Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmofili-hæmmerforebyggende forsøg

17. marts 2023 opdateret af: Margaret Ragni

Multicenter, randomiseret fase III-hæmmerforebyggelsesforsøg, der sammenligner Eloctate vs. Emicizumab for at forhindre dannelse af inhibitorer ved svær hæmofili A

Dette er et multicenter randomiseret fase III klinisk forsøg, Inhibitor Prevention Trial, hvor Eloctate vil blive sammenlignet med Emicizumab, ved hjælp af adaptivt design, for at forhindre inhibitorer hos patienter med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter randomiseret fase III klinisk forsøg, Inhibitor Prevention Trial, hvor konsekutive hæmostatiske midler vil blive sammenlignet ved hjælp af adaptivt design for at forhindre inhibitorer hos patienter med svær hæmofili A. Dette adaptive design er nødvendigt, da randomiserede forsøg i sjældne sygdomme er ellers ikke muligt. Dette adaptive design er nødvendigt, da randomiserede forsøg i sjældne sygdomme ellers ikke er mulige. INHIBIT Clinical Trials Platformen omfatter to forbundne forsøg, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) og Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), der vil blive udført på op til 41 amerikanske hæmofilibehandlingscentre (HTC'er), der er tilknyttet universiteter. Inhibitor Prevention Trial er et 48-ugers randomiseret fase III-studie, hvori 66 tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) med svær hæmofili A vil blive indskrevet. Forsøgspersonerne vil omfatte børn fra 4 måneders alderen op til 4 år, som ikke tidligere er blevet behandlet med koagulationsfaktor. Når de er tilmeldt, vil forsøgspersoner, der opfylder alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, blive randomiseret til præemptiv ugentlig Eloctate (rFVIIIFc) versus ugentlig Emicizumab (Hemlibra) for at forhindre dannelse af inhibitorer, defineret som anti-FVIII >= 0,6 BU. Blodudtagninger vil blive minimeret til 6 tidspunkter, før, 4, 12, 24, 36 og 48 uger, og valideret for små mængder, 3,8 cc (¾ tsk) hver. Hæmmerforebyggelsesstudiet anses for at være større end minimal risiko, da undersøgelseslægemidlet gives før den første blødning og særlige hæmmerundersøgelser opnås. (NB: Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) er knyttet til Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080), som en del af INHIBIT Clinical Trials Platform, hvor begge forsøg vil blive udført effektivt i de samme hæmofilibehandlingscentre (HTC'er) med de samme Læger, koordinatorer, besøgsfrekvens, blodprøvetagning og analyser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige børn >= 4 måneder og op til 4 år.
  2. Alvorlig hæmofili A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Ingen tegn på en inhibitor, dvs. anti-FVIII < 0,6 B.U.
  4. Ikke mere end 3 FVIII-eksponeringer (Faktor VIII-koncentrat, kryopræcipitat eller friskfrosset plasma), inklusive omskæring.

Ekskluderingskriterier:

  1. Erhvervet hæmofili eller enhver anden blødningssygdom end hæmofili A.
  2. Tidligere behandling med koagulationsfaktor eller emicizumab.
  3. Brug af et eller flere eksperimentelle lægemidler.
  4. Operation forventes inden for de næste 48 uger.
  5. Forventet levetid mindre end 5 år.
  6. Forælder/passer ude af stand til eller uvillig til at føre en personlig dagbog over blødningshyppighed og studere lægemiddelbehandling, foretage månedlige besøg og blodudtagninger i uge 4, 12, 24, 36 og 48.
  7. Anden sygdom, tilstand eller årsag efter investigatorens opfattelse, der ville gøre patienten uegnet til forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Eloctate
Arm A: Eloctate 65 IE/kg vil blive administreret ugentligt ved intravenøs infusion til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Eloctate injicerbart produkt
Dette er et faktor VIII-Fc-fusionsprotein.
Andre navne:
  • rFVIIIFc
Eksperimentel: Emicizumab
Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg vil blive administreret ugentligt ved subkutan injektion (efter 3 mg/kg/uge x4 induktion) til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Emicizumab Injection [Hemlibra]
Dette er en bispecifik monoklonal antistof FVIII efterligning.
Andre navne:
  • Hemlibra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inhibitordannelse
Tidsramme: 48 uger
Andelen, der udvikler anti-FVIII-hæmmere.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Human leukocytantigen (HLA) Haplotype
Tidsramme: 48 uger
Antallet af HLA-haplotypevarianter.
48 uger
FVIII mutation
Tidsramme: 48 uger
Antallet af FVIII-mutationsvarianter.
48 uger
Blødningsbegivenheder
Tidsramme: 48 uger
Antallet af blødningshændelser: hæmatom, led, centralnervesystem, andre blødninger.
48 uger
FVIII Trogniveau
Tidsramme: 48 uger
FVIII-trough-aktiviteten ved kromogent assay
48 uger
Antal FVIII-eksponeringer
Tidsramme: 48 uger
Antal FVIII eksponeringer,
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Margaret Ragni

Samarbejdspartnere

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

16. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

11. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

En biologisk prøve og et datalager til dette forsøg vil være tilgængeligt på Graduate School of Public Health (GSPH) datacenter for efterforskere, der fremsætter en formel ansøgningsanmodning og formelt er godkendt af Coordinating Center (Pitt) og Data Center (GSPH).

IPD-delingstidsramme

Inden for et år efter prøvens afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgangen bestemmes af Studieteamet.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A uden inhibitor

Kliniske forsøg med Eloctate injicerbart produkt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner