Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel national undersøgelse af pædiatriske patienter med uforklarlig forstørret milt (OPPUS)

22. september 2025 opdateret af: Sanofi

En observationel national pædiatrisk undersøgelse af forekomsten af ​​uforklarlig splenomegali

Primært mål:

For at vurdere prævalensen af ​​Gauchers sygdom (GD) diagnosticeret hos pædiatriske patienter med uforklarlig splenomegali (SMG) efter udelukkelse af første intentionsdiagnoser (f. portal hypertension, hæmatologisk malignitet, hæmolytisk anæmi, infektion) baseret på klinisk undersøgelse og rutinemæssige biologiske tests (fuldt blodtal, retikulocytter, leverprøver, abdominal ultralyd, Coombs-test og Epstein Barr-virusserologi).

Sekundære mål:

  • At beskrive frekvensen af ​​hver identificeret sygdomskategori og frekvensen af ​​patienter uden endelig diagnose ved afslutningen af ​​undersøgelsen hos pædiatriske patienter med uforklarlig SMG efter udelukkelse af første intentionsdiagnoser
  • At beskrive karakteristikaene (kliniske, laboratorium, genetik) for alle pædiatriske patienter inkluderet i undersøgelsen og at beskrive karakteristikaene opdelt efter identificeret sygdomskategori og fravær af endelig diagnose ved afslutningen af ​​undersøgelsen

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Den planlagte varighed af denne undersøgelse er 39 måneder, hvilket inkluderer 36 måneders patientrekruttering.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Frankrig, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Frankrig, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Frankrig, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Frankrig, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Frankrig, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Frankrig, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Frankrig, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Frankrig, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Frankrig, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Frankrig, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Frankrig, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Frankrig, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Frankrig, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Frankrig, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Frankrig, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Frankrig, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Frankrig, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Frankrig, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Frankrig, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Frankrig, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Frankrig, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Frankrig, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrig, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Frankrig
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Frankrig
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Frankrig, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient under 18 år med uforklarlig SMG (SMG defineret som en håndgribelig milt, allerede kendt eller opdaget for første gang), og som har gennemgået tests for at eliminere åbenlyse årsager til SMG, herunder: hæmolytisk anæmi, hæmatologisk malignitet, portal hypertension, infektionssygdom forbundet med SMG

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient under 18 år
  • Patient med uforklarlig SMG (SMG defineret som en håndgribelig milt, allerede kendt eller opdaget for første gang), og som har gennemgået tests for at eliminere åbenlyse årsager til SMG

Ekskluderingskriterier:

Patient med enhver åbenbar årsag til SMG som beskrevet ved klinisk undersøgelse og/eller laboratorie- eller billeddiagnostisk test tilgængelig i medicinske journaler og/eller er blevet diagnosticeret med en af ​​følgende tilstande:

  1. hæmolytisk anæmi
  2. hæmatologisk malignitet
  3. portal hypertension
  4. infektionssygdom forbundet med SMG (Cytomegalovirus, Epstein Barr-virus, leishmaniasis eller anden åbenlys infektionsårsag afsløret af sygehistorien)

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Pædiatriske patienter med uforklarlig forstørret milt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter diagnosticeret med GD blandt tilmeldte patienter
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Diagnose af GD baseret på mangelfuld β-glucocerebrosidaseaktivitet i perifere blodleukocytter eller andre nukleerede celler, eller genetisk analyse.
Op til 3 måneder efter optagelse

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for hver identificeret sygdomskategori ved afslutningen af ​​undersøgelsen blandt tilmeldte patienter
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Op til 3 måneder efter optagelse
Hyppighed af patienter uden endelig diagnose ved afslutningen af ​​undersøgelsen blandt indrullerede patienter
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Op til 3 måneder efter optagelse
Antal patienter baseret på specifik char. (klinisk, laboratorium, genetik)
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Detaljerede karakteristika for alle patienter inkluderet i undersøgelsen (klinisk, laboratorium, genetik) vil blive evalueret
Op til 3 måneder efter optagelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sanofi

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger