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Studi farmacologici neurofisiologici e acuti in pazienti affetti da FXS

23 novembre 2021 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Lo scopo di questo studio è utilizzare valutazioni neurofisiologiche, misure comportamentali e misure cliniche per valutare la quantità di deficit associati alla sindrome dell'X fragile dalla pre-dose alla post-dose utilizzando la farmacologia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
29

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 15 e 55 anni, con sindrome dell'X fragile (FXS) che hanno completato lo studio intitolato "Meccanismi e circuiti cerebrali alla base della sindrome dell'X fragile (IRB # 2015-8425). FXS è definito come mutazioni FMR1 complete (>200 ripetizioni CGG) confermate da test genetici.
  • Buona salute generale determinata dall'esame fisico, dall'anamnesi e dagli esami di laboratorio.

Criteri di esclusione:

  • Saranno esclusi i soggetti con una storia di intolleranza all'acamprosato, alla lovastatina o alla minociclina.
  • I soggetti saranno inoltre esclusi se hanno assunto qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi, hanno una storia di abuso di sostanze o dipendenza entro 6 mesi o una significativa malattia neurologica psichiatrica o del sistema nervoso centrale non correlata a FXS.
  • Le crisi incontrollate incidono sui dati EEG così come gli anticonvulsivanti, i barbiturici, il litio e le benzodiazepine e sono esclusi (entro 5 emivite). Coloro che assumono altri farmaci psichiatrici devono assumere dosi stabili per 4 settimane prima di qualsiasi test.
  • Per i soggetti di sesso femminile in età fertile, un test di gravidanza sulle urine positivo.
  • Saranno esclusi i potenziali soggetti con una clearance della creatinina <50 ml/min.
  • Problemi medici identificati, incapacità di tollerare le procedure dello studio o il farmaco oggetto dello studio a discrezione del Ricercatore principale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tutti i partecipanti allo studio
I partecipanti hanno ricevuto, in ordine casuale, una singola dose di placebo, acamprosato, lovastatina, minociclina o baclofene, con un periodo di sospensione di due settimane tra le dosi. A metà dello studio (n=16) è stato stabilito che l'acamprosato non era rilevabile nel siero e questo intervento è stato sostituito dal baclofen. I restanti partecipanti (n = 13) hanno ricevuto baclofen e 5 partecipanti sono stati nuovamente arruolati per ricevere baclofen o un secondo ciclo di placebo, quindi i ricercatori e i partecipanti sarebbero rimasti all'oscuro dello stato del farmaco durante la visita al baclofen. Il secondo ciclo di placebo non è stato analizzato.
Droga: Acamprosato
due pillole da 666 mg
Droga: Lovastatina
due pillole da 20 mg
Droga: Minociclina
due pillole da 135 mg
Droga: Placebo
pillola placebo
Droga: Baclofen
una pillola da 30 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della potenza gamma relativa dell'EEG
Lasso di tempo: Pre-dose, 4 ore dopo la dose
La potenza gamma relativa dell'EEG a riposo è stata calcolata come la percentuale di potenza nelle frequenze gamma rispetto alla somma della potenza in tutte le bande di frequenza, mediata tra gli elettrodi e calcolata separatamente nei punti temporali pre-dose e post-dose. Per valutare l'impatto del farmaco, la potenza gamma relativa pre-dose è stata sottratta dalla potenza gamma relativa post-dose. I numeri più alti indicano una potenza gamma più relativa post-dose; i numeri più bassi indicano una pre-dose di potenza gamma più relativa.
Pre-dose, 4 ore dopo la dose
Miglioramento delle impressioni globali cliniche
Lasso di tempo: 4 ore dopo la somministrazione
Il Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) richiede al medico di valutare quanto è cambiata la malattia del paziente rispetto alla pre-dose, da 1 (molto migliorata) a 7 (molto peggiore).
4 ore dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Woodcock Johnson Test delle abilità cognitive - Compito di attenzione uditiva
Lasso di tempo: 4 ore dopo la somministrazione
Woodcock Johnson Test delle abilità cognitive III sottoscala dell'attenzione uditiva. I partecipanti devono identificare le parole presentate oralmente in mezzo a un rumore di fondo sempre più intenso. I punteggi per questa sottoattività vanno da 0 a 50, con punteggi più alti che indicano un risultato migliore. Vengono riportati i punteggi grezzi per questa sottoscala (piuttosto che i punteggi standard o equivalenti per età o grado).
4 ore dopo la somministrazione
Passaggio da pre-dose nella batteria ripetibile per la valutazione dello stato neuropsicologico a 4 ore dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Pre-dose, 4 ore dopo la dose
Quattro elenchi di 10 voci di parole non correlate sono stati presentati oralmente all'esaminato a cui è stato quindi richiesto di richiamare immediatamente le parole presentate, sia al momento pre-dose che post-dose. L'impatto del farmaco è stato valutato sottraendo il numero di parole ricordate dopo la somministrazione dal numero di parole ricordate prima della somministrazione. I numeri più bassi indicano più parole ricordate dopo la dose; numeri più alti indicano più parole ricordate prima della dose.
Pre-dose, 4 ore dopo la dose
Test di prestazione attentiva per bambini (KiTAP) Test di vigilanza
Lasso di tempo: Pre-dose, 4 ore post-dose
Attività computerizzata in cui a un candidato è richiesto di premere un tasto quando sullo schermo viene presentato uno stimolo target. I punteggi sono presentati come variazione del tempo di reazione mediano (RT), in millisecondi.
Pre-dose, 4 ore post-dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 novembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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