Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg om sikkerhed og effektivitet af Velmanase Alfa-behandling hos pædiatriske patienter med alfa-mannosidose (rhLaman-08)

18. oktober 2021 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Et 24-måneders multicenter, åbent fase II-forsøg, der undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen Velmanase Alfa-behandling (rekombinant human alfa-mannosidase) hos pædiatriske patienter under 6 år med alfa-mannosidose

Hovedformålene med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen behandling med rekombinant human alfa-mannosidase hos patienter med alfa-mannosidase på under 6 år

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens primære endepunkter inkluderer:

  • Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til bivirkninger (AE'er, inklusive IRR), vitale tegn, laboratorieparametre (hæmatologi, biokemi og urinanalyse)
  • Påvisning af anti-velmanase alfa antistoffer og neutraliserende/hæmmende antistoffer

De sekundære endepunkter inkluderer ændringer fra baseline til 24 måneder for følgende parametre. Effektivitetsresultater:

  • Serum oligosaccharider
  • Funktionel kapacitet: Peabody Developmental Motor Scale - 2. udgave (PDMS-2) score, Mullen's Scale of Early Learning (MSEL) score, Bruininks-Oseretsky Test Of Motor Proficiency-2nd Edition (BOT-2), når det er relevant efter alder (fra 4 år) år) eller efter lægens vurdering
  • Udholdenhed: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) og 6-Minute Walk Test (6MWT) hos pædiatriske patienter fra 4 år, eller, hvis det er relevant ifølge lægens vurdering, 2-Minute Walk Test (2MWT) i pædiatriske patienter under 4 år, eller når det er relevant efter lægens vurdering
  • Hørevurdering: Otoakustiske emissioner (OAE) test, Automatisk Auditory Brainstem Response (A-ABR) audiometri
  • Immunologisk profil, når det er relevant efter lægens vurdering:
  • CSF biomarkører: Tau protein (Tau), Neurofilament Protein Light (NFL), Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAp), Oligosaccharider
  • Vurdering af livskvalitet via Spørgeskema til forældre
  • Vurdering af mannoserige oligosaccharider i hjernevæv, MR
  • Farmakokinetiske parametre

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patientens forældremyndighedsindehaver(e) skal give underskrevet ICF før involvering af patienten i eventuelle forsøgsrelaterede aktiviteter
  2. Forsøgspersonens forældremyndighedsindehaver(e) skal have mulighed for at overholde protokollen
  3. Forsøgspersonen skal have en bekræftet diagnose af alfa-mannosidose som defineret ved alfa-mannosidase aktivitet i leukocytter eller fibroblaster < 10 % af normal aktivitet (historiske data)
  4. Forsøgspersonen skal have en alder på screeningstidspunktet < 6 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonens diagnose kan ikke bekræftes ved alfa-mannosidaseaktivitet < 10 % af normal aktivitet
  2. Tilstedeværelse af kendt kromosomabnormitet og syndromer, der påvirker psykomotorisk udvikling, bortset fra alfa-mannosidose
  3. Historien om BMT
  4. Tilstedeværelse af kendte klinisk signifikante kardiovaskulær-, lever-, lunge- eller nyresygdomme eller andre medicinske tilstande, der efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i forsøget
  5. Enhver anden medicinsk tilstand eller alvorlig samtidig sygdom eller formildende omstændighed, som efter efterforskerens mening vil udelukke deltagelse i retssagen
  6. Planlagt større operation, der efter efterforskerens opfattelse ville udelukke deltagelse i forsøget
  7. Deltagelse i andre interventionelle forsøg, der tester IMP inden for de sidste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Velmanase Alfa
velmanase alfa 1 mg/kg legemsvægt infusion
Medicin: Velmanase Alfa (f.eks. Lamazym)
iv infusionsbehandling
Andre navne:
  • Lamazym

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet i henhold til AE'er, herunder infusionsrelaterede reaktioner [IRR'er]
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til kliniske laboratorieparametre i henhold til hæmatologi
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til kliniske laboratorieparametre i henhold til blodbiokemi
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Sikkerhed og tolerabilitet af velmanase alfa i henhold til kliniske laboratorieparametre i henhold til urinanalyse
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Påvisning af anti-velmanase alfa-IgG antistoffer (ADA) og neutraliserende/hæmmende antistoffer
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år
Serumprøver til anti-velmanase alfa-IgG antistof (ADA) testning vil blive opnået
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af niveauer af serum oligosaccharider
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Vurdering af ændring fra baseline i niveauer af serum oligosaccharider
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Funktionel kapacitet: Peabody Developmental Motor Scale-testen (PDMS-2)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Serumprøver til anti-velmanase alfa-IgG antistof (ADA) testning vil blive opnået
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Funktionel kapacitet: Bruininks-Oseretsky test af motorisk færdighed (BOT-2), når det er relevant efter alder (fra 4 år) eller efter lægens vurdering
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Funktionel kapacitet: Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Udholdenhed: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) hos pædiatriske patienter fra 4 år eller når det er relevant i henhold til lægens vurdering
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Udholdenhed: 6-minutters gangtest (6MWT) hos pædiatriske patienter fra 4 år eller, når det er relevant ifølge lægens vurdering, 2-minutters gangtest (2MWT) hos pædiatriske patienter under 4 år
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Hørevurdering: Otoakustiske emissioner (OAE) test
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Hørevurdering: Automatisk auditiv hjernestammerespons (A-ABR) audiometri
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Immunologisk profil, når det er relevant efter lægens vurdering (serum IgG, IgA, IgM; in vitro syntese af IgG; in vitro proliferativt respons og immunfænotype)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
CSF biomarkører: Tau protein (Tau) § Neurofilament Protein Light (NFL) § Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAp) § Oligosaccharider
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Vurdering af livskvalitet via Spørgeskema
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Vurdering af mannoserige oligosaccharider i hjernevæv, målt ved magnetisk resonansspektroskopi (MRS)
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Magnetic Resonance Imaging (MRI) i hvidt stof, gråt stof og i centrum semi-ovale, og diffusions-MRI af hjernen,
Tidsramme: Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Fra baseline til hele studiets afslutning, mindst i 2 år
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Cmax (Peak Concentration)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Ctrough (Trough Plasma Concentration)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Area Under Curve (AUC24)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af AUClast (areal under kurve efter sidste optælling)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af AUCinf (areal under kurve fra tid nul til uendelig)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af tmax (Time To Peak Concentration)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af CL (clearance)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af t1/2 (elimineringshalveringstid)
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Farmakokinetiske parametre til bestemmelse af Rac (Obs) observeret akkumulationsforhold
Tidsramme: Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)
Ved første dosis (besøg 1) og efter 6 måneder (besøg 26)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbejdspartnere

Cromsource

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2016

Først opslået (Skøn)

21. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-Mannosidose

Kliniske forsøg med Velmanase Alfa (f.eks. Lamazym)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner