Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neurofysiologiske og akutte farmakologiske undersøgelser i FXS-patienter

23. november 2021 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Formålet med denne undersøgelse er at bruge neurofysiologiske vurderinger, adfærdsmæssige mål og kliniske mål til at vurdere, hvor meget underskud forbundet med Fragilt X-syndrom fra før-dosis til post-dosis ved hjælp af farmakologi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
29

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

15 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner i alderen 15-55 år med fragilt X-syndrom (FXS), som gennemførte undersøgelsen med titlen "Mekanismer og hjernekredsløb, der ligger til grund for fragilt X-syndrom (IRB # 2015-8425). FXS er defineret som fulde FMR1-mutationer (>200 CGG-gentagelser) bekræftet ved genetisk testning.
  • Generelt godt helbred som bestemt af fysisk undersøgelse, sygehistorie og laboratoriearbejde.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en historie med intolerance over for acamprosat, lovastatin eller minocyclin vil blive udelukket.
  • Forsøgspersoner vil også blive udelukket, hvis de har taget et forsøgslægemiddel inden for 3 måneder, har en historie med stofmisbrug eller afhængighed inden for 6 måneder, eller signifikant psykiatrisk eller centralnervesystems neurologisk sygdom, der ikke er relateret til FXS.
  • Ukontrollerede anfald påvirker EEG-data ligesom antikonvulsiva, barbiturater, lithium og benzodiazepiner og er udelukkelser (inden for 5 halveringstider). De, der tager anden psykiatrisk medicin, skal have stabile doser i 4 uger før enhver test.
  • For kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, en positiv uringraviditetstest.
  • Potentielle forsøgspersoner med en kreatininclearance < 50 ml/min vil blive udelukket.
  • Identificerede medicinske problemer, manglende evne til at tolerere undersøgelsesprocedurer eller undersøgelse af lægemiddel efter hovedefterforskerens skøn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alle undersøgelsesdeltagere
Deltagerne modtog, i tilfældig rækkefølge, en enkelt dosis placebo, acamprosat, lovastatin, minocyclin eller baclofen med en to-ugers udvaskningsperiode mellem doserne. Midtvejs i undersøgelsen (n=16) blev det bestemt, at acamprosat ikke kunne påvises i serum, og denne intervention blev erstattet af baclofen. De resterende deltagere (n=13) modtog baclofen, og 5 deltagere blev genindskrevet til at modtage baclofen eller en anden runde placebo, så efterforskere og deltagere ville forblive blinde for lægemiddelstatus under baclofenbesøget. Den anden runde af placebo blev ikke analyseret.
Medicin: Acamprosat
to 666 mg piller
Medicin: Lovastatin
to 20 mg piller
Medicin: Minocyclin
to 135mg piller
Medicin: Placebo
placebo pille
Medicin: Baclofen
en 30 mg pille

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i EEG Relativ Gamma Power
Tidsramme: Før dosis, 4 timer efter dosis
EEG relativ gammaeffekt i hvile blev beregnet som procentdelen af ​​effekt i gammafrekvenserne i forhold til summen af ​​effekt i alle frekvensbånd, gennemsnittet over elektroder og beregnet separat ved præ-dosis- og post-dosis-tidspunkter. For at vurdere virkningen af ​​lægemidlet blev den relative gammastyrke før dosis trukket fra den relative gammastyrke efter dosis. Højere tal indikerer mere relativ gammastyrke efter dosis; lavere tal indikerer mere relativ gammastyrke før dosis.
Før dosis, 4 timer efter dosis
Kliniske globale indtryk-forbedring
Tidsramme: 4 timer efter dosis
The Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom har ændret sig i forhold til præ-dosis, fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
4 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Woodcock Johnson Test af kognitive evner - Auditiv opmærksomhedsopgave
Tidsramme: 4 timer efter dosis
Woodcock Johnson Test af kognitive evner III Auditiv opmærksomhed underskala. Deltagerne skal identificere mundtligt præsenterede ord under stadig mere intens baggrundsstøj. Scoren for denne delopgave spænder fra 0-50, hvor højere score indikerer et bedre resultat. Rå score for denne underskala rapporteres (i stedet for standardscore eller alders- eller karakterækvivalenter).
4 timer efter dosis
Skift fra præ-dosis i det gentagelige batteri til vurdering af neuropsykologisk status 4 timer efter dosis
Tidsramme: Før dosis, 4 timer efter dosis
Fire lister med 10 punkter med ikke-relaterede ord blev præsenteret mundtligt for eksaminanden, som derefter skulle genkalde de præsenterede ord, både før-dosis og efter-dosis tidspunkter. Virkningen af ​​lægemidlet blev vurderet ved at trække antallet af huskede ord efter dosis fra antallet af huskede ord før dosis. Lavere tal angiver flere ord, der huskes efter dosis; højere tal angiver flere ord, der er husket før dosis.
Før dosis, 4 timer efter dosis
Test af opmærksomhedspræstation for børn (KiTAP) Test af årvågenhed
Tidsramme: Før dosis, 4 timer efter dosis
Computerstyret opgave, hvor en eksaminand skal trykke på en tast, når en målstimulus vises på skærmen. Scores præsenteres som ændring i median reaktionstid (RT), i millisekunder.
Før dosis, 4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger