Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2-undersøgelse af ELX-02 hos patienter med nefropatisk cystinose

22. maj 2020 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2, enkeltcenter, åbent, multiple dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af dagligt subkutant administreret ELX-02 hos patienter med nefropatisk cystinose, der bærer et eller flere CTNS-gen (Cystinosin) nonsensmutationer

Dette er et fase 2 åbent studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af multiple dosisniveauer af SC administreret ELX-02 hos patienter med cystinose med nonsensmutation i mindst én allel.

Seks patienter vil blive indskrevet i forsøget.

Undersøgelsen vil omfatte følgende perioder for hver patient:

  • En screeningsperiode på op til 6 uger
  • En samlet behandlingsperiode på 4 uger
  • En sikkerhedsopfølgningsperiode på 4 uger efter sidste behandling

Hver patient vil modtage tre eskalerende doser som følger:

  • Behandlingsperiode 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC dagligt i 7 dage (samlet dosis må ikke overstige 3,5 mg/kg for denne uge; den daglige dosis vil blive individualiseret for at opnå den ønskede ugentlige eksponering på ca. 47,5 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC dagligt i 7 dage (samlet dosis må ikke overstige 7,0 mg/kg for denne uge; den daglige dosis vil blive individualiseret for at opnå den ønskede ugentlige eksponering på ca. 95 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC dagligt i 14 dage (samlet dosis må ikke overstige 14 mg/kg i disse to uger; den daglige dosis vil blive individualiseret for at opnå den ønskede ugentlige eksponering på ca. 190 µg*t/ ml)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at deltage i denne undersøgelse:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter, der på screeningstidspunktet er 18 år eller ældre (kohorte 1) eller ≥12 år (kohorte 2)
  2. En diagnose af nefropatisk cystinose og bialleliske CTNS-mutationer, inklusive mindst én nonsens-mutation
  3. Patienter bør have en mild til moderat sygdoms-estimeret glomerulær filtrationshastighed ≥40 ml/min/1,73m2 ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI formel
  4. Kropsmasseindeks på 19,0 til 30,0 kg/m2. Patienter med et lavere BMI kan indgå i undersøgelsen efter investigators skøn efter konsultation med sponsoren
  5. Nyretransplantation tilladt med stabil graftfunktion (serumkreatinin) i 3 måneder før screening

Patienter med nogen af ​​følgende karakteristika/tilstande vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

  1. Deltagelse i kliniske undersøgelser, herunder administration af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for forsøgsproduktdosering i den aktuelle undersøgelse
  2. Samtidig brug af cysteaminbitartrat fra 7 dage før baseline indtil 7 dage efter sidste administration ELX-02
  3. Et gennemsnitligt systolisk blodtryk og/eller diastolisk blodtryk ≥95. percentil for køn, alder og højde ved 3 eller flere lejligheder i løbet af screeningsperioden
  4. Patienter uden dokumenteret tidligere eksponering for aminoglykosider, som har en mitokondriel mutation, der har vist sig at øge følsomheden over for aminoglykosider
  5. Kendt relevant allergi eller overfølsomhed over for aminoglykosider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: ELX-02
Eukaryot ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Medicin: ELX-02
ELX-02 er et lille molekyle, en ny kemisk enhed, der udvikles til behandling af genetiske sygdomme forårsaget af nonsensmutationer. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glycosid (ERSG).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AE'er forbundet med forskellige dosisniveauer af ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 10 uger
Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 10 uger
Område under plasmakoncentrationskurven fra tid nul til 24 timer (AUC0-24 timer)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Fuld PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Fuld PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Observeret plasmakoncentration 1 time efter dosis (C1h)
Tidsramme: Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3
Sparsom prøvetagning, kun blodprøvetagning, før dosis og 1 time efter dosis
Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3
Mængde af ELX-02 udskilt i urinen fra 0 til 24 timer (Ae24h)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
6 urinopsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Renal clearance på dag 1 (Ae24h/plasma AUC0-24h)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
6 urinopsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændringer fra baseline i WBC-cystinniveauer
Tidsramme: Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3 og 4-ugers sikkerhedsopfølgning
Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3 og 4-ugers sikkerhedsopfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. august 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
17. december 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
17. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. august 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EL-003

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger