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Studie mit Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) für infantile Spasmen (GWPCARE7)

31. August 2022 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Cannabidiol (CBD; GWP42003-P) bei Säuglingen mit infantilen Spasmen nach einer ersten offenen Pilotstudie

Diese Studie besteht aus 3 Teilen: einer Pilot-Sicherheitsphase, einer zulassungsrelevanten randomisierten kontrollierten Phase und einer unverblindeten Verlängerungsphase. In diesem Protokoll wird nur die Pilotphase beschrieben. 2 Kohorten mit 5 Teilnehmern werden nacheinander eingeschrieben. Alle Teilnehmer erhalten GWP42003-P.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Łódź, Polen
        • Centrum Medyczne POMOC
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78207
        • The Childrens Hospital of San Antonio
    • Virginia
      • Winchester, Virginia, Vereinigte Staaten, 22601
        • Valley Health Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung in der ersten Kohorte 6 bis 24 Monate (einschließlich) oder in der zweiten Kohorte 1 bis 24 Monate (einschließlich) alt.
  • Bei dem Teilnehmer wurde IS diagnostiziert und er hat nach der Behandlung mit 1 oder mehreren zugelassenen IS-Therapien nicht angemessen angesprochen.
  • Um als Hypsarrhythmie betrachtet zu werden, wie für die Verwendung in der Studie definiert, muss der Hintergrund der Elektroenzephalographie (EEG) verlangsamt sein und multifokale Spitzen aufweisen. Außerdem muss es sich entweder um eine Hochspannung (über 300 µV) oder um Elektrokrement/Diskontinuität handeln.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer nimmt derzeit oder hat innerhalb der 2 Wochen vor dem Screening-Besuch Clobazam oder einen beliebigen Säugetier-Target von Rapamycin (mTOR) -Inhibitor eingenommen.
  • Der Teilnehmer hat ein QT-Intervall, korrigiert für die Herzfrequenz mit der Bazett-Formel (QTcB), von 460 ms oder mehr im EKG.
  • Die Pflegekraft des Teilnehmers gibt derzeit oder hat innerhalb von 1 Monat vor dem Screening-Besuch Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder Medikamente auf synthetischer Cannabinoidbasis verabreicht.
  • Die Betreuerin der Teilnehmerin ist nicht bereit, der Teilnehmerin (einschließlich der stillenden Mutter der Teilnehmerin) Freizeit- oder medizinisches Cannabis oder synthetische Cannabinoid-basierte Medikamente (außer dem Studienmedikament) während der Studie nicht zu verabreichen.
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen Cannabinoide oder einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments, wie z. B. Sesamöl.
  • Der Teilnehmer hat beim Screening-Besuch eine deutlich eingeschränkte Leberfunktion.
  • Der Teilnehmer hat im Rahmen einer klinischen Studie innerhalb von mindestens 5 Halbwertszeiten vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: GWP42003-P
Oral verabreicht, titriert auf eine Zieldosis von 40 mg/kg/Tag. Die Teilnehmer fahren für den Rest des 2-wöchigen Behandlungszeitraums mit der Zieldosis oder der höchsten tolerierten Dosis bis zur Zieldosis fort.
Arzneimittel: GWP42003-P
Klare, farblose bis gelbe Lösung mit Cannabidiol gelöst in den Hilfsstoffen Sesamöl und wasserfreiem Ethanol mit Zusatz von Süßungsmittel (Sucralose) und Erdbeeraroma.
Andere Namen:
  • Cannabidiol
  • CBD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schweren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
TEAEs sind definiert als alle unerwünschten Ereignisse, die vor der Verabreichung des ersten Prüfpräparats (IMP) oder des Placebos nicht auftraten, oder alle bereits vorhandenen Ereignisse, die sich nach der IMP in Schwere oder Häufigkeit verschlimmerten.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Anzahl der Teilnehmer mit einem niedrigen oder hohen Hämatologie-Laborparameterwert
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Tag 4 und Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit einem niedrigen oder hohen Biochemie-Laborparameterwert
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Tag 4 und Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit einem klinisch relevanten Urinanalyse-Parameterwert
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Die klinische Relevanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Tag 4 und Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Elektrokardiogramm-Befunden
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Ergebnissen der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Vitalzeichenbefunden
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag
Die klinische Signifikanz wurde vom Prüfarzt bestimmt.
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zum 15. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer ohne klinische Spasmen
Zeitfenster: Tag 15
Klinische Spasmen wurden durch Video-Elektroenzephalographie (VEEG) für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Prozentsatz der Teilnehmer ohne klinische Spasmen
Zeitfenster: Tag 15
Klinische Spasmen wurden von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit Auflösung der Hypsarrhythmie
Zeitfenster: Tag 15
Die Auflösung der Hypsarrhythmie wurde durch VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Prozentsatz der Teilnehmer mit Auflösung der Hypsarrhythmie
Zeitfenster: Tag 15
Die Auflösung der Hypsarrhythmie wurde durch VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden bestimmt.
Tag 15
Anzahl der Teilnehmer mit Spasmen und Krampfanfällen nach Subtyp
Zeitfenster: Tag 4 und Tag 15
Betreuer zeichneten die Krämpfe und Anfälle der Teilnehmer nach Kategorie in einem täglichen Tagebuch auf. Zu den Subtypen von Krämpfen und Anfällen gehörten: klonisch, tonisch-klonisch, myoklonisch, fokal und Absenz.
Tag 4 und Tag 15
Durchschnittliche Zeit bis zur Beendigung der Spasmen
Zeitfenster: Tag 1 bis zum Beginn der Open-Label-Extension-Phase (OLE).
Für diese Ergebnismessung konnte keine Analyse durchgeführt werden, da die Studie die No-Go-Kriterien erfüllte. Die Pilotphase endete, nachdem 9 Teilnehmer die Behandlung abgeschlossen hatten und anhaltende Hypsarrhythmie und Krämpfe bei Follow-up-VEEG zeigten. Die Pivotal-Phase wurde nicht eingeleitet; Teilnehmer, die die Pilotphase abschließen, können jedoch für bis zu 1 Jahr in die Open-Label-Verlängerungsphase (NCT02954887) eintreten.
Tag 1 bis zum Beginn der Open-Label-Extension-Phase (OLE).
Caregiver Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Zeitfenster: Tag 15
Der CGIC ist eine Ein-Frage-Bewertung, die von der Pflegekraft ausgefüllt wird. Die Frage bewertete den Status des Zustands des Teilnehmers seit Beginn der Behandlung. Die Pflegekraft gab eine Bewertung auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) ab.
Tag 15
Physician Global Impression of Change (PGIC)
Zeitfenster: Tag 15
Der PGIC ist eine Einzelfrage-Bewertung, die vom Ermittler ausgefüllt wird. Die Frage bewertet den Zustand des Teilnehmers seit Beginn der Behandlung. Der Untersucher gab eine Bewertung auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) ab.
Tag 15
Anzahl der Antwortenden
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 15
Ein Responder ist definiert als ein Teilnehmer, der eine Auflösung der Hypsarrhythmie erfährt und frei von Spasmen ist. Die Tests auf Responder wurden von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden durchgeführt.
Basislinie bis Tag 15
Prozentsatz der Responder
Zeitfenster: Basislinie bis Tag 15
Ein Responder ist definiert als ein Teilnehmer, der eine Auflösung der Hypsarrhythmie erfährt und frei von Spasmen ist. Die Tests auf Responder wurden von VEEG für mindestens 8 Stunden und bis zu 24 Stunden durchgeführt.
Basislinie bis Tag 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. April 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
7. Mai 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
7. Mai 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. November 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. August 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GWEP15100 Pilot Phase
  • 2015-004904-50 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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