Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Neurofizjologiczne i ostre badania farmakologiczne u pacjentów z FXS

23 listopada 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Celem tego badania jest wykorzystanie ocen neurofizjologicznych, środków behawioralnych i środków klinicznych do oceny, ile deficytów związanych z zespołem łamliwego chromosomu X od dawki przed podaniem dawki do dawki po dawce przy użyciu farmakologii.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
29

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku 15-55 lat z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS), które ukończyły badanie zatytułowane „Mechanizmy i obwody mózgowe leżące u podstaw zespołu łamliwego chromosomu X (IRB nr 2015-8425). FXS definiuje się jako pełne mutacje FMR1 (>200 powtórzeń CGG) potwierdzone badaniami genetycznymi.
  • Ogólny dobry stan zdrowia określony na podstawie badania fizykalnego, wywiadu lekarskiego i badań laboratoryjnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z historią nietolerancji akamprozatu, lowastatyny lub minocykliny zostaną wykluczeni.
  • Uczestnicy zostaną również wykluczeni, jeśli przyjmowali jakikolwiek badany lek w ciągu ostatnich 3 miesięcy, w przeszłości nadużywali lub uzależnili się od substancji psychoaktywnych w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub mieli poważną chorobę psychiatryczną lub neurologiczną ośrodkowego układu nerwowego niezwiązaną z FXS.
  • Niekontrolowane napady padaczkowe wpływają na dane EEG, podobnie jak leki przeciwdrgawkowe, barbiturany, lit i benzodiazepiny i są wykluczone (w ciągu 5 okresów półtrwania). Osoby przyjmujące inne leki psychiatryczne muszą przyjmować stabilne dawki przez 4 tygodnie przed jakimkolwiek badaniem.
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pozytywny wynik testu ciążowego z moczu.
  • Potencjalni pacjenci z klirensem kreatyniny < 50 ml/min zostaną wykluczeni.
  • Zidentyfikowane problemy medyczne, niezdolność do tolerowania procedur badawczych lub badanego leku według uznania głównego badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wszyscy uczestnicy badania
Uczestnicy otrzymali, w losowej kolejności, pojedynczą dawkę placebo, akamprozatu, lowastatyny, minocykliny lub baklofenu, z dwutygodniowym okresem wypłukiwania między dawkami. W połowie badania (n=16) stwierdzono, że akamprozat jest niewykrywalny w surowicy i interwencję tę zastąpiono baklofenem. Pozostali uczestnicy (n=13) otrzymali baklofen, a 5 uczestników zostało ponownie włączonych do grupy otrzymującej baklofen lub drugą rundę placebo, więc badacze i uczestnicy pozostawali ślepi na status leku podczas wizyty z baklofenem. Drugiej rundy placebo nie analizowano.
Lek: Akamprozat
dwie tabletki 666 mg
Lek: Lowastatyna
dwie tabletki 20mg
Lek: Minocyklina
dwie tabletki 135mg
Lek: Placebo
pigułka placebo
Lek: Baklofen
jedna tabletka 30 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względnej mocy gamma EEG
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Względną moc gamma EEG w spoczynku obliczono jako procent mocy w częstotliwościach gamma w stosunku do sumy mocy we wszystkich pasmach częstotliwości, uśrednionej dla elektrod i obliczonej oddzielnie w punktach czasowych przed podaniem dawki i po podaniu dawki. Aby ocenić wpływ leku, względną moc gamma przed podaniem dawki odjęto od względnej mocy gamma po podaniu dawki. Wyższe liczby wskazują na większą względną moc gamma po podaniu; niższe liczby wskazują na większą względną moc gamma przed dawkowaniem.
Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Globalne wrażenia kliniczne — poprawa
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu
Globalne wrażenia kliniczne – poprawa (CGI-I) wymagają od klinicysty oceny, jak bardzo zmienił się stan pacjenta w stosunku do stanu sprzed podania dawki, od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorzej).
4 godziny po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Woodcock Johnson Test zdolności poznawczych - zadanie uwagi słuchowej
Ramy czasowe: 4 godziny po podaniu
Woodcock Johnson Test zdolności poznawczych III Podskala uwagi słuchowej. Uczestnicy muszą rozpoznawać wypowiadane ustnie słowa wśród coraz intensywniejszego hałasu w tle. Wyniki dla tego podzadania wahają się od 0 do 50, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik. Podaje się surowe wyniki dla tej podskali (zamiast wyników standardowych lub ekwiwalentów wiekowych lub stopni).
4 godziny po podaniu
Zmiana z przeddawkowania w powtarzalnej baterii do oceny stanu neuropsychologicznego 4 godziny po podaniu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Badanemu przedstawiono ustnie cztery 10-elementowe listy niepowiązanych ze sobą słów, które następnie proszono o natychmiastowe przypomnienie przedstawionych słów, zarówno w punktach czasowych przed podaniem dawki, jak i po podaniu dawki. Wpływ leku oceniano przez odjęcie liczby słów zapamiętanych po podaniu dawki od liczby słów zapamiętanych przed podaniem dawki. Niższe liczby oznaczają więcej słów zapamiętanych po podaniu dawki; wyższe liczby oznaczają więcej słów zapamiętanych przed podaniem dawki.
Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Test sprawności uwagi dla dzieci (KiTAP) Test czujności
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu
Skomputeryzowane zadanie, w którym osoba badana musi nacisnąć klawisz, gdy na ekranie pojawi się docelowy bodziec. Wyniki przedstawiono jako zmianę mediany czasu reakcji (RT) w milisekundach.
Przed podaniem dawki, 4 godziny po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami