Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmofili-hæmmerforebyggende forsøg

17. marts 2023 opdateret af: Margaret Ragni

Multicenter, randomiseret fase III-hæmmerforebyggelsesforsøg, der sammenligner Eloctate vs. Emicizumab for at forhindre dannelse af inhibitorer ved svær hæmofili A

Dette er et multicenter randomiseret fase III klinisk forsøg, Inhibitor Prevention Trial, hvor Eloctate vil blive sammenlignet med Emicizumab, ved hjælp af adaptivt design, for at forhindre inhibitorer hos patienter med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter randomiseret fase III klinisk forsøg, Inhibitor Prevention Trial, hvor konsekutive hæmostatiske midler vil blive sammenlignet ved hjælp af adaptivt design for at forhindre inhibitorer hos patienter med svær hæmofili A. Dette adaptive design er nødvendigt, da randomiserede forsøg i sjældne sygdomme er ellers ikke muligt. Dette adaptive design er nødvendigt, da randomiserede forsøg i sjældne sygdomme ellers ikke er mulige. INHIBIT Clinical Trials Platformen omfatter to forbundne forsøg, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) og Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), der vil blive udført på op til 41 amerikanske hæmofilibehandlingscentre (HTC'er), der er tilknyttet universiteter. Inhibitor Prevention Trial er et 48-ugers randomiseret fase III-studie, hvori 66 tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) med svær hæmofili A vil blive indskrevet. Forsøgspersonerne vil omfatte børn fra 4 måneders alderen op til 4 år, som ikke tidligere er blevet behandlet med koagulationsfaktor. Når de er tilmeldt, vil forsøgspersoner, der opfylder alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, blive randomiseret til præemptiv ugentlig Eloctate (rFVIIIFc) versus ugentlig Emicizumab (Hemlibra) for at forhindre dannelse af inhibitorer, defineret som anti-FVIII >= 0,6 BU. Blodudtagninger vil blive minimeret til 6 tidspunkter, før, 4, 12, 24, 36 og 48 uger, og valideret for små mængder, 3,8 cc (¾ tsk) hver. Hæmmerforebyggelsesstudiet anses for at være større end minimal risiko, da undersøgelseslægemidlet gives før den første blødning og særlige hæmmerundersøgelser opnås. (NB: Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) er knyttet til Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080), som en del af INHIBIT Clinical Trials Platform, hvor begge forsøg vil blive udført effektivt i de samme hæmofilibehandlingscentre (HTC'er) med de samme Læger, koordinatorer, besøgsfrekvens, blodprøvetagning og analyser.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige børn >= 4 måneder og op til 4 år.
  2. Alvorlig hæmofili A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Ingen tegn på en inhibitor, dvs. anti-FVIII < 0,6 B.U.
  4. Ikke mere end 3 FVIII-eksponeringer (Faktor VIII-koncentrat, kryopræcipitat eller friskfrosset plasma), inklusive omskæring.

Ekskluderingskriterier:

  1. Erhvervet hæmofili eller enhver anden blødningssygdom end hæmofili A.
  2. Tidligere behandling med koagulationsfaktor eller emicizumab.
  3. Brug af et eller flere eksperimentelle lægemidler.
  4. Operation forventes inden for de næste 48 uger.
  5. Forventet levetid mindre end 5 år.
  6. Forælder/passer ude af stand til eller uvillig til at føre en personlig dagbog over blødningshyppighed og studere lægemiddelbehandling, foretage månedlige besøg og blodudtagninger i uge 4, 12, 24, 36 og 48.
  7. Anden sygdom, tilstand eller årsag efter investigatorens opfattelse, der ville gøre patienten uegnet til forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Eloctate
Arm A: Eloctate 65 IE/kg vil blive administreret ugentligt ved intravenøs infusion til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Eloctate injicerbart produkt
Dette er et faktor VIII-Fc-fusionsprotein.
Andre navne:
  • rFVIIIFc
Eksperimentel: Emicizumab
Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg vil blive administreret ugentligt ved subkutan injektion (efter 3 mg/kg/uge x4 induktion) til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Emicizumab Injection [Hemlibra]
Dette er en bispecifik monoklonal antistof FVIII efterligning.
Andre navne:
  • Hemlibra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inhibitordannelse
Tidsramme: 48 uger
Andelen, der udvikler anti-FVIII-hæmmere.
48 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Human leukocytantigen (HLA) Haplotype
Tidsramme: 48 uger
Antallet af HLA-haplotypevarianter.
48 uger
FVIII mutation
Tidsramme: 48 uger
Antallet af FVIII-mutationsvarianter.
48 uger
Blødningsbegivenheder
Tidsramme: 48 uger
Antallet af blødningshændelser: hæmatom, led, centralnervesystem, andre blødninger.
48 uger
FVIII Trogniveau
Tidsramme: 48 uger
FVIII-trough-aktiviteten ved kromogent assay
48 uger
Antal FVIII-eksponeringer
Tidsramme: 48 uger
Antal FVIII eksponeringer,
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Margaret Ragni

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
11. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
6. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

En biologisk prøve og et datalager til dette forsøg vil være tilgængeligt på Graduate School of Public Health (GSPH) datacenter for efterforskere, der fremsætter en formel ansøgningsanmodning og formelt er godkendt af Coordinating Center (Pitt) og Data Center (GSPH).

IPD-delingstidsramme

Inden for et år efter prøvens afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgangen bestemmes af Studieteamet.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger