Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der vurderer PTI-428 sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effekt hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

25. februar 2020 opdateret af: Proteostasis Therapeutics, Inc.

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og effekten af ​​PTI-428 hos forsøgspersoner med cystisk fibrose

Studiepopulationen består af voksne forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del-mutationen og i øjeblikket modtager baggrundsbehandling med tezacaftor/ivacaftor i minimum 1 måned før dag 1. Den planlagte stikprøvestørrelse er cirka 40 forsøgspersoner. 20 forsøgspersoner vil blive tildelt PTI-428 dosisniveau 1 eller placebo, og 20 forsøgspersoner vil blive tildelt PTI-428 dosisniveau 2 eller placebo. Ved hvert dosisniveau vil forsøgspersoner blive randomiseret i et randomiseringsforhold på 3:1. Forsøgspersonerne vil modtage en gang daglig orale doser af PTI-428 eller placebo i 28 dage, mens forsøgspersonerne fortsætter med at modtage baggrundsbehandling med tezacaftor/ivacaftor pr. produktetikette. Perioden for administration af studielægemidlet vil blive efterfulgt af en 14-dages sikkerhedsopfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forenede Stater, 32701
        • Central Florida Pulmonary Group
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61637
        • Cystic Fibrosis Center, Children's Hospital of Illinois at OSF Saint Francis Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa, Roy J and Lucille A Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Universitey of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Maine Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai Beth Israel
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler - Center for Clinical Research
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF med F508del/F508del genotypen registreret
  • På tezacaftor/ivacaftor-dosering til både etiketindikation og pr. etiketdosering i minimum 1 måned på dag 1
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) 40-90 % forudsagt, inklusive
  • Klinisk stabil uden væsentlige ændringer i helbredsstatus inden for 14 dage efter dag 1
  • Ikke-ryger og ikke-tobaksbruger i mindst 28 dage før screening og i undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg eller behandling med et forsøgsmiddel inden for 28 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før undersøgelsesdag 1
  • Anamnese med kræft inden for de seneste 5 år (eksklusive livmoderhalskræft in situ med helbredende behandling i mindst et år før screening og ikke-melanom hudkræft)
  • Historie om organtransplantation
  • Hospitalsindlæggelse, sinopulmonal infektion, CF-eksacerbation eller anden klinisk signifikant infektion eller sygdom (som bestemt af investigator), der kræver en stigning eller tilføjelse af medicin, såsom antibiotika eller kortikosteroider, inden for 14 dage efter dag 1
  • Påbegyndelse af enhver ny kronisk terapi (f.eks. ibuprofen, hypertonisk saltvand, azithromycin, Pulmozyme®, Cayston®, TOBI®)) eller enhver ændring i kronisk terapi (eksklusive pancreasenzymerstatningsterapi) inden for 28 dage før dag 1
  • Historie eller aktuelle beviser for alkohol- eller stofmisbrug eller afhængighed inden for 12 måneder efter screening som bestemt af efterforskeren
  • Gravide eller ammende kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosisniveau 1
Medicin: PTI-428
Aktiv
ACTIVE_COMPARATOR: PTI-428 dosisniveau 2
Medicin: PTI-428
Aktiv
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo PTI-428
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved uønskede hændelser (AE'er), sikkerhedslaboratorier, elektrokardiogrammer (EKG'er), fysiske undersøgelser og vitale tegn.
Baseline til og med dag 42

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Tidspunkt for Cmax (Tmax)
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Areal under koncentrationstidskurven fra tidspunkt 0 til tidspunkt for sidste målbare koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Ændring i FEV1 over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42
Ændring i svedklorid over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i nasal epitelial CFTR mRNA og proteinekspression over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42
Ændring i CFQ-R over tid
Tidsramme: Baseline til og med dag 42
Baseline til og med dag 42
Cmax for PTI-428-metabolitter, hvis relevant
Tidsramme: 28 dage
28 dage
Tmax for PTI-428-metabolitter, hvis relevant
Tidsramme: 28 dage
28 dage
AUC0-t for PTI-428-metabolitter, hvis relevant
Tidsramme: 28 dage
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Proteostasis Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. august 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

18. februar 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

18. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juli 2018

Først opslået (FAKTISKE)

18. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTI-428-06

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner