Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ION251 administreret til patienter med recidiverende/refraktær myelomatose

30. oktober 2024 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 1-studie af ION251 administreret ved intravenøs infusion til patienter med recidiverende/refraktær myelomatose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den maksimalt tolererede dosis (MTD) og den anbefalede fase 2-dosis (RP2D) af ION251 hos patienter med recidiverende/refraktær myelomatose.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en todelt, multi-center første i menneskelig undersøgelse af ION251 i op til 80 deltagere. Del 1 vil bruge et 3+3 dosis-eskaleringsskema i sekventielle kohorter til at bestemme MTD og RP2D under gentagne 28-dages behandlingscyklusser. MTD vil blive bestemt af antallet af deltagere med AE'er, der opfylder kriterierne for dosisbegrænsende toksicitet (DLT) under cyklus 1. MTD'en bestemt i del 1 vil blive brugt sammen med andre variabler til at informere en RP2D for deltagere, der går videre til del 2 for yderligere vurderinger af sikkerhed, tolerabilitet og antimyelomaktivitet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
23

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Rrmc
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Cancer Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år på tidspunktet for informeret samtykke
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0 eller 1
  3. Målbart myelomatose (MM)
  4. Har behov for systemisk behandling for MM og enten er refraktær over for eller har fejlet behandling med, er intolerant over for eller har nægtet eller på anden måde ikke er en kandidat efter investigators mening til nogen af ​​de aktuelt tilgængelige etablerede terapier, der vides at give klinisk fordel ved recidiverende/refraktær MM. Refraktær over for behandling er defineret som dokumenteret MM-sygdomsprogression på eller inden for 60 dage fra den sidste dosis (LD) af behandlingen

Ekskluderingskriterier:

  1. Screen laboratorieresultater som følger eller andre klinisk signifikante abnormiteter i screen laboratorieværdier, der ville gøre en deltager uegnet til inklusion

    • Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 × øvre normalgrænse (ULN)
    • Total bilirubin > 1,3 × ULN
    • Absolut neutrofiltal ≤ 1,0 1000/kubik millimeter (k/mm^3)
    • Blodpladeantal < 50 k/mm^3
    • Hæmoglobin < 8,0 g/dL
    • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 50 milliliter pr. minut (mL/min)/1,73 kvadratmeter (m^2)
    • Urin albumin kreatinin ratio > 100 mg/g
  2. Anamnese med eller nuværende plasmacelleleukæmi, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati og hudforandringer) syndrom, solitær knogle eller ekstramedullær plasmacytom som det eneste bevis for plasmacelledyskrasi, myelodysplastisk syndrom eller en myeloproliferativ neoplasma
  3. Ukontrolleret hypertension (systolisk tryk ≥ 160 mm kviksølv (mm Hg) og/eller diastolisk tryk ≥ 100 mm Hg)
  4. Tilstedeværelse af en blødningsforstyrrelse eller en underliggende sygdomstilstand forbundet med aktiv blødning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ION251
I del 1, dosiseskaleringsfasen, vil øgede mængder af ION251 blive administreret på flere tidspunkter ved intravenøs (IV) infusion i løbet af 28-dages cyklusser. I del 2 vil den bestemte RP2D af ION251 blive administreret på flere tidspunkter ved IV-infusion.
Medicin: ION251
ION251 indgivet ved IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis (MTD)
Tidsramme: Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i cyklus 1 (hver cyklus er 28 dage)
MTD er defineret som den maksimale dosis, hvor ≤ 1 ud af 3 evaluerbare deltagere oplever en dosisbegrænsende toksicitet (DLT) inden for cyklus 1, og der er 2 ud af 3 eller 2 af 6 evaluerbare deltagere i det næste højere dosisniveau, der oplever en DLT inden for Cyklus 1. Hvis ingen dosis i dosis-eskalationen har 2 ud af 3 eller 2 af 6 evaluerbare deltagere, der oplever en DLT, betragtes det højeste dosisniveau som MTD
Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i cyklus 1 (hver cyklus er 28 dage)
Anbefalet fase 2-dosis (PR2D)
Tidsramme: Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
RP2D er valgt baseret på dosis-respons og eksponering-respons-analyser af de samlede kliniske PK, PD, sikkerhedsresultater og anti-myelomaktivitet fra både del 1 og del 2
Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet målt ved forekomsten af ​​TEAE'er
Tidsramme: Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Forekomst af unormale laboratorieværdier og vitale tegn
Tidsramme: Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Cmax: Maksimal observeret koncentration ION251
Tidsramme: Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
AUC[0-t]: Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra time nul til t af ION251
Tidsramme: Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
t1/2: Fordeling Halveringstid for ION251
Tidsramme: Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Trog koncentration af ION251
Tidsramme: Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Fra baseline op til 28 dage fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Urin 0-24 timer (t) Udskillelse af ION251
Tidsramme: Op til 12 måneder fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
Op til 12 måneder fra den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. januar 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ION251-CS1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger