Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Supplerende Ganaxolon-behandling (del A) i TSC efterfulgt af langtidsbehandling (del B) (TSC)

8. marts 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et fase 2 åbent 12-ugers forsøg med supplerende Ganaxolon-behandling (del A) i tuberøs sklerose-kompleksrelateret epilepsi efterfulgt af langtidsbehandling (del B)

At vurdere foreløbig sikkerhed og effekt af ganaxolon som supplerende terapi til behandling af primære anfaldstyper hos patienter med genetisk eller klinisk bekræftet TSC-relateret epilepsi til slutningen af ​​den 12 uger lange behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et OL proof of concept-studie af supplerende GNX-behandling hos patienter med en bekræftet klinisk diagnose af TSC og/eller en mutation i enten TSC1- eller TSC2-genet. Forsøget består af to dele: Del A består af en 4-ugers baseline-periode efterfulgt af en 12-ugers behandlingsperiode (4-ugers titrering og 8-ugers vedligeholdelse). For patienter, der ikke fortsætter i den 24-ugers OLE-periode (del B), ville en 2-ugers nedtrapningsperiode efterfulgt af en 2-ugers sikkerhedsperiode følge. Den væsentligste forskel mellem del A og del B er behandlingslængden, mindre hyppige vurderinger og evnen til at ændre lægemiddeldoser (både GNX og andre antiepileptiske lægemidler [AED] behandlinger, som inkluderer påbegyndelse og stop af anden medicin) baseret på investigators vurdering af patientens kliniske forløb under del B. Patienter med en anfaldsfrekvensreduktion i løbet af den 12-ugers behandlingsperiode i del A sammenlignet med baseline kan fortsætte ind i del B ("OLE kvalificeret"), for at vurdere langsigtet sikkerhed, effekt og tolerabilitet i patienter med TSC-relateret epilepsi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Marinus Research Site
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Marinus Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier (del A):

  • Klinisk eller mutationsdiagnose af TSC
  • Manglende kontrol af anfald på trods af passende forsøg med 2 eller flere ASM'er ved terapeutiske doser.
  • Har mindst 8 tællelige/vidnede primære anfald i løbet af den 4-ugers basislinjeperiode, hvor mindst 1 primært anfald forekommer i mindst 3 af de 4 uger af baseline.

Inklusionskriterier (del B)

• Patienterne har oplevet ≥ 35 % reduktion i hyppigheden af ​​primære anfald under del A-behandlingsperioden sammenlignet med den 4-ugers basislinjeperiode.

Eksklusionskriterier (del A):

  • Tidligere eksponering for GNX
  • Gravid eller ammende
  • Samtidig brug af stærke inducere eller hæmmere af cytochrom P450 (CYP)3A4/5/7. Enhver stærk inhibitor eller inducer af CYP3A4/5/7 skal seponeres mindst 28 dage før besøg 2, påbegyndelse af studielægemidlet. Dette inkluderer ikke godkendte ASM'er.
  • Patienter, der har taget felbamat i mindre end 1 år før screening
  • Patienter, der tester positive for tetrahydrocannabinol (THC) eller ikke-godkendt cannabidiol (CBD) via plasmalægemiddelskærm
  • Kronisk brug af orale steroidmedicin, ketoconazol (undtagen topiske formuleringer), perikon eller andre IP'er er ikke tilladt
  • Har en aktiv CNS-infektion, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller CNS-sygdom, der anses for at være progressiv. Dette inkluderer tumorvækst, som efter investigatorens mening kan påvirke primær anfaldskontrol
  • Patienter med signifikant nyreinsufficiens, estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min (beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault-formlen eller Pediatric GFR-beregner eller Bedside Schwartz), vil blive udelukket fra studiestart eller vil blive afbrudt, hvis kriteriet er opfyldt efter baseline
  • Har været udsat for ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller mindre end 5 halveringstider (alt efter hvad der er kortest) før screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Åbent label
ganaxolon suspension (50 mg/ml) TID i 12 uger med 24 ugers forlængelse
Medicin: Ganaxolon
titrering efterfulgt af vedligeholdelses- og forlængelsesperiode

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i 28-dages anfaldshyppighed til slutningen af ​​12-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline og op til uge 12
Primære anfald omfatter atonisk/drop, bilateral klonisk, bilateral tonisk, fokal motorisk uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal (motorisk eller ikke-motorisk) med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal til bilateral tonisk-klonisk, generaliseret tonisk-klonisk. Baseline 28-dages anfaldshyppighed blev beregnet som det samlede antal primære anfald i baseline-perioden divideret med antallet af dage med ikke-manglende anfaldsdata i baseline-perioden, ganget med 28. Baselinebesøget blev defineret som uge 0. Procentvis ændring fra baseline i hyppige 28-dages anfald blev beregnet som forskellen i post-Baseline 28-dages anfaldsfrekvens og Baseline 28-dages anfaldsfrekvens, divideret med Baseline 28-dages anfaldsfrekvens, ganget med 100.
Baseline og op til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der oplever en >=50 procent reduktion i 28-dages primære anfaldshyppighed gennem slutningen af ​​den 12-ugers behandlingsperiode sammenlignet med baseline-perioden
Tidsramme: Baseline og op til 12 uger
Primære anfald omfatter atonisk/drop, bilateral klonisk, bilateral tonisk, fokal motorisk uden svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal (motorisk eller ikke-motorisk) med svækkelse af bevidsthed eller bevidsthed, fokal til bilateral tonisk-klonisk, generaliseret tonisk-klonisk. Procentdel af deltagere, der rapporterer >=50 procent reduktion i anfaldshyppighed, er blevet præsenteret.
Baseline og op til 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Maciej Gasior, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. april 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

30. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

26. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-TSC-2001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerose

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Ganaxolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner