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Eine Phase-2-Studie mit ELX-02 bei Patienten mit nephropathischer Cystinose

22. Mai 2020 aktualisiert von: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-2-Single-Center-, Open-Label-Mehrfachdosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von täglich subkutan verabreichtem ELX-02 bei Patienten mit nephropathischer Cystinose, die eine oder mehrere Nonsense-Mutationen des CTNS-Gens (Cystinosin) tragen

Dies ist eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von ELX-02 in mehreren Dosierungen, die subkutan verabreicht wurden, bei Patienten mit Cystinose mit Nonsense-Mutation in mindestens einem Allel.

Sechs Patienten werden in die Studie aufgenommen.

Die Studie umfasst für jeden Patienten die folgenden Zeiträume:

  • Ein Screening-Zeitraum von bis zu 6 Wochen
  • Eine Gesamtbehandlungszeit von 4 Wochen
  • Eine Sicherheitsnachbeobachtungszeit von 4 Wochen nach der letzten Behandlung

Jeder Patient erhält drei ansteigende Dosen wie folgt:

  • Behandlungsperiode 1: ELX-02 0,5 mg/kg SC täglich für 7 Tage (Gesamtdosis darf 3,5 mg/kg für diese Woche nicht überschreiten; die tägliche Dosis wird individuell angepasst, um die angestrebte wöchentliche Exposition von etwa 47,5 µg*h/ml zu erreichen )
  • Behandlungsperiode 2: ELX-02 1,0 mg/kg SC täglich für 7 Tage (Gesamtdosis darf 7,0 mg/kg für diese Woche nicht überschreiten; die Tagesdosis wird individuell angepasst, um die angestrebte wöchentliche Exposition von etwa 95 µg*h/ml zu erreichen )
  • Behandlungsperiode 3: ELX-02 2,0 mg/kg s.c. täglich für 14 Tage (Gesamtdosis darf 14 mg/kg für diese zwei Wochen nicht überschreiten; die Tagesdosis wird individuell angepasst, um die angestrebte wöchentliche Exposition von etwa 190 µg*h/ ml)

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3H 2R9
        • McGill University Health Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Patienten müssen alle folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  1. Männliche oder weibliche Patienten, die zum Zeitpunkt des Screenings 18 Jahre oder älter (Kohorte 1) oder ≥ 12 Jahre (Kohorte 2) sind
  2. Eine Diagnose von nephropathischer Cystinose und biallelischen CTNS-Mutationen, einschließlich mindestens einer Nonsense-Mutation
  3. Die Patienten sollten eine leichte bis mittelschwere geschätzte glomeruläre Filtrationsrate von ≥ 40 ml/min/1,73 m2 haben unter Verwendung der CKD-EPI-Formel der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration
  4. Body-Mass-Index von 19,0 bis 30,0 kg/m2. Patienten mit einem niedrigeren BMI können nach Ermessen des Prüfarztes nach Rücksprache mit dem Sponsor in die Studie aufgenommen werden
  5. Nierentransplantation bei stabiler Transplantatfunktion (Serumkreatinin) für 3 Monate vor dem Screening zulässig

Patienten mit einem der folgenden Merkmale/Zustände werden nicht in die Studie aufgenommen:

  1. Teilnahme an einer klinischen Studie, einschließlich der Verabreichung eines Prüfpräparats oder -geräts in den letzten 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor der Verabreichung des Prüfpräparats in der aktuellen Studie
  2. Gleichzeitige Anwendung von Cysteaminbitartrat von 7 Tagen vor dem Ausgangswert bis 7 Tage nach der letzten Verabreichung von ELX-02
  3. Ein durchschnittlicher systolischer Blutdruck und / oder diastolischer Blutdruck ≥ 95. Perzentil für Geschlecht, Alter und Größe bei 3 oder mehr Gelegenheiten während des Screeningzeitraums
  4. Patienten ohne dokumentierte vorherige Aminoglykosid-Exposition, die eine mitochondriale Mutation aufweisen, die nachweislich die Empfindlichkeit gegenüber Aminoglykosiden erhöht
  5. Bekannte relevante Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Aminoglykoside

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: ELX-02
Eukaryotisches ribosomal selektives Glykosid (ERSG)
Arzneimittel: ELX-02
ELX-02 ist ein kleines Molekül, eine neue chemische Einheit, die für die Behandlung von genetischen Krankheiten entwickelt wird, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. ELX-02 ist ein eukaryotisches ribosomal selektives Glykosid (ERSG).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
UEs im Zusammenhang mit unterschiedlichen Dosierungen von ELX-02
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme bis zum Folgebesuch durchschnittlich etwa 10 Wochen
Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme bis zum Folgebesuch durchschnittlich etwa 10 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve vom Zeitpunkt Null bis 24 Stunden (AUC0-24h)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Vollständiges PK-Profil 12 Blutproben über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Vollständiges PK-Profil 12 Blutproben über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Beobachtete Plasmakonzentration 1 Stunde nach Einnahme (C1h)
Zeitfenster: Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3
Spärliche Probenahme, nur Blutentnahme, vor der Gabe und 1 Stunde nach der Gabe
Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3
Im Urin ausgeschiedene ELX-02-Menge von 0 bis 24 Stunden (Ae24h)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
6 Urinsammlungen über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
Renale Clearance an Tag 1 (Ae24h/Plasma-AUC0-24h)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3
6 Urinsammlungen über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2 und 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der WBC-Cystinspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening; Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3 und 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtung
Screening; Tage 1, 2, 5 und 7 der Behandlungsperioden 1–2; Tage 1, 2, 5, 7, 10 und 14 der Behandlungsphase 3 und 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Paul Goodyer, MD, McGill University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. August 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
17. Dezember 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
17. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. August 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EL-003

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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