Proof of Concept-forsøg med vamorolone i pædiatrisk colitis ulcerosa

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen har givet skriftligt informeret samtykke/godkendelse fra Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) forud for undersøgelsesrelaterede procedurer;
• Forsøgspersonen har aktuelt mild til moderat aktiv colitis ulcerosa, defineret som en PUCAI-score på 10-60.
• Forsøgspersonen er ≥ 4 år og <18 år på tilmeldingstidspunktet.
• Forsøgsperson har haft 1) en koloskopi, der viser endoskopisk og histologisk inflammation, og/eller; 2) et fækalt calprotectin > 250 mcg/g i den foregående 1 måned.
• Forsøgspersonen er villig og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studielægemidler og undersøgelsesprocedurer.
• Forsøgspersonen har ikke startet en ny immunmodulator eller biologisk lægemiddel i de foregående 2 måneder.
• Hvis forsøgspersonen tager en immunmodulator og/eller biologisk medicin, er dosis ikke blevet ændret i de sidste 2 måneder
• Forsøgspersonen har en positiv varicella IgG-titer eller historie med mindst 2 dokumenterede skoldkoppevacciner

Ekskluderingskriterier:

• Personen er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale eller rektale glukokortikoider (inklusive budesonid) inden for den seneste måned
• Forsøgspersonen har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller over for nogen af ​​dens bestanddele
• Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende sygdomstilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter investigators mening
• Forsøgspersonen tager et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel i øjeblikket eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen

• Klinisk signifikante abnorme biokemiske og hæmatologiske parametre, herunder:

  • Neutrofiltal < 1000 celler/mm3
  • Blodpladeantal ≤ 130 celler/mm3
  • Kreatinin ≥ 1,2 x den øvre normalgrænse
  • Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 2x den øvre normalgrænse
  • Konjugeret bilirubin større end 1,2. mg/dL
• Har aktiv infektion med enteriske patogener (inklusive C. difficile)
• Har en positiv PPD-, Quantiferon Gold- eller Interferon-gamma-analyse
• Er gravid eller ammer