Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et multicenter, multinationalt åbent-label-program til at give BMN 190 til patienter diagnosticeret med CLN2-sygdom

21. juli 2017 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
  • At give adgang til BMN 190 til patienter med CLN2-sygdom, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg.
  • At indsamle yderligere oplysninger om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BMN 190-administration hos patienter med CLN2-sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Godkendt til markedsføring

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med CLN2 sygdom som bekræftet af mangelfuld TPP1 enzymaktivitet i leukocytter eller molekylær analyse ved at identificere 2 kendte patogene mutationer. Hvis enzymanalyse udføres ved tørret blodplet, skal diagnosen bekræftes med molekylær test
  • Alder ≥2 gammel på tidspunktet for informeret samtykke
  • Er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke. Eller, hvis det drejer sig om patienter under 18 år (eller en anden alder som defineret i regional lov eller forordning), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og have skriftligt informeret samtykke, underskrevet af en juridisk autoriseret repræsentant, efter arten af programmet er blevet forklaret, og forud for eventuelle programvurderinger.
  • Hvis du er seksuelt aktiv, skal du være villig til at bruge 2 former for acceptable præventionsmetoder, mens du deltager i programmet.
  • Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villig til at have yderligere graviditetstest under programmet.
  • Villig og i stand til at overholde alle programprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • En anden arvelig neurologisk sygdom, f.eks. andre former for CLN eller anfald, der ikke er relateret til TPPI-mangel/CLN2-sygdom (patienter med feberkramper kan være berettigede).
  • Har modtaget stamcelle, genterapi eller ERT for CLN2 sygdom.
  • Kontraindikationer for neurokirurgi (f.eks. medfødt hjertesygdom, alvorlig åndedrætsnedsættelse eller koagulationsabnormiteter).
  • Kontraindikationer for MR-scanninger (f.eks. pacemaker, metalfragment eller chip i øjet, aneurismeklemme i hjernen).
  • Episode af generaliseret motorisk status epilepticus inden for 4 uger før den første infusion.
  • Tilstedeværelse af ventrikulær abnormitet (hydrocephalus, misdannelse).
  • Tilstedeværelse af ventrikulær shunt.
  • Har kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i BMN 190.
  • Aktuelt tilmeldt eller tidligere tilmeldt et klinisk studie med BMN 190.
  • Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før baseline, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte programvurderinger.
  • Hav rejseplaner, der kan forstyrre doseringsregimet, planlagte programbesøg og sikkerhedsovervågning.
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter lægens mening kan kompromittere patientens evne til at overholde den protokol, der kræves afprøvning eller procedurer, eller kompromittere patientens velbefindende, sikkerhed eller kliniske fortolkning.
  • Graviditet når som helst under programmet; en kvindelig patient vurderet af lægen til at være i den fødedygtige alder vil blive testet for graviditet.
  • En CLN2 kombineret motor/sprog score på mindre end 1 (gælder kun for USA)
  • Asymptomatisk (symptomatisk defineres som at have tegn på neurologisk involvering tilskrevet CLN2-sygdom, uanset CLN2-score, inklusive kliniske tegn og symptomer på sygdom såsom anfald, ataksi, sprogforsinkelse eller andre udviklingsforsinkelser) (gælder kun for USA)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Jessica Cohen Pfeffer, MD, Medical Monitor

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. november 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. juli 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 190-502

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger