Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2-undersøgelse af ELX-02 hos patienter med nefropatisk cystinose

22. maj 2020 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2, enkeltcenter, åbent, multiple dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af dagligt subkutant administreret ELX-02 hos patienter med nefropatisk cystinose, der bærer et eller flere CTNS-gen (Cystinosin) nonsensmutationer

Dette er et fase 2 åbent studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af multiple dosisniveauer af SC administreret ELX-02 hos patienter med cystinose med nonsensmutation i mindst én allel.

Seks patienter vil blive indskrevet i forsøget.

Undersøgelsen vil omfatte følgende perioder for hver patient:

  • En screeningsperiode på op til 6 uger
  • En samlet behandlingsperiode på 4 uger
  • En sikkerhedsopfølgningsperiode på 4 uger efter sidste behandling

Hver patient vil modtage tre eskalerende doser som følger:

  • Behandlingsperiode 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC dagligt i 7 dage (samlet dosis må ikke overstige 3,5 mg/kg for denne uge; den daglige dosis vil blive individualiseret for at opnå den ønskede ugentlige eksponering på ca. 47,5 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC dagligt i 7 dage (samlet dosis må ikke overstige 7,0 mg/kg for denne uge; den daglige dosis vil blive individualiseret for at opnå den ønskede ugentlige eksponering på ca. 95 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC dagligt i 14 dage (samlet dosis må ikke overstige 14 mg/kg i disse to uger; den daglige dosis vil blive individualiseret for at opnå den ønskede ugentlige eksponering på ca. 190 µg*t/ ml)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at deltage i denne undersøgelse:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter, der på screeningstidspunktet er 18 år eller ældre (kohorte 1) eller ≥12 år (kohorte 2)
  2. En diagnose af nefropatisk cystinose og bialleliske CTNS-mutationer, inklusive mindst én nonsens-mutation
  3. Patienter bør have en mild til moderat sygdoms-estimeret glomerulær filtrationshastighed ≥40 ml/min/1,73m2 ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI formel
  4. Kropsmasseindeks på 19,0 til 30,0 kg/m2. Patienter med et lavere BMI kan indgå i undersøgelsen efter investigators skøn efter konsultation med sponsoren
  5. Nyretransplantation tilladt med stabil graftfunktion (serumkreatinin) i 3 måneder før screening

Patienter med nogen af ​​følgende karakteristika/tilstande vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

  1. Deltagelse i kliniske undersøgelser, herunder administration af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for forsøgsproduktdosering i den aktuelle undersøgelse
  2. Samtidig brug af cysteaminbitartrat fra 7 dage før baseline indtil 7 dage efter sidste administration ELX-02
  3. Et gennemsnitligt systolisk blodtryk og/eller diastolisk blodtryk ≥95. percentil for køn, alder og højde ved 3 eller flere lejligheder i løbet af screeningsperioden
  4. Patienter uden dokumenteret tidligere eksponering for aminoglykosider, som har en mitokondriel mutation, der har vist sig at øge følsomheden over for aminoglykosider
  5. Kendt relevant allergi eller overfølsomhed over for aminoglykosider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: ELX-02
Eukaryot ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Medicin: ELX-02
ELX-02 er et lille molekyle, en ny kemisk enhed, der udvikles til behandling af genetiske sygdomme forårsaget af nonsensmutationer. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glycosid (ERSG).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AE'er forbundet med forskellige dosisniveauer af ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 10 uger
Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 10 uger
Område under plasmakoncentrationskurven fra tid nul til 24 timer (AUC0-24 timer)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Fuld PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Fuld PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Observeret plasmakoncentration 1 time efter dosis (C1h)
Tidsramme: Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3
Sparsom prøvetagning, kun blodprøvetagning, før dosis og 1 time efter dosis
Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3
Mængde af ELX-02 udskilt i urinen fra 0 til 24 timer (Ae24h)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
6 urinopsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
Renal clearance på dag 1 (Ae24h/plasma AUC0-24h)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3
6 urinopsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2 og 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer fra baseline i WBC-cystinniveauer
Tidsramme: Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3 og 4-ugers sikkerhedsopfølgning
Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 i behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 i behandlingsperiode 3 og 4-ugers sikkerhedsopfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

2. august 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

17. december 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

17. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. august 2019

Først opslået (FAKTISKE)

28. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2020

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EL-003

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ELX-02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner