Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av ELX-02 hos pasienter med nefropatisk cystinose

22. mai 2020 oppdatert av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, enkeltsenter, åpen etikett, multiple dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til daglig subkutant administrert ELX-02 hos pasienter med nefropatisk cystinose som bærer ett eller flere CTNS-gen (Cystinosin) nonsensmutasjoner

Dette er en fase 2 åpen studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD for flere dosenivåer av SC administrert ELX-02 hos pasienter med cystinose med nonsensmutasjon i minst én allel.

Seks pasienter vil bli registrert i studien.

Studien vil bestå av følgende perioder for hver pasient:

  • En screeningperiode på opptil 6 uker
  • Total behandlingstid på 4 uker
  • En sikkerhetsoppfølgingsperiode på 4 uker etter siste behandling

Hver pasient vil motta tre eskalerende doser som følger:

  • Behandlingsperiode 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC daglig i 7 dager (total dose må ikke overstige 3,5 mg/kg for denne uken; den daglige dosen vil bli individualisert for å oppnå målet om ukentlig eksponering på ca. 47,5 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC daglig i 7 dager (total dose må ikke overstige 7,0 mg/kg for denne uken; den daglige dosen vil bli individualisert for å oppnå målet om ukentlig eksponering på ca. 95 µg*t/mL )
  • Behandlingsperiode 3: ELX-02 2,0 mg/kg SC daglig i 14 dager (total dose skal ikke overstige 14 mg/kg i disse to ukene; den daglige dosen vil bli individualisert for å oppnå målet om ukentlig eksponering på ca. 190 µg*t/ ml)

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
3

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Pasienter må oppfylle alle følgende kriterier for å delta i denne studien:

  1. Mannlige eller kvinnelige pasienter som på tidspunktet for screening er 18 år eller eldre (Kohort 1) eller ≥12 år (Kohort 2)
  2. En diagnose av nefropatisk cystinose og bialleliske CTNS-mutasjoner, inkludert minst én nonsensmutasjon
  3. Pasienter bør ha en mild til moderat sykdom estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≥40 ml/min/1,73 m2 ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration CKD-EPI-formelen
  4. Kroppsmasseindeks på 19,0 til 30,0 kg/m2. Pasienter med lavere BMI kan delta i studien etter etterforskerens skjønn etter konsultasjon med sponsoren
  5. Nyretransplantasjon tillatt med stabil graftfunksjon (serumkreatinin) i 3 måneder før screening

Pasienter med noen av følgende egenskaper/tilstander vil ikke bli inkludert i studien:

  1. Deltakelse i klinisk studie inkludert administrering av undersøkelsesmedisin eller utstyr i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstider (den som er lengst) før undersøkelsesproduktdosering i den nåværende studien
  2. Samtidig bruk av cysteaminbitartrat fra 7 dager før baseline til 7 dager etter siste administrasjon ELX-02
  3. Et gjennomsnittlig systolisk blodtrykk og/eller diastolisk blodtrykk ≥95. persentil for kjønn, alder og høyde ved 3 eller flere anledninger i løpet av screeningsperioden
  4. Pasienter uten dokumentert tidligere eksponering for aminoglykosider som har en mitokondriell mutasjon som har vist seg å øke følsomheten for aminoglykosider
  5. Kjent relevant allergi eller overfølsomhet for aminoglykosider

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: ELX-02
Eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Legemiddel: ELX-02
ELX-02 er et lite molekyl, en ny kjemisk enhet som utvikles for behandling av genetiske sykdommer forårsaket av nonsens-mutasjoner. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AEer assosiert med ulike dosenivåer av ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 10 uker
Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 10 uker
Areal under plasmakonsentrasjonskurven fra tid null til 24 timer (AUC0-24t)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Full PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Full PK-profil 12 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Observert plasmakonsentrasjon 1 time etter dose (C1h)
Tidsramme: Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3
Sparsom prøvetaking, kun blodprøvetaking, førdose og 1 time etter dose
Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3
Mengde ELX-02 utskilles i urin fra 0 til 24 timer (Ae24h)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
6 urinsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
Renal clearance på dag 1 (Ae24t/plasma AUC0-24t)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3
6 urinsamlinger over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2 og 3

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Endringer fra baseline i WBC-cystinnivåer
Tidsramme: Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3 og 4 ukers sikkerhetsoppfølging
Screening; Dag 1, 2, 5 og 7 av behandlingsperiode 1-2; Dag 1, 2, 5, 7, 10 og 14 av behandlingsperiode 3 og 4 ukers sikkerhetsoppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
2. august 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
17. desember 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
17. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. august 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
28. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
27. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. mai 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • EL-003

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger