Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 ELX-02 у пациентов с нефропатическим цистинозом

22 мая 2020 г. обновлено: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2, одноцентровое, открытое исследование многократного повышения дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ежедневного подкожного введения ELX-02 у пациентов с нефропатическим цистинозом, имеющим одну или несколько бессмысленных мутаций гена CTNS (цистинозина).

Это открытое исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакопеи множественных доз подкожно введенного ELX-02 у пациентов с цистинозом с нонсенс-мутацией по крайней мере в одном аллеле.

В исследование будут включены шесть пациентов.

Исследование будет состоять из следующих периодов для каждого пациента:

  • Период скрининга до 6 недель
  • Общий курс лечения 4 недели
  • Безопасный период наблюдения в течение 4 недель после последней процедуры.

Каждый пациент получит три возрастающие дозы следующим образом:

  • Период лечения 1: ELX-02 0,5 мг/кг подкожно ежедневно в течение 7 дней (общая доза не должна превышать 3,5 мг/кг в течение этой недели; суточная доза будет подбираться индивидуально для достижения целевого еженедельного воздействия около 47,5 мкг*ч/мл). )
  • Период лечения 2: ELX-02 1,0 мг/кг подкожно ежедневно в течение 7 дней (общая доза не должна превышать 7,0 мг/кг в течение этой недели; суточная доза будет подбираться индивидуально для достижения целевого еженедельного воздействия около 95 мкг*ч/мл). )
  • Период лечения 3: ELX-02 2,0 мг/кг подкожно ежедневно в течение 14 дней (общая доза не должна превышать 14 мг/кг в течение этих двух недель; суточная доза будет подбираться индивидуально для достижения целевого еженедельного воздействия около 190 мкг*ч/ мл)

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
3

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Пациенты должны соответствовать всем следующим критериям для участия в этом исследовании:

  1. Пациенты мужского или женского пола, которым на момент скрининга исполнилось 18 лет и старше (когорта 1) или ≥12 лет (когорта 2).
  2. Диагноз нефропатического цистиноза и биаллельных мутаций CTNS, включая как минимум одну нонсенс-мутацию
  3. Пациенты должны иметь заболевание легкой или средней степени тяжести, предполагаемая скорость клубочковой фильтрации ≥40 мл/мин/1,73 м2. с использованием формулы CKD-EPI Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек
  4. Индекс массы тела от 19,0 до 30,0 кг/м2. Пациенты с более низким ИМТ могут быть включены в исследование по усмотрению исследователя после консультации со спонсором.
  5. Трансплантация почки разрешена при стабильной функции трансплантата (креатинин сыворотки) в течение 3 месяцев до скрининга.

Пациенты с любой из следующих характеристик/состояний не будут включены в исследование:

  1. Участие в клиническом исследовании, включая введение любого исследуемого препарата или устройства в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до введения дозы исследуемого продукта в текущем исследовании.
  2. Одновременное применение битартрата цистеамина в период от 7 дней до исходного уровня до 7 дней после последнего введения ELX-02
  3. Среднее систолическое артериальное давление и/или диастолическое артериальное давление ≥95-го процентиля для пола, возраста и роста в 3 или более случаях в течение периода скрининга
  4. Пациенты без задокументированного предшествующего воздействия аминогликозидов, у которых есть митохондриальная мутация, которая, как было показано, повышает чувствительность к аминогликозидам.
  5. Известная релевантная аллергия или гиперчувствительность к аминогликозидам

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: ЭЛКС-02
Эукариотический рибосомальный селективный гликозид (ERSG)
Лекарство: ЭЛКС-02
ELX-02 — это небольшая молекула, новое химическое соединение, разрабатываемое для лечения генетических заболеваний, вызванных бессмысленными мутациями. ELX-02 представляет собой эукариотический рибосомальный селективный гликозид (ERSG).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
НЯ, связанные с различными уровнями дозы ELX-02
Временное ограничение: С момента первого введения дозы до последующего визита в среднем примерно 10 недель.
С момента первого введения дозы до последующего визита в среднем примерно 10 недель.
Площадь под кривой концентрации в плазме от нуля до 24 часов (AUC0-24ч)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Полный фармакокинетический профиль 12 проб крови за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Полный фармакокинетический профиль 12 проб крови за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Наблюдаемая концентрация в плазме через 1 час после введения дозы (C1h)
Временное ограничение: 1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; Дни 1, 2, 5, 7, 10 и 14 периода лечения 3
Разреженный отбор проб, только забор крови, до введения дозы и через 1 час после ее введения.
1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; Дни 1, 2, 5, 7, 10 и 14 периода лечения 3
Количество ELX-02, выведенного с мочой от 0 до 24 часов (Ae24h)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
6 сборов мочи за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
Почечный клиренс в 1-й день (Ae24h/плазменная AUC0-24h)
Временное ограничение: День 1 периодов лечения 1, 2 и 3
6 сборов мочи за 24 часа
День 1 периодов лечения 1, 2 и 3

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Изменения уровня цистина в лейкоцитах по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Скрининг; 1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; 1, 2, 5, 7, 10 и 14 дни 3-го периода лечения и 4-недельное наблюдение за безопасностью
Скрининг; 1-й, 2-й, 5-й и 7-й дни лечения 1-2 периодов; 1, 2, 5, 7, 10 и 14 дни 3-го периода лечения и 4-недельное наблюдение за безопасностью

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Paul Goodyer, MD, McGill University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
2 августа 2019 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
17 декабря 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
17 декабря 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 августа 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
27 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
22 мая 2020 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • EL-003

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками