Terapia di salvataggio CPX-351 seguita da trapianto di aplocordone per leucemia recidivante/refrattaria o sindrome mielodisplastica

Criterio di inclusione:

1. Il soggetto deve avere una leucemia mieloide acuta (LMA) refrattaria o recidiva secondo i criteri precedentemente stabiliti:

   1. Fallimento dell'induzione primaria (PIF) dopo ≥ 2 cicli di chemioterapia
   2. Prima ricaduta
   3. Recidiva refrattaria alla chemioterapia di salvataggio
   4. Seconda o successiva ricaduta

2. Soggetti con sindrome mielodisplastica (MDS):

   (a) Anemia refrattaria con eccesso di blasti I o Anemia refrattaria con eccesso di blasti II (RAEB I o RAEB II)

3. Karnofsky performance status ≥ 70
4. Disponibilità a partecipare come soggetto di ricerca e firmare un modulo di consenso informato

5. Funzione fisica adeguata misurata da:

   1. Cardiaco: asintomatico o, se sintomatico, la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) a riposo deve essere ≥ 45% e deve migliorare con l'esercizio
   2. Epatico: ≤3 x limite superiore della norma (ULN) alanina aminotransferasi (ALT) e ≤ 1,5 bilirubina sierica totale, a meno che il fegato non sia coinvolto nella malattia o vi sia iperbilirubinemia benigna congenita
   3. Renale: creatinina sierica entro il range normale, o se la creatinina sierica è al di fuori del range normale, allora clearance della creatinina calcolata ≥ 60 ml/min
   4. Polmonare: asintomatica, o se sintomatica, capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) ≥ 45% del predetto (corretto per l'emoglobina)
6. Se il soggetto ha un precedente tumore maligno, deve essere senza alcuna evidenza di malattia di quel precedente tumore maligno da almeno 2 anni (esclusi i tumori della pelle che potrebbero essere stati asportati entro quel periodo di 2 anni).

Criteri di esclusione:

1. Infezione o condizione medica grave attiva o incontrollata
2. Donne in gravidanza o che allattano. Le donne in età fertile devono usare una contraccezione adeguata e avere un test di gravidanza negativo.
3. Precedente terapia con daunorubicina con una dose cumulativa superiore a 368 mg/m2 o equivalente
4. Altre terapie antitumorali sistemiche o tossicità clinicamente rilevanti in corso da tale terapia (a discrezione dello sperimentatore)
5. Anamnesi e/o evidenza attuale di insufficienza miocardica (ad es. cardiomiopatia, cardiopatia ischemica, disfunzione valvolare significativa, cardiopatia ipertensiva, insufficienza cardiaca congestizia), con conseguente scompenso cardiaco secondo la classificazione di classe III o IV della New York Heart Association.
6. Soggetti con malattia di Wilson o altri disturbi correlati al rame.