Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CPX-351 Bjærgningsterapi efterfulgt af Haplo-Cord-transplantation for recidiverende/refraktær leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

19. december 2022 opdateret af: Weill Medical College of Cornell University

Et pilotstudie af en ny sekventiel behandling med anvendelse af CPX-351 som redningskemoterapi efterfulgt af allogen stamcelletransplantation (SCT) ved anvendelse af et haplo-cord-transplantat til patienter med recidiverende eller refraktær leukæmi eller myelodysplastisk syndrom

Denne pilotundersøgelse er designet til at evaluere resultaterne med kombinationen af ​​CPX-351 salvage-terapi og haplo-cord-graft-stamcelletransplantation for forsøgspersoner med recidiverende eller refraktær AML eller myelodysplastisk syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
14

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen skal have refraktær eller recidiverende akut myeloid leukæmi (AML) i henhold til tidligere fastlagte kriterier:

    1. Primær induktionssvigt (PIF) efter ≥ 2 cyklusser med kemoterapi
    2. Første tilbagefald
    3. Tilbagefald refraktært for at redde kemoterapi
    4. Andet eller efterfølgende tilbagefald

  2. Personer med myelodysplastisk syndrom (MDS):

    (a) Enten refraktær anæmi med overskydende blast I eller refraktær anæmi med overskydende blaster II (RAEB I eller RAEB II)

  3. Karnofsky præstationsstatus ≥ 70
  4. Villig til at deltage som forskningssubjekt og underskrive en informeret samtykkeerklæring

  5. Tilstrækkelig fysisk funktion målt ved:

    1. Hjerte: asymptomatisk, eller hvis symptomatisk, skal venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i hvile være ≥ 45 % og skal forbedres med træning
    2. Lever: ≤3 x øvre grænse for normal (ULN) alaninaminotransferase (ALT) og ≤ 1,5 total serumbilirubin, medmindre leveren er involveret i sygdommen, eller der er medfødt benign hyperbilirubinæmi
    3. Nyre: serumkreatinin inden for normalområdet, eller hvis serumkreatinin er uden for normalområdet, beregnes kreatininclearance ≥ 60 ml/min.
    4. Pulmonal: asymptomatisk, eller hvis symptomatisk, diffuserende kapacitet i lungerne for kulilte (DLCO) ≥ 45 % af forventet (korrigeret for hæmoglobin)
  6. Hvis forsøgspersonen har tidligere malignitet, skal den være uden tegn på sygdom af den tidligere malignitet i mindst 2 år (ekskluderer hudkræft, der kan være blevet udskåret inden for den 2-årige periode).

Ekskluderingskriterier:

  1. Alvorlig aktiv eller ukontrolleret infektion eller medicinsk tilstand
  2. Kvinder, der er gravide eller ammer. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge tilstrækkelig prævention og have en negativ graviditetstest.
  3. Tidligere daunorubicinbehandling med en kumulativ dosis på mere end 368 mg/m2 eller tilsvarende
  4. Anden systemisk anticancerterapi eller igangværende klinisk relevante toksiciteter fra en sådan behandling (efter investigatorens skøn)
  5. Anamnese med og/eller aktuelle tegn på myokardiesvækkelse (f. kardiomyopati, iskæmisk hjertesygdom, signifikant valvulær dysfunktion, hypertensiv hjertesygdom, kongestiv hjertesvigt), hvilket resulterer i hjertesvigt af New York Heart Association klasse III eller IV stadieinddeling.
  6. Personer med Wilsons sygdom eller andre kobber-relaterede lidelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CPX-351 Bjærgningsterapi og -transplantation
Forsøgspersoner vil modtage CPX-351 salvage kemoterapi på dag -21, -19 og -17 som en bro til allogen stamcelletransplantation ved brug af et Fludarabin/Melphalan/rATG-konditioneringsregime og et haplo-cord-transplantat.
Medicin: CPX-351
Bjærgningskemoterapi: CPX-351 ved 120 u/m2 på dag -21, -19 og -17
Andre navne:
  • Cytarabin: Daunorubicin Liposominjektion
Medicin: Fludarabin
Fludarabin 150 mg/m2 (30 mg/m2/dag x 5 dage, dag -7 til dag -3)
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Melphalan
Melphalan 140 mg/m2 (dag -2)
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: Kanin anti-humant T-lymfocytglobulin
Kanin ATG (rATG)-thymoglobulin 4,5 mg/kg (1,5 mg/kg/dag x 3 dage)
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Biologisk: Haplo-Cord stamcelletransplantation
Allogen stamcelletransplantation ved hjælp af en haploidentisk donor- og navlestrengsblodenhed.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: 1 år
Evalueret ved hjælp af National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
1 år
Neutrofil engraftment
Tidsramme: 100 dage
Evaluer tiden til neutrofilengraftment, defineret som den første dag, hvor absolut neutrofiltal (ANC) >500/mm3 i tre på hinanden følgende dage
100 dage
Samlet overlevelse på dag 100, 6 måneder og 1 år
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder og 1 år efter transplantationen
Evaluer overlevelse af forsøgspersoner i live, med eller uden tilstedeværelse af sygdom, på de angivne tidspunkter
Dag 100, 6 måneder og 1 år efter transplantationen
Sygdomsfri overlevelse på dag 100, 6 måneder og 1 år
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder og 1 år efter transplantationen
Evaluer overlevelse af forsøgspersoner i live uden sygdom på de angivne tidspunkter
Dag 100, 6 måneder og 1 år efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: Dag 100
Død, der ikke kan forklares med persistens, tilbagefald eller progression af underliggende sygdom
Dag 100
Tilbagefaldsfrekvens
Tidsramme: Dag 100, 6 måneder, 1 år
Tid til første tilbagefald eller progression af underliggende sygdom efter påbegyndelse af protokolbehandling
Dag 100, 6 måneder, 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Weill Medical College of Cornell University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Jazz Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Sebastian Mayer, MD, Weill Medical College of Cornell University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
18. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. december 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1107011830

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger