Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Neurofysiologiske og akutte farmakologiske undersøgelser i FXS-patienter

23. november 2021 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Formålet med denne undersøgelse er at bruge neurofysiologiske vurderinger, adfærdsmæssige mål og kliniske mål til at vurdere, hvor meget underskud forbundet med Fragilt X-syndrom fra før-dosis til post-dosis ved hjælp af farmakologi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

15 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner i alderen 15-55 år med fragilt X-syndrom (FXS), som gennemførte undersøgelsen med titlen "Mekanismer og hjernekredsløb, der ligger til grund for fragilt X-syndrom (IRB # 2015-8425). FXS er defineret som fulde FMR1-mutationer (>200 CGG-gentagelser) bekræftet ved genetisk testning.
  • Generelt godt helbred som bestemt af fysisk undersøgelse, sygehistorie og laboratoriearbejde.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med en historie med intolerance over for acamprosat, lovastatin eller minocyclin vil blive udelukket.
  • Forsøgspersoner vil også blive udelukket, hvis de har taget et forsøgslægemiddel inden for 3 måneder, har en historie med stofmisbrug eller afhængighed inden for 6 måneder, eller signifikant psykiatrisk eller centralnervesystems neurologisk sygdom, der ikke er relateret til FXS.
  • Ukontrollerede anfald påvirker EEG-data ligesom antikonvulsiva, barbiturater, lithium og benzodiazepiner og er udelukkelser (inden for 5 halveringstider). De, der tager anden psykiatrisk medicin, skal have stabile doser i 4 uger før enhver test.
  • For kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, en positiv uringraviditetstest.
  • Potentielle forsøgspersoner med en kreatininclearance < 50 ml/min vil blive udelukket.
  • Identificerede medicinske problemer, manglende evne til at tolerere undersøgelsesprocedurer eller undersøgelse af lægemiddel efter hovedefterforskerens skøn.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle undersøgelsesdeltagere
Deltagerne modtog, i tilfældig rækkefølge, en enkelt dosis placebo, acamprosat, lovastatin, minocyclin eller baclofen med en to-ugers udvaskningsperiode mellem doserne. Midtvejs i undersøgelsen (n=16) blev det bestemt, at acamprosat ikke kunne påvises i serum, og denne intervention blev erstattet af baclofen. De resterende deltagere (n=13) modtog baclofen, og 5 deltagere blev genindskrevet til at modtage baclofen eller en anden runde placebo, så efterforskere og deltagere ville forblive blinde for lægemiddelstatus under baclofenbesøget. Den anden runde af placebo blev ikke analyseret.
Medicin: Acamprosat
to 666 mg piller
Medicin: Lovastatin
to 20 mg piller
Medicin: Minocyclin
to 135mg piller
Medicin: Placebo
placebo pille
Medicin: Baclofen
en 30 mg pille

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i EEG Relativ Gamma Power
Tidsramme: Før dosis, 4 timer efter dosis
EEG relativ gammaeffekt i hvile blev beregnet som procentdelen af ​​effekt i gammafrekvenserne i forhold til summen af ​​effekt i alle frekvensbånd, gennemsnittet over elektroder og beregnet separat ved præ-dosis- og post-dosis-tidspunkter. For at vurdere virkningen af ​​lægemidlet blev den relative gammastyrke før dosis trukket fra den relative gammastyrke efter dosis. Højere tal indikerer mere relativ gammastyrke efter dosis; lavere tal indikerer mere relativ gammastyrke før dosis.
Før dosis, 4 timer efter dosis
Kliniske globale indtryk-forbedring
Tidsramme: 4 timer efter dosis
The Clinical Global Impressions - Improvement (CGI-I) kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom har ændret sig i forhold til præ-dosis, fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
4 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Woodcock Johnson Test af kognitive evner - Auditiv opmærksomhedsopgave
Tidsramme: 4 timer efter dosis
Woodcock Johnson Test af kognitive evner III Auditiv opmærksomhed underskala. Deltagerne skal identificere mundtligt præsenterede ord under stadig mere intens baggrundsstøj. Scoren for denne delopgave spænder fra 0-50, hvor højere score indikerer et bedre resultat. Rå score for denne underskala rapporteres (i stedet for standardscore eller alders- eller karakterækvivalenter).
4 timer efter dosis
Skift fra præ-dosis i det gentagelige batteri til vurdering af neuropsykologisk status 4 timer efter dosis
Tidsramme: Før dosis, 4 timer efter dosis
Fire lister med 10 punkter med ikke-relaterede ord blev præsenteret mundtligt for eksaminanden, som derefter skulle genkalde de præsenterede ord, både før-dosis og efter-dosis tidspunkter. Virkningen af ​​lægemidlet blev vurderet ved at trække antallet af huskede ord efter dosis fra antallet af huskede ord før dosis. Lavere tal angiver flere ord, der huskes efter dosis; højere tal angiver flere ord, der er husket før dosis.
Før dosis, 4 timer efter dosis
Test af opmærksomhedspræstation for børn (KiTAP) Test af årvågenhed
Tidsramme: Før dosis, 4 timer efter dosis
Computerstyret opgave, hvor en eksaminand skal trykke på en tast, når en målstimulus vises på skærmen. Scores præsenteres som ændring i median reaktionstid (RT), i millisekunder.
Før dosis, 4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2016

Først opslået (Skøn)

20. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. november 2021

Sidst verificeret

1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CIN001 - {LAM}
  • U54HD082008 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med Acamprosat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner