La prova di prevenzione dell'inibitore dell'emofilia

Si tratta di uno studio clinico multicentrico randomizzato di fase III, l'Inhibitor Prevention Trial, in cui verranno confrontati agenti emostatici consecutivi utilizzando un disegno adattivo per prevenire gli inibitori nei pazienti con emofilia A grave. Questo disegno adattivo è necessario poiché gli studi randomizzati nelle malattie rare sono altrimenti non possibile. Questo disegno adattivo è necessario in quanto altrimenti non sarebbero possibili studi randomizzati sulle malattie rare. La piattaforma di studi clinici INHIBIT include due studi collegati, l'Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) e l'Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) che saranno condotti presso un massimo di 41 centri di trattamento dell'emofilia (HTC) statunitensi affiliati alle università. L'Inhibitor Prevention Trial è uno studio di fase III randomizzato di 48 settimane, in cui verranno arruolati 66 pazienti precedentemente non trattati (PUP) con emofilia A grave. I soggetti includeranno bambini dai 4 mesi di età fino ai 4 anni di età che non sono stati precedentemente trattati con fattore di coagulazione. Una volta arruolati, i soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione saranno randomizzati a Eloctate settimanale preventivo (rFVIIIFc) rispetto a Emicizumab settimanale (Hemlibra) per prevenire la formazione di inibitori, definiti come anti-FVIII>= 0,6 BU. I prelievi di sangue saranno ridotti al minimo a 6 punti temporali, pre, 4, 12, 24, 36 e 48 settimane e convalidati per piccoli volumi, 3,8 cc (¾ cucchiaino) ciascuno. La sperimentazione sulla prevenzione degli inibitori è considerata un rischio maggiore del rischio minimo in quanto il farmaco in studio viene somministrato prima del primo sanguinamento e vengono ottenuti studi sugli inibitori speciali. (NB: Lo studio sulla prevenzione degli inibitori (PRO19040140) è collegato allo studio sull'eradicazione degli inibitori (PRO19070080), come parte della piattaforma di studi clinici INHIBIT, con entrambi gli studi condotti in modo efficiente negli stessi centri di trattamento dell'emofilia (HTC), con la stessa Medici, coordinatori, frequenza delle visite, prelievo di sangue e analisi.