- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04403321
Effekt og sikkerhed af Eltrombopag + Tacrolimus hos patienter med kinesisk refraktær eller recidiverende aplastisk anæmi
17. januar 2023 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Dette er et randomiseret, åbent fase II-studie til at sammenligne effekten af eltrombopag kombineret med tacrolimus med eltrombopag alene hos kinesiske forsøgspersoner med refraktær eller recidiverende aplastisk anæmi.
Sikkerheden vil også blive evalueret.
Patienter vil blive randomiseret til at modtage eltrombopag alene eller eltrombopag kombineret med tacrolimus.
Behandling med eltrombopag vil blive startet med 25 mg/dag og øget med 25 mg/dag hver 2. uge i henhold til trombocyttallet op til 150 mg/dag, eller det bedste respons blev opnået.
Tacrolimus vil blive givet 1 mg to gange dagligt med en målkoncentration på 4-10 ng/ml gennem hele undersøgelsen.
Den hæmatologiske responsrate og sikkerhed vil blive registreret og sammenlignet 3, 6 måneder og 1 år efter start af undersøgelsesbehandlingen (uge 13, 26 og 52).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
114
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 85 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient med en tidligere diagnose af aplastisk anæmi og havde intet respons eller tilbagefald efter mindst ét behandlingsforløb i en periode på ≥ 6 måneders immunsuppression indeholdende CsA eller CsA+anti-thymocytglobulin (ATG);
- Aktuel diagnose af aplastisk anæmi ved knoglemarvsbiopsi;
- modtog ikke HSCT og var heller ikke HSCT-kandidater;
- Patienten har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-2;
- Patient med QTcF (Fridericias QT-korrektionsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med bundtgrenblok, som bestemt via middelværdien af et tredobbelt EKG og vurderet på stedet.
- Forsøgspersoner er i stand til at forstå og overholde protokolkrav og instruktioner og har underskrevet og dateret informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Medfødt aplastisk anæmi;
- Tilstedeværelse af kromosomafvigelse;
- Bevis på en klonal hæmatologisk knoglemarvsforstyrrelse på cytogenetik;
- Har nogen samtidige maligniteter og skal være fuldt ud restitueret fra behandling for enhver anden malignitet og have været sygdomsfri i 5 år;
- AST eller ALAT ≥3 gange den øvre normalgrænse;
- Serumkreatinin, total bilirubin eller alkalisk fosfatase >1,5 x ULN;
- Hjertelidelse (NYHA) funktionel klassifikation Grad II/III/IV;
- Tidligere tromboembolisk hændelse (herunder anti-phospholipid antistof syndrom) og nuværende brug af antikoagulantia;
- Infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende terapi;
- Anden kendt eller mistænkt underliggende primær immundefekt;
- Tidligere behandling med eltrombopag, romiplostim eller enhver anden TPO (thrombopoietin) receptoragonist;
- Gravid eller ammende (ammende) kvinde;
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: Eltrombopag
Eltrombopag og placebo ville blive anvendt.
Eltrombopag vil blive startet med 25 mg/dag og øget med 25 mg/dag hver 2. uge i henhold til trombocyttallet op til 150 mg/dag, eller det bedste respons blev opnået.
|
placebo vil blive givet ved 1 mg bud.
Andre navne:
|
Eksperimentel: Eltrombopag + Tacrolimus
Eltrombopag og tacrolimus ville blive anvendt.
Eltrombopag vil blive startet med 25 mg/dag og øget med 25 mg/dag hver 2. uge i henhold til trombocyttallet op til 150 mg/dag, eller det bedste respons blev opnået.
Tacrolimus vil blive givet 1 mg to gange dagligt med en målkoncentration på 4-10 ng/ml gennem hele undersøgelsen.
|
Tacrolimus vil blive givet 1 mg to gange dagligt med den laveste koncentration på 4-10 ng/ml.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
ORR ved 6 måneder
Tidsramme: Uge 26
|
Samlet responsrate (ORR) Defineret som antallet af deltagere, der opfyldte kriterierne for enten fuldstændig respons (CR) eller delvis respons (PR) i uge 26
|
Uge 26
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
ORR ved 3 måneder
Tidsramme: Uge 14
|
ORR vil blive beregnet efter 3 måneders behandling ved at måle blodplade-, retikulocyt-, neutrofil- og transfusionsuafhængighed.
|
Uge 14
|
Ændringer i hæmoglobin i fravær af røde blodlegemer transfusion
Tidsramme: Uge 26
|
Ændringen i hæmatologiske værdier (hæmoglobin) blev evalueret
|
Uge 26
|
Ændringer i blodplader i fravær af blodpladetransfusion
Tidsramme: Uge 26
|
Ændringen i hæmatologiske værdier (blodplader) blev evalueret
|
Uge 26
|
Varighed af hæmatologisk respons
Tidsramme: efter 6 måneder (alle patienter), efter 24 måneder (kun respondere)
|
Tid fra datoen for starten af den første reaktion til datoen for første tilbagefald defineret som igen opfylder kriterierne for aplastisk anæmi
|
efter 6 måneder (alle patienter), efter 24 måneder (kun respondere)
|
Procentdel af patienter med klonal udvikling til myelodysplasi, PNH, akut leukæmi
Tidsramme: 12 måneder
|
Klonal evolution til myelodysplasi er defineret som en ny marv cytogen abnormitet med eller uden karakteristiske dysplastiske marvfund.
Evolution til leukæmi er defineret som mere end 20 % perifert blod og/eller marvblaster.
Udvikling til paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er defineret som en klon ved baseline < 10 %, der steg til mere end 50 % ved undersøgelse.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. juli 2022
Studieafslutning (Faktiske)
31. juli 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. maj 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. maj 2020
Først opslået (Faktiske)
27. maj 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
19. januar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. januar 2023
Sidst verificeret
1. januar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ELT-1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
individuelle deltagerdata vil blive accepteret efter anmodning
IPD-delingstidsramme
10 år
IPD-delingsadgangskriterier
e-mail anmodning
IPD-deling Understøttende informationstype
- Studieprotokol
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Formular til informeret samtykke (ICF)
- Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Lægemiddeleffekt
-
Beijing Anzhen HospitalUkendtDrug Effect Disorder | Blodpladeprokoagulerende aktivitetsmangelKina
-
Theravance BiopharmaAfsluttet
-
Astellas Pharma Europe B.V.AfsluttetSunde emner | Farmakokinetik | Drug-Drug Interaction (DDI)Tyskland
-
Astellas Pharma Europe B.V.AfsluttetSunde emner | Drug-Drug Interaction (DDI)Det Forenede Kongerige
-
Astellas Pharma Europe B.V.AfsluttetSunde emner | Drug-Drug Interaction (DDI)Frankrig
-
Astellas Pharma Europe B.V.AfsluttetSunde emner | Farmakokinetik | Drug-Drug Interaction (DDI)Tyskland
-
Astellas Pharma Europe B.V.Medivation, Inc.AfsluttetSunde emner | Drug-Drug Interaction (DDI) | Enzalutamids farmakokinetikTyskland
-
Astellas Pharma Europe B.V.AfsluttetSunde emner | Farmakokinetik | DDI (Drug-Drug Interaction)Tyskland
-
The Netherlands Cancer InstituteIkke rekrutterer endnuDrug Adherence Marker
-
Washington State UniversityNational Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)AfsluttetInteraktion Drug FoodForenede Stater
Kliniske forsøg med Placebo (til Tacrolimus)
-
Limerick BioPharmaAfsluttetSund og raskAustralien
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetLevertransplantationsmodtagerBelgien, Spanien, Tyskland, Italien, Australien, Forenede Stater, Holland, Irland, Sverige, Brasilien, Colombia, Frankrig, Den Russiske Føderation, Argentina, Tjekkiet, Det Forenede Kongerige
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetLevertransplantationForenede Stater, Belgien, Colombia, Spanien, Tyskland, Italien, Australien, Israel, Frankrig, Ungarn, Holland, Argentina, Canada, Irland, Sverige, Brasilien, Det Forenede Kongerige, Den Russiske Føderation, Tjekkiet
-
Glenmark Pharmaceuticals Ltd. IndiaAfsluttet
-
University Hospital, BordeauxAfsluttet
-
Astellas Pharma IncAfsluttet
-
Astellas Pharma IncAfsluttetRheumatoid arthritisJapan
-
Astellas Pharma IncAstellas Pharma Korea, Inc.AfsluttetLevertransplantationKorea, Republikken
-
Astellas Pharma IncAfsluttetMyasthenia gravisJapan
-
Astellas Pharma IncAstellas Pharma China, Inc.Afsluttet