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Prova di cannabidiolo (CBD; GWP42003-P) per spasmi infantili (GWPCARE7)

31 agosto 2022 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo (CBD; GWP42003-P) nei neonati con spasmi infantili a seguito di uno studio pilota iniziale in aperto

Questo studio si compone di 3 parti: una fase pilota di sicurezza, una fase cardine controllata randomizzata e una fase di estensione in aperto. In questo documento verrà descritta solo la fase pilota. 2 coorti di 5 partecipanti saranno arruolate in sequenza. Tutti i partecipanti riceveranno GWP42003-P.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polonia
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Stati Uniti, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 2 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il partecipante ha un'età compresa tra 6 e 24 mesi (inclusi) nella prima coorte o tra 1 e 24 mesi (inclusi) nella seconda coorte, al momento del consenso.
  • Al partecipante viene diagnosticata la SI e non ha risposto adeguatamente a seguito del trattamento con 1 o più terapie IS approvate.
  • Per essere considerata ipsaritmia, come definito per l'uso nello studio, lo sfondo dell'elettroencefalografia (EEG) deve essere rallentato e avere picchi multifocali. Inoltre, deve essere ad alta tensione (superiore a 300 µV) o avere elettrodecremento/discontinuità.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Il partecipante sta attualmente assumendo o ha assunto clobazam o qualsiasi inibitore della rapamicina bersaglio dei mammiferi (mTOR) nelle 2 settimane precedenti la visita di screening.
  • Il partecipante ha un intervallo QT, corretto per la frequenza cardiaca con la formula di Bazett (QTcB), di 460 msec o superiore all'ECG.
  • L'assistente del partecipante sta attualmente somministrando o ha somministrato cannabis ricreativa o medicinale, o farmaci a base di cannabinoidi sintetici, entro il mese 1 prima della visita di screening.
  • L'assistente del partecipante non è disposto ad astenersi dal dare al partecipante (inclusa la madre del partecipante che si astiene, se allatta al seno) cannabis ricreativa o medicinale o farmaci sintetici a base di cannabinoidi (diversi dal farmaco in studio) durante la sperimentazione.
  • - Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio, come l'olio di sesamo.
  • - Il partecipante ha una funzione epatica significativamente compromessa alla visita di screening.
  • - Il partecipante ha ricevuto un medicinale sperimentale come parte di una sperimentazione clinica entro un minimo di 5 emivite prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: GWP42003-P
Somministrato per via orale, titolando a una dose target di 40 mg/kg/die. I partecipanti continuano alla dose target, o alla dose massima tollerata fino alla dose target, per il resto del periodo di trattamento di 2 settimane.
Droga: GWP42003-P
Soluzione limpida, da incolore a gialla contenente cannabidiolo disciolto negli eccipienti olio di sesamo ed etanolo anidro con aggiunta di dolcificante (sucralosio) e aroma di fragola.
Altri nomi:
  • Cannabidiolo
  • CBD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
I TEAE sono definiti come tutti gli eventi avversi non presenti prima della prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) o del placebo o qualsiasi evento già presente che è peggiorato in gravità o frequenza dopo l'IMP.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Numero di partecipanti con qualsiasi valore del parametro di laboratorio di ematologia basso o alto
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
Giorno 4 e Giorno 15
Numero di partecipanti con qualsiasi valore di parametro di laboratorio di biochimica basso o alto
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
Giorno 4 e Giorno 15
Numero di partecipanti con qualsiasi valore del parametro di analisi delle urine clinicamente rilevante
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
La rilevanza clinica è stata determinata dallo sperimentatore.
Giorno 4 e Giorno 15
Numero di partecipanti con risultati dell'elettrocardiogramma clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Numero di partecipanti con risultati dell'esame fisico clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15
Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Dalla firma del consenso informato fino al giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti senza spasmi clinici
Lasso di tempo: Giorno 15
Gli spasmi clinici sono stati determinati mediante video-elettroencefalografia (VEEG) per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Percentuale di partecipanti senza spasmi clinici
Lasso di tempo: Giorno 15
Gli spasmi clinici sono stati determinati da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Numero di partecipanti con risoluzione dell'ipsaritmia
Lasso di tempo: Giorno 15
La risoluzione dell'ipsaritmia è stata determinata mediante VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Percentuale di partecipanti con risoluzione dell'ipsaritmia
Lasso di tempo: Giorno 15
La risoluzione dell'ipsaritmia è stata determinata mediante VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Giorno 15
Numero di partecipanti che hanno sperimentato spasmi e convulsioni per sottotipo
Lasso di tempo: Giorno 4 e Giorno 15
Gli operatori sanitari hanno registrato gli spasmi e le convulsioni del partecipante per categoria in un diario quotidiano. I sottotipi di spasmi e convulsioni includevano: clonico, tonico-clonico, mioclonico, focale e assenza.
Giorno 4 e Giorno 15
Tempo medio alla cessazione degli spasmi
Lasso di tempo: Giorno 1 all'inizio della fase di estensione in aperto (OLE).
Non è stato possibile condurre l'analisi per questa misura di esito perché lo studio ha soddisfatto i criteri No Go. La fase pilota si è conclusa dopo che 9 partecipanti hanno completato il trattamento e hanno dimostrato ipsaritmia e spasmi continui al VEEG di follow-up. La fase fondamentale non è stata avviata; tuttavia, i partecipanti che completano la fase pilota possono passare alla fase di estensione dell'etichetta aperta (NCT02954887) per un massimo di 1 anno.
Giorno 1 all'inizio della fase di estensione in aperto (OLE).
Impressione di cambiamento clinica globale del caregiver (CGIC)
Lasso di tempo: Giorno 15
Il CGIC è una valutazione a domanda singola compilata dal caregiver. La domanda valutava lo stato delle condizioni del partecipante dall'inizio del trattamento. Il caregiver ha fornito una valutazione su una scala a 7 punti da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio).
Giorno 15
Medico Global Impression of Change (PGIC)
Lasso di tempo: Giorno 15
Il PGIC è una valutazione a domanda singola completata dall'investigatore. La domanda valuta lo stato delle condizioni del partecipante dall'inizio del trattamento. L'investigatore ha fornito una valutazione su una scala a 7 punti da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggiore).
Giorno 15
Numero di risponditori
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Un risponditore è definito come un partecipante che sperimenta una risoluzione dell'ipsarritmia e privo di spasmi. I test per i responder sono stati condotti da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Dal basale al giorno 15
Percentuale di rispondenti
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Un risponditore è definito come un partecipante che sperimenta una risoluzione dell'ipsarritmia e privo di spasmi. I test per i responder sono stati condotti da VEEG per almeno 8 ore e fino a 24 ore.
Dal basale al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 aprile 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
7 maggio 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
7 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 novembre 2016

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 agosto 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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