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Die Hämophilie-Inhibitor-Präventionsstudie

17. März 2023 aktualisiert von: Margaret Ragni

Multizentrische, randomisierte Phase-III-Hemmerpräventionsstudie zum Vergleich von Eloctate vs. Emicizumab zur Verhinderung der Hemmstoffbildung bei schwerer Hämophilie A

Dies ist eine multizentrische randomisierte klinische Phase-III-Studie, die Inhibitor Prevention Trial, in der Eloctate mit Emicizumab verglichen wird, wobei ein adaptives Design verwendet wird, um Inhibitoren bei Patienten mit schwerer Hämophilie A zu verhindern.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische randomisierte klinische Phase-III-Studie, die Inhibitor Prevention Trial, in der aufeinanderfolgende hämostatische Wirkstoffe unter Verwendung eines adaptiven Designs verglichen werden, um Inhibitoren bei Patienten mit schwerer Hämophilie A zu verhindern. Dieses adaptive Design ist notwendig, da randomisierte Studien bei seltenen Krankheiten dies sind sonst nicht möglich. Dieses adaptive Design ist notwendig, da ansonsten randomisierte Studien bei seltenen Erkrankungen nicht möglich sind. Die Plattform für klinische Studien von INHIBIT umfasst zwei miteinander verbundene Studien, die Inhibitor-Präventionsstudie (Präventionsstudie) und die Inhibitor-Eradikationsstudie (Eradikationsstudie), die an bis zu 41 Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) in den USA durchgeführt werden, die mit Universitäten verbunden sind. Die Inhibitor Prevention Trial ist eine 48-wöchige randomisierte Phase-III-Studie, in die 66 zuvor unbehandelte Patienten (PUPs) mit schwerer Hämophilie A aufgenommen werden. Zu den Probanden gehören Kinder im Alter von 4 Monaten bis zu 4 Jahren, die zuvor nicht mit Gerinnungsfaktoren behandelt wurden. Nach der Registrierung werden Probanden, die alle Einschluss- und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, randomisiert zu präventivem wöchentlichem Eloctate (rFVIIIFc) vs. wöchentlichem Emicizumab (Hemlibra), um die Bildung von Inhibitoren zu verhindern, definiert als Anti-FVIII >= 0,6 BU. Blutentnahmen werden auf 6 Zeitpunkte vor, 4, 12, 24, 36 und 48 Wochen minimiert und für kleine Volumina von jeweils 3,8 cc (¾ TL) validiert. Die Inhibitor-Präventionsstudie wird als größer als das minimale Risiko angesehen, da das Studienmedikament vor der ersten Blutung verabreicht wird und spezielle Inhibitorstudien durchgeführt werden. (NB: Die Inhibitor-Präventionsstudie (PRO19040140) ist mit der Inhibitor-Eradikationsstudie (PRO19070080) als Teil der INHIBIT-Plattform für klinische Studien verbunden, wobei beide Studien effizient in denselben Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) mit denselben durchgeführt werden MDs, Koordinatoren, Besuchshäufigkeit, Blutproben und Assays.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 4 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Kinder >= 4 Monate und bis zu 4 Jahren.
  2. Schwere Hämophilie A (FVIII < 0,01 E/ml).
  3. Kein Hinweis auf einen Inhibitor, d. h. Anti-FVIII < 0,6 B.E.
  4. Nicht mehr als 3 FVIII-Expositionen (Faktor-VIII-Konzentrat, Kryopräzipitat oder gefrorenes Frischplasma), einschließlich Beschneidung.

Ausschlusskriterien:

  1. Erworbene Hämophilie oder andere Blutungsstörungen als Hämophilie A.
  2. Vorherige Behandlung mit Gerinnungsfaktor oder Emicizumab.
  3. Verwendung eines experimentellen Medikaments.
  4. Operation voraussichtlich in den nächsten 48 Wochen.
  5. Lebenserwartung weniger als 5 Jahre.
  6. Eltern/Betreuer sind nicht in der Lage oder willens, ein persönliches Tagebuch über die Blutungshäufigkeit zu führen und die medikamentöse Behandlung zu studieren, monatliche Besuche und Blutabnahmen in den Wochen 4, 12, 24, 36 und 48 durchzuführen.
  7. Andere Krankheiten, Zustände oder Gründe nach Ansicht des Prüfarztes, die den Patienten für die Studie ungeeignet machen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Eloktat
Arm A: Eloctate 65 IE/kg wird wöchentlich als intravenöse Infusion bei zuvor unbehandelten Kindern mit schwerer Hämophilie A verabreicht, beginnend vor der ersten Blutung und fortgesetzt bis zu 48 Wochen.
Arzneimittel: Eloctate injizierbares Produkt
Dies ist ein Faktor VIII-Fc-Fusionsprotein.
Andere Namen:
  • rFVIIIFc
Experimental: Emicizumab
Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg wird wöchentlich durch subkutane Injektion (nach 3 mg/kg/Woche x4 Induktion) bei zuvor unbehandelten Kindern mit schwerer Hämophilie A verabreicht, beginnend vor der ersten Blutung und fortgesetzt bis zu 48 Wochen.
Arzneimittel: Emicizumab-Injektion [Hemlibra]
Dies ist ein bispezifisches monoklonales Antikörper-FVIII-Mimetikum.
Andere Namen:
  • Halbwaage

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inhibitorbildung
Zeitfenster: 48 Wochen
Der Anteil, der Anti-FVIII-Hemmer entwickelt.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-Haplotyp
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der HLA-Haplotyp-Varianten.
48 Wochen
FVIII-Mutation
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der FVIII-Mutationsvarianten.
48 Wochen
Blutungsereignisse
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Anzahl der Blutungsereignisse: Hämatom, Gelenk, Zentralnervensystem, andere Blutungen.
48 Wochen
FVIII Talsohle
Zeitfenster: 48 Wochen
Die FVIII-Talaktivität durch chromogenen Assay
48 Wochen
Anzahl der FVIII-Expositionen
Zeitfenster: 48 Wochen
Anzahl der FVIII-Expositionen,
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Margaret Ragni

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
6. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
16. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ein biologisches Proben- und Datenarchiv für diese Studie wird im Datenzentrum der Graduate School of Public Health (GSPH) für Ermittler zur Verfügung stehen, die einen formellen Antrag stellen und vom Koordinierungszentrum (Pitt) und Datenzentrum (GSPH) formell genehmigt wurden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Innerhalb eines Jahres nach Testabschluss.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Zugang wird vom Studienteam festgelegt.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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