Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Først i menneskelig undersøgelse for at teste sikkerheden og den foreløbige effektivitet af PPSGG hos patienter med anti-MAG-neuropati

7. oktober 2021 opdateret af: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Først i menneskelig undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og foreløbig effektivitet af PPSGG (PN-1007) hos patienter med anti-MAG-neuropati

I denne undersøgelse vil det nye lægemiddel kaldet PPSGG (PN-1007) blive testet. Foreløbige undersøgelser udført i dyr tyder på, at PPSGG (PN-1007) kan være en god behandling til at reducere niveauer af anti-MAG-antistoffer hos patienter med anti-MAG-neuropati.

Dette er den første forskning af PPSGG (PN-1007) i mennesker, og dens hovedformål er at teste dets sikkerhed og acceptabilitet hos patienter. I denne undersøgelse vil det blive undersøgt, hvordan stoffet ændres af og fjernes fra kroppen og kontrolleres for tegn på, at stoffet virkelig kan være effektivt mod anti-MAG neuropati. PPSGG (PN-1007) vil blive testet i flere forskellige doser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PPSGG (PN-1007) er beregnet til at binde anti-MAG IgM autoantistoffer, den underliggende årsag til anti-MAG neuropati, på en meget selektiv måde, hvilket resulterer i deres neutralisering og fjernelse fra kredsløbet. Dette muliggør specifik målretning af anti-MAG IgM i kredsløbet og omgår uspecifik immunsuppression forbundet med aktuelle behandlingsstrategier.

Dette er et fase I/IIa, First in Human (FiH), multicenter, enkelt og multiple stigende dosis-eskaleringsforsøg af PPSGG (PN-1007), en antistoffjerner af patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer til behandling af antistoffer -MAG neuropati. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og foreløbig effekt af PPSGG (PN-1007) i en SAD- og en MAD-fase i et adaptivt forsøg med anti-MAG-neuropatipatienter .

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Frankrig, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Barcelona

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en bekræftet diagnose af monoklonalt IgM forbundet med MGUS med anti-MAG aktivitet (titer på > 10.000 BTU) og demyeliniserende neuropati defineret af elektrofysiologiske kriterier i henhold til EFNS/PNS PDN guideline, 2010.
  • Tydelige kliniske tegn på handicap
  • Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med totale serum-IgM-niveauer >30 g.
  • Hæmatologisk malignitet, tidligere malignitet i ethvert organsystem (undtagen BCC)
  • Tidligere immunsuppression: Ingen IVIG i de foregående 3 måneder, ingen tidligere cyclophosphamid eller biologiske stoffer i de foregående 6 måneder.
  • Andre neurologiske, neuromuskulære, reumatologiske eller ortopædiske tilstande med betydelig indvirkning på evnen til at gå og forhindre evaluering af neurologiske resultater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: PPSGG
steril væske, en 1-times infusion i SAD og flere infusioner i MAD. I SAD testes flere kohorter. Dosering og regime i MAD skal defineres baseret på SAD-resultat.
Medicin: PPSGG
en antistoffjerner af patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer
Andre navne:
  • PN-1007
Placebo komparator: Placebo
standard PBS opløsning, pH 7,4, sammensat af dinatriumhydrogenphosphatdodecahydrat, kaliumdihydrogenphosphat, natriumchlorid og vand til injektion
Medicin: Placebo
En standard PBS-opløsning, pH 7,4, sammensat af dinatriumhydrogenphosphatdodecahydrat, kaliumdihydrogenphosphat, natriumchlorid og vand til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 1 måned
Alle bivirkninger vil blive registreret, uanset om de betragtes som mindre eller alvorlige, lægemiddelrelaterede eller ej
1 måned
anti-lægemiddel-antistoffer ADA
Tidsramme: 1 måned i SAD
Potentielle ADA'er (immunogenicitet) som følge af eksponering af patienter for PPSGG (PN-1007) vil blive målt ved ELISA
1 måned i SAD

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Tidspunkt for spidskoncentration af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Cmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Maksimal plasmakoncentration af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
AUCinf
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til uendelig af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
t1/2
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Terminal halveringstid af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Farmakodynamisk
Tidsramme: op til dag 28
Ændring i anti-MAG Buhlmann-titer fra baseline målt ved ELISA
op til dag 28
Skift fra baseline i ONLS
Tidsramme: op til dag 150 i MAD
Overordnet neuropati-begrænsningsskala måler begrænsninger i de daglige aktiviteter i de øvre og nedre lemmer
op til dag 150 i MAD

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Polyneuron Pharmaceuticals AG

Efterforskere

  • Studiestol: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

23. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2020

Først opslået (Faktiske)

29. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PN-1007-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anti-MAG neuropati

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner