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Un estudio nacional no intervencionista en pacientes pediátricos con agrandamiento del bazo inexplicable (OPPUS)

22 de septiembre de 2025 actualizado por: Sanofi

Un estudio observacional pediátrico nacional sobre la prevalencia de esplenomegalia inexplicable

Objetivo primario:

Evaluar la prevalencia de la enfermedad de Gaucher (EG) diagnosticada en pacientes pediátricos que presentan esplenomegalia inexplicada (SMG) después de la exclusión de diagnósticos de primera intención (p. hipertensión portal, malignidad hematológica, anemia hemolítica, infección) en base al examen clínico y pruebas biológicas de rutina (hemograma, reticulocitos, pruebas hepáticas, ecografía abdominal, prueba de Coombs y serología del virus de Epstein Barr).

Objetivos secundarios:

  • Describir la tasa de cada categoría de enfermedad identificada y la tasa de pacientes sin diagnóstico final al final del estudio en pacientes pediátricos con SMG inexplicable después de la exclusión de diagnósticos de primera intención
  • Describir las características (clínicas, de laboratorio, genéticas) de todos los pacientes pediátricos incluidos en el estudio y describir las características subdivididas por categoría de enfermedad identificada y ausencia de diagnóstico final al final del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Descripción detallada

La duración prevista de este estudio es de 39 meses, que incluye 36 meses de reclutamiento de pacientes.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
60

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Número de teléfono: option 6 800-633-1610
  • Correo electrónico: Contact-US@sanofi.com

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Francia, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Francia, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Francia, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Francia, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Francia, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Francia, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Francia, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Francia, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Francia, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Francia, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Francia, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Francia, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Francia, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Francia, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Francia, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Francia, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Francia, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Francia, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Francia, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Francia, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Francia, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Francia, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Francia, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Francia, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Francia, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Francia, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Francia, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Francia, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Francia, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Francia
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Francia
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Francia, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Paciente menor de 18 años con SMG inexplicada (SMG definida como un bazo palpable, ya conocido o descubierto por primera vez) y que se ha sometido a pruebas para eliminar causas obvias de SMG que incluyen: anemia hemolítica, malignidad hematológica, hipertensión portal, enfermedad infecciosa asociado con SMG

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente menor de 18 años
  • Paciente con SMG inexplicada (SMG definida como un bazo palpable, ya conocido o descubierto por primera vez) y que se ha sometido a pruebas para eliminar causas obvias de SMG

Criterio de exclusión:

Paciente con cualquier causa obvia de SMG como se describe en el examen clínico y/o pruebas de laboratorio o de imágenes disponibles en los registros médicos y/o que haya sido diagnosticado con cualquiera de las siguientes condiciones:

  1. anemia hemolítica
  2. malignidad hematologica
  3. hipertensión portal
  4. enfermedad infecciosa asociada con SMG (citomegalovirus, virus de Epstein Barr, leishmaniasis u otra causa infecciosa obvia revelada por el historial médico)

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Transversal

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Pacientes pediátricos con agrandamiento del bazo inexplicable

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes diagnosticados de EG entre los pacientes inscritos
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la inclusión
Diagnóstico de EG basado en actividad deficiente de β-glucocerebrosidasa en leucocitos de sangre periférica u otras células nucleadas, o análisis genético.
Hasta 3 meses después de la inclusión

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de cada categoría de enfermedad identificada al final del estudio entre los pacientes incluidos
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la inclusión
Hasta 3 meses después de la inclusión
Tasa de pacientes sin diagnóstico final al final del estudio entre los pacientes incluidos
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la inclusión
Hasta 3 meses después de la inclusión
Número de pacientes en función de char específico. (clínica, laboratorio, genética)
Periodo de tiempo: Hasta 3 meses después de la inclusión
Se evaluarán las características detalladas de todos los pacientes incluidos en el estudio (clínicas, de laboratorio, genéticas).
Hasta 3 meses después de la inclusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sanofi

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
25 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
25 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de abril de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
23 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
22 de septiembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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