Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba zapobiegania inhibitorom hemofilii

17 marca 2023 zaktualizowane przez: Margaret Ragni

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy III dotyczące zapobiegania inhibitorom, porównujące eloctate z emicizumabem w celu zapobiegania powstawaniu inhibitorów w ciężkiej hemofilii typu A

Jest to wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne III fazy, Inhibitor Prevention Trial, w którym Eloctate zostanie porównany z emicizumabem, przy użyciu projektu adaptacyjnego, w celu zapobiegania inhibitorom u pacjentów z ciężką hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne III fazy, Inhibitor Prevention Trial, w którym kolejne środki hemostatyczne będą porównywane przy użyciu projektu adaptacyjnego, aby zapobiegać stosowaniu inhibitorów u pacjentów z ciężką hemofilią typu A. Ten projekt adaptacyjny jest konieczny, ponieważ badania z randomizacją dotyczące rzadkich chorób są inaczej nie jest to możliwe. Ten adaptacyjny projekt jest konieczny, ponieważ w przeciwnym razie badania z randomizacją w rzadkich chorobach nie są możliwe. Platforma badań klinicznych INHIBIT obejmuje dwa połączone badania: Inhibitor Prevention Trial (Provention Trial) i Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), które zostaną przeprowadzone w maksymalnie 41 amerykańskich ośrodkach leczenia hemofilii (HTC) powiązanych z uniwersytetami. Inhibitor Prevention Trial to 48-tygodniowe randomizowane badanie fazy III, do którego zostanie włączonych 66 wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) z ciężką postacią hemofilii typu A. Pacjenci będą obejmować dzieci w wieku od 4 miesięcy do 4 lat, które nie były wcześniej leczone czynnikiem krzepliwości krwi. Po włączeniu osoby, które spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej zapobiegawczy cotygodniowy preparat Eloctate (rFVIIIFc) w porównaniu z cotygodniowym emicizumabem (Hemlibra), aby zapobiec tworzeniu się inhibitora, zdefiniowanego jako anty-FVIII >= 0,6 BU. Pobieranie krwi zostanie zminimalizowane do 6 punktów czasowych, przed, 4, 12, 24, 36 i 48 tygodni i zatwierdzone dla małych objętości, każda po 3,8 cm3 (¾ łyżeczki). Ryzyko próby zapobiegania inhibitorom jest uważane za większe niż minimalne, ponieważ badany lek jest podawany przed pierwszym krwawieniem i uzyskiwane są specjalne badania dotyczące inhibitorów. (Uwaga: Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) jest powiązany z Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080) w ramach Platformy Badań Klinicznych INHIBIT, przy czym oba badania będą skutecznie prowadzone w tych samych ośrodkach leczenia hemofilii (HTC), z tymi samymi Lekarze, koordynatorzy, częstotliwość wizyt, pobieranie krwi i testy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • University of Arkansas Medical Sciences Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dzieci płci męskiej >= 4 miesiące i do 4 lat.
  2. Ciężka hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Brak dowodów na istnienie inhibitora, tj. anty-FVIII < 0,6 j.m.
  4. Nie więcej niż 3 ekspozycje na czynnik VIII (koncentrat czynnika VIII, krioprecypitat lub świeżo mrożone osocze), w tym obrzezanie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nabyta hemofilia lub jakakolwiek skaza krwotoczna inna niż hemofilia A.
  2. Wcześniejsze leczenie czynnikiem krzepnięcia lub emicizumabem.
  3. Stosowanie eksperymentalnego leku(ów).
  4. Operacja przewidywana w ciągu najbliższych 48 tygodni.
  5. Oczekiwana długość życia poniżej 5 lat.
  6. Rodzic/opiekun nie może lub nie chce prowadzić osobistego dzienniczka częstości krwawień i leczenia badanym lekiem, comiesięcznych wizyt i pobierania krwi w 4, 12, 24, 36 i 48 tygodniu.
  7. Inna choroba, stan lub powód w opinii badacza, który sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: Eloktacja
Grupa A: Eloctate 65 j.m./kg będzie podawany co tydzień we wlewie dożylnym u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując do 48 tygodni.
Lek: Produkt do wstrzykiwania eloktatu
Jest to białko fuzyjne czynnika VIII-Fc.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc
Eksperymentalny: Emicizumab
Ramię B: Emicizumab w dawce 1,5 mg/kg będzie podawany co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym (po indukcji 3 mg/kg/tydzień x 4) wcześniej nieleczonym dzieciom z ciężką hemofilią A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując do 48 tygodni.
Lek: Wstrzyknięcie emicizumabu [Hemlibra]
Jest to bispecyficzne przeciwciało monoklonalne naśladujące FVIII.
Inne nazwy:
  • Hemlibra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Formacja Inhibitora
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odsetek rozwijających się inhibitorów anty-FVIII.
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Haplotyp ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA).
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba wariantów haplotypów HLA.
48 tygodni
Mutacja FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba wariantów mutacji FVIII.
48 tygodni
Wydarzenia związane z krwawieniem
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba zdarzeń krwotocznych: krwiak, staw, ośrodkowy układ nerwowy, inne krwawienia.
48 tygodni
Poziom minimalny FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Minimalna aktywność FVIII w teście chromogennym
48 tygodni
Liczba ekspozycji FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba ekspozycji FVIII,
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Margaret Ragni

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
11 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
6 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
16 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PRO19040140
  • H30MC24050 (Inny numer grantu/finansowania: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Repozytorium próbek biologicznych i danych dla tego badania będzie dostępne w repozytorium Centrum Danych Graduate School of Public Health (GSPH) dla badaczy, którzy złożą formalny wniosek i zostanie formalnie zatwierdzone przez Centrum Koordynacyjne (Pitt) i Centrum Danych (GSPH).

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu jednego roku od zakończenia okresu próbnego.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp zostanie określony przez zespół badawczy.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami