Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskus, monikansallinen avoin ohjelma BMN 190:n tarjoamiseksi potilaille, joilla on diagnosoitu CLN2-tauti

perjantai 21. heinäkuuta 2017 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
  • Tarjoaa BMN 190:n pääsyn CLN2-sairautta sairastaville potilaille, jotka eivät voi osallistua kliiniseen tutkimukseen.
  • Kerää lisätietoa BMN 190:n annon turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on CLN2-sairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Laajennettu käyttöoikeus

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu CLN2-sairaus, mikä vahvistetaan TPP1-entsyymiaktiivisuuden puutteella leukosyyteissä tai molekyylianalyysillä tunnistamalla 2 tunnettua patogeenistä mutaatiota. Jos entsyymianalyysi tehdään kuivatun veripisteen avulla, diagnoosi on vahvistettava molekyylitestillä
  • Ikä ≥2 vanha tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Hän haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Tai jos potilas on alle 18-vuotias (tai muussa alueellisessa laissa tai määräyksessä määritelty ikä), hänen on annettava kirjallinen suostumus (tarvittaessa) ja heillä on oltava laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoittama kirjallinen suostumus ohjelma on selitetty ja ennen ohjelman arviointeja.
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, sinun on oltava valmis käyttämään kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan ohjelmaan.
  • Jos nainen on hedelmällisessä iässä, hänellä on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa ja oltava valmis tekemään lisäraskaustestejä ohjelman aikana.
  • Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia ohjelman menettelytapoja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Toinen perinnöllinen neurologinen sairaus, esim. muut CLN-muodot tai kohtaukset, jotka eivät liity TPPI-puutteeseen/CLN2-sairauteen (potilaat, joilla on kuumekohtauksia, voivat olla kelvollisia).
  • Hän on saanut kantasolu-, geeniterapiaa tai ERT-hoitoa CLN2-sairauden vuoksi.
  • Neurokirurgian vasta-aiheet (esim. synnynnäinen sydänsairaus, vakava hengitysvajaus tai hyytymishäiriöt).
  • MRI-kuvausten vasta-aiheet (esim. sydämentahdistin, metallifragmentti tai siru silmässä, aneurysmaklipsi aivoissa).
  • Yleistyneen motorisen epileptisen tilan episodi 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä infuusiota.
  • Kammioiden poikkeavuuden esiintyminen (vesipää, epämuodostumat).
  • Ventrikulaarisen shuntin esiintyminen.
  • On tunnettu yliherkkyys jollekin BMN 190:n aineosalle.
  • Tällä hetkellä mukana tai aiemmin mukana kliinisessä tutkimuksessa BMN 190:lla.
  • Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen lähtötilannetta tai vaatimus minkä tahansa tutkimusaineen osalta ennen kaikkien suunniteltujen ohjelman arviointien suorittamista.
  • Tee matkasuunnitelmia, jotka voivat häiritä annosteluohjelmaa, aikataulutettuja ohjelmakäyntejä ja turvallisuuden seurantaa.
  • Hänellä on sairaus tai lieventävä seikka, joka lääkärin näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa potilaan kyvyn noudattaa protokollan edellyttämiä testejä tai toimenpiteitä tai heikentää potilaan hyvinvointia, turvallisuutta tai kliinistä tulkintaa.
  • Raskaus milloin tahansa ohjelman aikana; naispotilaalle, jonka lääkäri on arvioinut olevan hedelmällisessä iässä, testataan raskaus.
  • CLN2:n yhdistetty moottori-/kielipistemäärä on alle 1 (koskee vain Yhdysvaltoja)
  • Oireeton (oireeton määritellään sellaisiksi, että niillä on todisteita CLN2-sairaudesta johtuvasta neurologisesta vaikutuksesta riippumatta CLN2-pisteestä, mukaan lukien sairauden kliiniset merkit ja oireet, kuten kouristukset, ataksia, kieliviive tai muut kehitysviiveet) (koskee vain Yhdysvalloissa)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Jessica Cohen Pfeffer, MD, Medical Monitor

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 9. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 10. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 15. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 21. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 190-502

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia