandfri ethanol tilsat sødemiddel (sucralose) og jordbæraroma.
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
TEAE'er defineres som alle bivirkninger, der ikke er til stede før det første forsøgslægemiddel (IMP) eller placeboadministration eller enhver hændelse, der allerede er til stede, og som forværredes i sværhedsgrad eller hyppighed efter IMP.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Antal deltagere med en hvilken som helst lav eller høj hæmatologisk laboratorieparameterværdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Dag 4 og dag 15
Antal deltagere med en hvilken som helst lav eller høj biokemisk laboratorieparameterværdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Dag 4 og dag 15
Antal deltagere med en hvilken som helst klinisk relevant urinanalyseparameterværdi
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Klinisk relevans blev bestemt af investigator.
Dag 4 og dag 15
Antal deltagere med klinisk signifikante elektrokardiogramfund
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Antal deltagere med klinisk signifikante fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Antal deltagere med klinisk signifikante vitale tegn
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15
Klinisk signifikans blev bestemt af investigator.
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til dag 15

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dag 15
Kliniske spasmer blev bestemt ved video-elektroencefalografi (VEEG) i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Procentdel af deltagere fri for kliniske spasmer
Tidsramme: Dag 15
Kliniske spasmer blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Antal deltagere med opløsning af hypsarrhythmia
Tidsramme: Dag 15
Opløsning af hypsarytmi blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Procentdel af deltagere med opløsning af hypsarrhythmia
Tidsramme: Dag 15
Opløsning af hypsarytmi blev bestemt ved VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Dag 15
Antal deltagere, der oplever spasmer og anfald efter undertype
Tidsramme: Dag 4 og dag 15
Omsorgspersoner registrerede deltagerens spasmer og anfald efter kategori i en daglig dagbog. Undertyper af spasmer og anfald inkluderede: klonisk, tonisk-klonisk, myoklonisk, fokal og fravær.
Dag 4 og dag 15
Gennemsnitlig tid til ophør af spasmer
Tidsramme: Dag 1 til starten af ​​Open-label Extension (OLE) fase
Analyse kunne ikke udføres for dette resultatmål, fordi undersøgelsen opfyldte No Go-kriterierne. Pilotfasen sluttede efter at 9 deltagere havde afsluttet behandlingen og demonstreret fortsat hypsarrhytmi og spasmer på opfølgende VEEG. Pivotalfasen blev ikke påbegyndt; dog kunne deltagere, der gennemfører pilotfasen, rulle ind i Open Label Extension Phase (NCT02954887) i op til 1 år.
Dag 1 til starten af ​​Open-label Extension (OLE) fase
Caregiver Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Dag 15
CGIC er en enkeltspørgsmålsvurdering, der udfyldes af omsorgspersonen. Spørgsmålet vurderede status for deltagerens tilstand siden behandlingsstart. Plejeren gav en vurdering på en 7-trins skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere).
Dag 15
Læge Global Impression of Change (PGIC)
Tidsramme: Dag 15
PGIC er en enkeltspørgsmålsvurdering, der er afsluttet af investigator. Spørgsmålet vurderer status for deltagerens tilstand siden behandlingsstart. Investigatoren gav en vurdering på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere).
Dag 15
Antal respondenter
Tidsramme: Baseline til dag 15
En responder er defineret som en deltager, der oplever en opløsning af hypsarrhytmi og fri for spasmer. Testning for respondere blev udført af VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Baseline til dag 15
Procentdel af respondenter
Tidsramme: Baseline til dag 15
En responder er defineret som en deltager, der oplever en opløsning af hypsarrhytmi og fri for spasmer. Testning for respondere blev udført af VEEG i mindst 8 timer og op til 24 timer.
Baseline til dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. april 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. maj 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. november 2016

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. august 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger