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Prova sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento con Velmanase Alfa in pazienti pediatrici con alfa-mannosidosi (rhLaman-08)

18 ottobre 2021 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Uno studio di fase II multicentrico, in aperto, della durata di 24 mesi, che indaga la sicurezza e l'efficacia del trattamento ripetuto con Velmanase Alfa (alfa-mannosidasi umana ricombinante) in pazienti pediatrici di età inferiore a 6 anni con alfa-mannosidosi

Gli obiettivi principali dello studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento ripetuto con alfa-mannosidasi umana ricombinante di pazienti con alfa-mannosidosi di età inferiore a 6 anni

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Gli endpoint primari dello studio includono:

  • Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo Eventi avversi (EA, incluso IRR), segni vitali, parametri di laboratorio (ematologia, biochimica e analisi delle urine)
  • Rilevazione di anticorpi anti-velmanase alfa e anticorpi neutralizzanti/inibitori

Gli endpoint secondari includono le modifiche dal basale a 24 mesi per i seguenti parametri. Risultati di efficacia:

  • Oligosaccaridi sierici
  • Capacità funzionale: punteggi Peabody Developmental Motor Scale - 2nd edition (PDMS-2), punteggi Mullen's Scale of Early Learning (MSEL), Bruininks-Oseretsky Test Of Motor Proficiency-2nd Edition (BOT-2), se applicabile per età (da 4 anni) o su giudizio del medico
  • Endurance: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) e 6-Minute Walk Test (6MWT) in pazienti pediatrici dai 4 anni di età, o quando applicabile secondo il giudizio del medico, 2-Minute Walk Test (2MWT) in pazienti pediatrici pazienti di età inferiore a 4 anni, o quando applicabile secondo il giudizio del medico
  • Valutazione dell'udito: test delle emissioni otoacustiche (OAE), audiometria della risposta uditiva automatica del tronco encefalico (A-ABR)
  • Profilo immunologico, ove applicabile a giudizio del medico:
  • Biomarcatori CSF: proteina Tau (Tau), proteina neurofilamento leggera (NFL), proteina acida fibrillare gliale (GFAp), oligosaccaridi
  • Valutazione della qualità della vita tramite Questionario ai genitori
  • Valutazione degli oligosaccaridi ricchi di mannosio nel tessuto cerebrale, MRI
  • Parametri farmacocinetici

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I genitori affidatari del paziente devono fornire l'ICF firmato prima del coinvolgimento del paziente in qualsiasi attività correlata allo studio
  2. I genitori affidatari del soggetto devono avere la capacità di rispettare il protocollo
  3. Il soggetto deve avere una diagnosi confermata di alfa-mannosidosi come definita dall'attività dell'alfa-mannosidasi nei leucociti o nei fibroblasti < 10% dell'attività normale (dati storici)
  4. Il soggetto deve avere un'età al momento dello screening < 6 anni.

Criteri di esclusione:

  1. La diagnosi del soggetto non può essere confermata dall'attività dell'alfa-mannosidasi < 10% dell'attività normale
  2. Presenza di anomalie cromosomiche note e sindromi che influenzano lo sviluppo psicomotorio, diverse dall'alfa-mannosidosi
  3. Storia della BMT
  4. Presenza di malattie cardiovascolari, epatiche, polmonari o renali note clinicamente significative o altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione allo studio
  5. Qualsiasi altra condizione medica o grave malattia intercorrente, o circostanza attenuante che, a giudizio dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  6. Programmato intervento chirurgico importante che, a parere dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione al processo
  7. Partecipazione ad altri studi interventistici che hanno testato l'IMP negli ultimi 3 mesi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Velmanasi Alfa
infusione di velmanase alfa 1 mg/kg di peso corporeo
Droga: Velmanase Alfa (ad es. Lamazym)
trattamento infusionale ev
Altri nomi:
  • Lamazim

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa come da Eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità valutate in base agli eventi avversi, comprese le reazioni correlate all'infusione [IRR]
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i parametri clinici di laboratorio secondo l'ematologia
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i parametri clinici di laboratorio secondo la biochimica del sangue
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Sicurezza e tollerabilità di velmanase alfa secondo i parametri clinici di laboratorio come da analisi delle urine
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Rilevazione di anticorpi anti-velmanase alfa-IgG (ADA) e anticorpi neutralizzanti/inibitori
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni
Saranno ottenuti campioni di siero per il test degli anticorpi anti-velmanase alfa-IgG (ADA).
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dei livelli di oligosaccaridi sierici
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione del cambiamento rispetto al basale nei livelli di oligosaccaridi sierici
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Capacità funzionale: il test Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Saranno ottenuti campioni di siero per il test degli anticorpi anti-velmanase alfa-IgG (ADA).
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Capacità funzionale: Bruininks-Oseretsky test of Motor Proficiency (BOT-2) quando applicabile per età (dai 4 anni) o su giudizio del medico
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Capacità funzionale: Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Endurance: 3-Minute Stair Climb Test (3MSCT) in pazienti pediatrici dai 4 anni di età, o quando applicabile secondo il giudizio del medico
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Endurance: 6-Minute Walk Test (6MWT) in pazienti pediatrici a partire dai 4 anni di età, o quando applicabile secondo il giudizio del medico 2-Minute Walk Test (2MWT) in pazienti pediatrici di età inferiore a 4 anni
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione dell'udito: test delle emissioni otoacustiche (OAE).
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione dell'udito: audiometria della risposta uditiva automatica del tronco encefalico (A-ABR).
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Profilo immunologico quando applicabile a giudizio del medico (siero IgG, IgA, IgM; sintesi in vitro di IgG; risposta proliferativa in vitro e immunofenotipo)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Biomarcatori CSF: proteina Tau (Tau) § proteina neurofilamento leggera (NFL) § proteina acida fibrillare gliale (GFAp) § oligosaccaridi
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione della qualità della vita tramite Questionario
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Valutazione degli oligosaccaridi ricchi di mannosio nel tessuto cerebrale, misurata mediante spettroscopia di risonanza magnetica (MRS)
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Risonanza Magnetica per Immagini (MRI) nella sostanza bianca, nella materia grigia e nel centro semiovale, e diffusione-MRI del cervello,
Lasso di tempo: Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Dal basale per tutto il completamento dello studio, almeno per 2 anni
Parametri farmacocinetici per determinare la Cmax (concentrazione di picco)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare la Ctrough (Trough Plasma Concentration)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare l'area sotto la curva (AUC24)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare AUClast (Area Under Curve After The Last Count)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per la determinazione dell'AUCinf (Area Under Curve From Time Zero To Infinity)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare tmax (tempo al picco di concentrazione)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare CL (Clearance)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare t1/2 (emivita di eliminazione)
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Parametri farmacocinetici per determinare il rapporto di accumulo osservato Rac (Oss).
Lasso di tempo: Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)
Alla prima dose (visita 1) e dopo 6 mesi (visita 26)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Cromsource

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 ottobre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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