Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Migalastats sikkerhed, farmakodynamik og effektivitet hos pædiatriske forsøgspersoner (i alderen >12 år) med Fabrys sygdom

19. januar 2026 opdateret af: Amicus Therapeutics

En langsigtet, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​Migalastat hos forsøgspersoner > 12 år med Fabrys sygdom og medtagelige GLA-varianter

Dette er en langsigtet, åben-label undersøgelse for at evaluere sikkerheden, farmakodynamikken og effektiviteten af ​​Migalastat hos forsøgspersoner > 12 år med Fabrys sygdom og medtagelige GLA-varianter

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • The Emory Clinic
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital and Clinics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner diagnosticeret med Fabry sygdom > 12 år, som fuldførte undersøgelse AT1001-020
  • Forsøgspersonens forælder eller juridisk autoriserede repræsentant er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af personlige helbredsoplysninger eller forskningsrelaterede helbredsoplysninger, og forsøgspersonen giver samtykke, hvis det er relevant
  • Forsøgspersonens forælder eller juridisk autoriserede repræsentant er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af personlige helbredsoplysninger eller forskningsrelaterede helbredsoplysninger, og forsøgspersonen giver samtykke, hvis det er relevant

Ekskluderingskriterier:

  • Har moderat eller svær nyreinsufficiens (eGFR
  • Har fremskreden nyresygdom, der kræver dialyse eller nyretransplantation
  • Anamnese med allergi eller følsomhed over for undersøgelsesmedicin (inklusive hjælpestoffer) eller andre iminosukkere (f.eks. miglustat, miglitol)
  • Har modtaget nogen genterapi på noget tidspunkt eller forventer at starte genterapi i løbet af undersøgelsesperioden
  • Kræver behandling med Glyset (miglitol), Zavesca (miglustat) inden for 6 måneder før screening eller under hele undersøgelsen
  • Kræver behandling med Replagal (agalsidase alfa) eller Fabrazyme (agalsidase beta) inden for 14 dage før screening eller under hele undersøgelsen
  • Forsøgspersonen er behandlet eller er blevet behandlet med ethvert forsøgs-/eksperimentelt lægemiddel, biologisk eller udstyr inden for 30 dage før screening
  • Enhver samtidig sygdom eller tilstand eller samtidig brug af medicin, der anses for at være en kontraindikation ved screening eller baseline, eller som kan forhindre forsøgspersonen i at opfylde protokolkravene eller foreslår investigatoren, at den potentielle forsøgsperson kan have en uacceptabel risiko ved at deltage i denne undersøgelse
  • Gravid eller ammende
  • I øvrigt uegnet til undersøgelsen efter investigators opfattelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: migalastat HCl 150 mg
En migalastat 123 mg kapsel svarende til 150 mg migalastat HCl vil blive administreret hver anden dag (QOD) i behandlingsperioden.
Medicin: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andre navne:
  • AT1001
  • migalastat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandling af bivirkninger (TEAS), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AES (bivirkninger), der fører til ophør af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Hele studiet
Antal emner med TEAE, SAE og AE, der fører til seponering i undersøgelsesperioden
Hele studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til måned 24 i estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR)
Tidsramme: Baseline, måned 24
Estimeret GFR blev beregnet ved hjælp af den modificerede Schwartz -formel i henhold til standarderne for det centrale laboratorium.
Baseline, måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i urinproteinniveauer
Tidsramme: Baseline, måned 24
Nyrefunktion blev vurderet ved urinproteinniveauer (Mg/L). Urinprøver blev opsamlet som en del af urinalyse.
Baseline, måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i urinalbumin
Tidsramme: Baseline, måned 24
Nyrefunktion blev vurderet ved urinalbuminniveauer (Mg/L). Urinprøver blev opsamlet som en del af urinalyse
Baseline, måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: Baseline, måned 24
LVMI blev vurderet som et mål for nedskrivning af hjerte i undersøgelsesdeltagerne. LVMI-værdier for både M-mode og 2D-visninger præsenteres.
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 i pædiatrisk og livskvalitetsinventar ™ (PEDSQL ™) score
Tidsramme: Baseline, måned 24
Den pædiatriske livskvalitet (PEDSQL ™) var en modulær tilgang til måling af sundhedsrelateret livskvalitet (QOL) hos raske børn og unge og dem med akutte og kroniske sundhedsmæssige forhold. Alle komponenter i PEDSQL blev scoret baseret på en skala fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid) og lineært transformeret til en 0 til 100 skala som følger: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Psykosocial, fysisk og total scoringer blev beregnet baseret på svarene på spørgsmålene inden for patienten rapporteret. Den psykosociale score for PEDSQL omfattede 15 spørgsmål vedrørende emners følelser, social interaktion med andre og skole. Den fysiske score blev afledt af svarene til 8 spørgsmål om emners lethed med at styre fysisk aktivitet. De samlede scoringer var summen af ​​alle varescore over antallet af varer, der blev besvaret på alle skalaer. Ændring fra baselineværdier for <0 repræsenterer forværring, 0 er ikke lig med nogen ændring, og> 0 repræsenterer forbedring.
Baseline, måned 24
Ændring fra baseline til måned 24 i Fabry-specifik pædiatrisk sundheds- og smerte spørgeskema (FPHPQ) score for smerteintensitet
Tidsramme: Baseline, måned 24
Fabry-specifikke pædiatriske sundheds- og smerte spørgeskema (FPHPQ) inkluderede spørgsmål om Fabry-sygdomsspecifikke symptomer. Evalueringen af ​​"Hvor dårlig er din smerte i dag?" blev målt på en 10-punkts skala fra 0 (ingen smerter) til 10 (smerter så dårlige, som du kan forestille dig). Et fald fra baseline indikerer en forbedring i tilstanden.
Baseline, måned 24
Antal emner, der oplevede pludselig begyndelse af smerter som vurderet ved hjælp af Fabry-specifikke sundheds- og smerte spørgeskema (FPHPQ)
Tidsramme: Måned 24
Motiver blev spurgt "I de sidste 3 måneder, hvor mange gange oplevede du pludselig begyndelse af smerter?" og svar blev rapporteret i FPHPQ. Svarene blev kategoriseret som 0, 1 til 3, 4 til 6 og> 6 forekomster af pludselig begyndelse af smerter.
Måned 24
Skift fra baseline til måned 24 i plasmaniveauer af Lyso-GB3
Tidsramme: Baseline, måned 24
Blodprøver blev opsamlet til måling af Lyso-GB3-niveauer i plasma. Plasmaniveauer af Lyso-GB3 blev målt under anvendelse af en valideret væskekromatografimassespektrometri-assay.
Baseline, måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

29. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. august 2019

Først opslået (Faktiske)

8. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT1001-036
  • 2019-000222-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med migalastat HCl 150 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner