Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Avatrombopag til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske forsøgspersoner med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

15. maj 2026 opdateret af: Sobi, Inc.

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse med åben forlængelsesfase til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske forsøgspersoner med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

Et fase 3b-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Avatrombopag til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske forsøgspersoner med immun trombocytopeni i ≥6 måneder

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil blive randomiseret til blindet behandling med avatrombopag eller placebo i forholdet 3:1 i en periode på 12 uger. Forsøgspersoner, der fuldfører den 12 ugers behandlingsperiode og er kvalificerede, kan fortsætte til den åbne forlængelsesfase, som vil vare 2 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Site 405
      • Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Site 408
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Site 403
      • London, England, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Site 410
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Site 407
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Site 402
      • Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Site 401
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Site 406
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Site 112
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Site 103
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Site 119
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Site 109
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Site 101
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Site 111
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Site 120
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Site 117
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Site 116
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Site 107
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Site 104
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Site 105
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Site 114
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Site 102
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Site 108
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Site 118
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Site 113
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Site 106
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Site 121
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Site 110
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Site 115
  • Frankrig
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Frankrig, 31059
        • Site 201
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75019
        • Site 202
  • Polen
    • Kuyavian-Pomeranian Voivodeship
      • Bydgoszcz, Kuyavian-Pomeranian Voivodeship, Polen, 85-667
        • Site 502
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-091
        • Site 503
    • Silesian Voivodeship
      • Zabrze, Silesian Voivodeship, Polen, 41-800
        • Site 505
    • Warmian-Masurian Voivodeship
      • Olsztyn, Warmian-Masurian Voivodeship, Polen, 10-561
        • Site 501
    • Łódź Voivodeship
      • Lodz, Łódź Voivodeship, Polen, 91-738
        • Site 504
  • Rusland
      • Chelyabinsk, Rusland, 454076
        • Site 907
      • Moscow, Rusland, 117198
        • Site 904
      • Moscow, Rusland, 117997
        • Site 906
      • Moscow, Rusland, 119049
        • Site 901
      • Nizhny Novgorod, Rusland, 603136
        • Site 902
      • Saint Petersburg, Rusland, 197022
        • Site 905
      • Volgograd, Rusland, 400138
        • Site 903
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01330
        • Site 701
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Site 704
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07059
        • Site 706
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07160
        • Site 702
      • Denizli, Tyrkiet (Türkiye), 20160
        • Site 705
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Site 709
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Site 710
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34764
        • Site 703
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Site 707
      • Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 33110
        • Site 708
  • Tyskland
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
        • Site 301
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Tyskland, 20246
        • Site 302
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • Site 303
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13353
        • Site 304
  • Ukraine
      • Vinnytsia, Ukraine, 21029
        • Site 952
    • Kharkiv Oblast
      • Kharkiv, Kharkiv Oblast, Ukraine, 61000
        • Site 954
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Site 801
      • Miskolc, Ungarn, 3526
        • Site 802
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Site 803

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere ≥1 og
  • Deltageren har et gennemsnit på 2 blodpladetal 35×10^9/L i screeningsperioden

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagerne må ikke have en kendt anamnese med sekundær ITP, nogen historie med arteriel eller venøs trombose, herunder delvis eller fuldstændig trombose, kendt arvelig trombocytopeni, en historie med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller kendt historie med medfødte hjerteabnormiteter eller arytmier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: Avatrombopag Double Blind
Undersøgelsen er 3:1 randomiseringsforhold (avatrombopag til placebo). Undersøgelsesprodukt indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Avatrombopag
Oral avatrombopag tablet eller drys kapsel
Andre navne:
  • Doptelet
Placebo komparator: Placebo Comparator: Placebo Double Blind
Undersøgelsen er 3:1 randomiseringsforhold (avatrombopag til placebo). Undersøgelsesprodukt indgivet oralt én gang dagligt i 12 uger
Medicin: Placebo
Placebo komparator tablet eller drys kapsel
Eksperimentel: Avatrombopag Open Label Extension
Undersøgelsesprodukt administreret oralt i op til 2 år.
Medicin: Avatrombopag
Oral avatrombopag tablet eller drys kapsel
Andre navne:
  • Doptelet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Holdbar blodpladerespons
Tidsramme: Sidste 8 uger af 12 ugers behandlingsregime
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår mindst 6 ud af 8 ugentlige trombocyttal ≥50×10^9/L i løbet af de sidste 8 uger af den 12 ugers behandlingsperiode i kernefasen, i fravær af redningsmedicin
Sidste 8 uger af 12 ugers behandlingsregime
Alternativ Primær: Blodpladerespons
Tidsramme: 12 ugers behandling
Andelen af ​​forsøgspersoner, for hvem mindst 2 på hinanden følgende blodpladevurderinger er ≥50×10^9/L over de 12 ugers behandling i kernefasen i fravær af redningsmedicin.
12 ugers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af uger Blodpladeantal ≥50×10^9/L
Tidsramme: 12 ugers behandling
Procentdelen af ​​ugers forsøgspersoner har et trombocyttal ≥50×10^9/L i løbet af 12 ugers behandling i kernefasen, i fravær af redningsterapi.
12 ugers behandling
Blodpladerespons på dag 8
Tidsramme: Dag 8
Andelen af ​​forsøgspersoner med et trombocyttal ≥50×10^9/L på dag 8, i fravær af redningsterapi.
Dag 8
Procentdel af ugers blodpladetal mellem ≥50×10^9/L og ≤150×10^9/L
Tidsramme: 12 ugers behandling
Procentdelen af ​​ugers forsøgspersoner har et trombocyttal mellem ≥50×10^9/L og ≤150×10^9/L i løbet af 12 ugers behandling i kernefasen i fravær af redningsterapi.
12 ugers behandling
Redningsmedicin
Tidsramme: 12 ugers behandling
Andelen af ​​forsøgspersoner, der har behov for redningsmedicin i løbet af 12 ugers behandling i undersøgelsens kernefase.
12 ugers behandling
Forekomst af enhver blødningshændelse (WHO Grade 1-4)
Tidsramme: 12 ugers behandling
Samlet forekomst af blødningshændelser forbundet med ITP målt ved hjælp af WHO's blødningsskala (grad 1-4).
12 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sobi, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2020

Først opslået (Faktiske)

18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVA-PED-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Kliniske forsøg med Avatrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner