Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg om sikkerhed og effektivitet af Velmanase Alfa-behandling hos pædiatriske patienter med alfa-mannosidose (rhLaman-08)

18. oktober 2021 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Et 24-måneders multicenter, åbent fase II-forsøg, der undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen Velmanase Alfa-behandling (rekombinant human alfa-mannosidase) hos pædiatriske patienter under 6 år med alfa-mannosidose

Hovedformålene med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen behandling med rekombinant human alfa-mannosidase hos patienter med alfa-mannosidase på under 6 år

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens primære endepunkter inkluderer:

  • Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til bivirkninger (AE'er, inklusive IRR), vitale tegn, laboratorieparametre (hæmatologi, biokemi og urinanalyse)
  • Påvisning af anti-velmanase alfa antistoffer og neutraliserende/hæmmende antistoffer

De sekundære endepunkter inkluderer ændringer fra baseline til 24 måneder for følgende parametre. Effektivitetsresultater:

  • Serum oligosaccharider
  • Funktionel kapacitet: Peabody Developmental Motor Scale - 2. udgave (PDMS-2) score, Mullen's Scale of Early Learning (MSEL) score, Bruininks-Oseretsky Test Of Motor Proficiency-2nd Edition (BOT-2), når det er relevant efter alder (fra 4 år) år) eller efter lægens vurdering
  • Udholdenhed: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) og 6-Minute Walk Test (6MWT) hos pædiatriske patienter fra 4 år, eller, hvis det er relevant ifølge lægens vurdering, 2-Minute Walk Test (2MWT) i pædiatriske patienter under 4 år, eller når det er relevant efter lægens vurdering
  • Hørevurdering: Otoakustiske emissioner (OAE) test, Automatisk Auditory Brainstem Response (A-ABR) audiometri
  • Immunologisk profil, når det er relevant efter lægens vurdering:
  • CSF biomarkører: Tau protein (Tau), Neurofilament Protein Light (NFL), Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAp), Oligosaccharider
  • Vurdering af livskvalitet via Spørgeskema til forældre
  • Vurdering af mannoserige oligosaccharider i hjernevæv, MR
  • Farmakokinetiske parametre

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
5

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patientens forældremyndighedsindehaver(e) skal give underskrevet ICF før involvering af patienten i eventuelle forsøgsrelaterede aktiviteter
  2. Forsøgspersonens forældremyndighedsindehaver(e) skal have mulighed for at overholde protokollen
  3. Forsøgspersonen skal have en bekræftet diagnose af alfa-mannosidose som defineret ved alfa-mannosidase aktivitet i leukocytter eller fibroblaster < 10 % af normal aktivitet (historiske data)
  4. Forsøgspersonen skal have en alder på screeningstidspunktet < 6 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonens diagnose kan ikke bekræftes ved alfa-mannosidaseaktivitet < 10 % af normal aktivitet
  2. Tilstedeværelse af kendt kromosomabnormitet og syndromer, der påvirker psykomotorisk udvikling, bortset fra alfa-mannosidose
  3. Historien om BMT
  4. Tilstedeværelse af kendte klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresygdomme eller andre medicinske tilstande, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  5. Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig samtidig sygdom eller formildende omstændighed, som efter efterforskerens mening vil udelukke deltagelse i retssagen
  6. Planlagt større operation, der efter efterforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget
  7. Deltagelse i andre interventionelle forsøg, der tester IMP inden for de sidste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Velmanase Alfa
velmanase alfa 1 mg/kg legemsvægt infusion
Medicin: Velmanase Alfa (f.eks. Lamazym)
iv infusionsbehandling
Andre navne:
  • Lamazym

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet i henhold til AE'er, herunder infusionsrelaterede reaktioner [IRR'er]
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til kliniske laboratorieparametre i henhold til hæmatologi
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til kliniske laboratorieparametre i henhold til blodbiokemi
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til kliniske laboratorieparametre i henhold til urinanalyse
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Påvisning af anti-velmanase alfa-IgG antistoffer (ADA) og neutraliserende/hæmmende antistoffer
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Serumprøver til anti-velmanase alfa-IgG antistof (ADA) testning vil blive opnået
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af niveauer af serum oligosaccharider
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Vurdering af ændring fra baseline i niveauer af serum oligosaccharider
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Funktionel kapacitet: Peabody Developmental Motor Scale-testen (PDMS-2)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Serumprøver til anti-velmanase alfa-IgG antistof (ADA) testning vil blive opnået
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Funktionel kapacitet: Bruininks-Oseretsky test af motorisk færdighed (BOT-2), når det er relevant efter alder (fra 4 år) eller efter lægens vurdering
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Funktionel kapacitet: Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Udholdenhed: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) hos pædiatriske patienter fra 4 år eller når det er relevant i henhold til lægens vurdering
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Udholdenhed: 6-minutters gangtest (6MWT) hos pædiatriske patienter fra 4 år eller, når det er relevant ifølge lægens vurdering, 2-minutters gangtest (2MWT) hos pædiatriske patienter under 4 år
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Hørevurdering: Otoakustiske emissioner (OAE) test
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Hørevurdering: Automatisk auditiv hjernestammerespons (A-ABR) audiometri
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Immunologisk profil, når det er relevant efter lægens vurdering (serum IgG, IgA, IgM; in vitro syntese af IgG; in vitro proliferativt respons og immunfænotype)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
CSF biomarkører: Tau protein (Tau) § Neurofilament Protein Light (NFL) § Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAp) § Oligosaccharider
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Vurdering af livskvalitet via Spørgeskema
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Vurdering af mannoserige oligosaccharider i hjernevæv, målt ved magnetisk resonansspektroskopi (MRS)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Magnetic Resonance Imaging (MRI) i hvidt stof, gråt stof og i centrum semi-ovale, og diffusions-MRI af hjernen,
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Cmax (Peak Concentration)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Ctrough (Trough Plasma Concentration)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Area Under Curve (AUC24)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af AUClast (areal under kurve efter sidste optælling)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af AUCinf (areal under kurve fra tid nul til uendelig)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af tmax (Time To Peak Concentration)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af CL (clearance)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af t1/2 (elimineringshalveringstid)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Rac (Obs) observeret akkumulationsforhold
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cromsource

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. oktober 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger