Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ikke-interventionel national undersøgelse af pædiatriske patienter med uforklarlig forstørret milt (OPPUS)

22. september 2025 opdateret af: Sanofi

En observationel national pædiatrisk undersøgelse af forekomsten af ​​uforklarlig splenomegali

Primært mål:

For at vurdere prævalensen af ​​Gauchers sygdom (GD) diagnosticeret hos pædiatriske patienter med uforklarlig splenomegali (SMG) efter udelukkelse af første intentionsdiagnoser (f. portal hypertension, hæmatologisk malignitet, hæmolytisk anæmi, infektion) baseret på klinisk undersøgelse og rutinemæssige biologiske tests (fuldt blodtal, retikulocytter, leverprøver, abdominal ultralyd, Coombs-test og Epstein Barr-virusserologi).

Sekundære mål:

  • At beskrive frekvensen af ​​hver identificeret sygdomskategori og frekvensen af ​​patienter uden endelig diagnose ved afslutningen af ​​undersøgelsen hos pædiatriske patienter med uforklarlig SMG efter udelukkelse af første intentionsdiagnoser
  • At beskrive karakteristikaene (kliniske, laboratorium, genetik) for alle pædiatriske patienter inkluderet i undersøgelsen og at beskrive karakteristikaene opdelt efter identificeret sygdomskategori og fravær af endelig diagnose ved afslutningen af ​​undersøgelsen

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Den planlagte varighed af denne undersøgelse er 39 måneder, hvilket inkluderer 36 måneders patientrekruttering.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Frankrig, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Frankrig, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Frankrig, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Frankrig, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Frankrig, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Frankrig, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Frankrig, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Frankrig, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Frankrig, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Frankrig, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Frankrig, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Frankrig, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Frankrig, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Frankrig, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Frankrig, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Frankrig, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Frankrig, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Frankrig, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Frankrig, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Frankrig, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Frankrig, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Frankrig, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Frankrig, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Frankrig, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrig, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Frankrig, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Frankrig
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Frankrig
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Frankrig, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient under 18 år med uforklarlig SMG (SMG defineret som en håndgribelig milt, allerede kendt eller opdaget for første gang), og som har gennemgået tests for at eliminere åbenlyse årsager til SMG, herunder: hæmolytisk anæmi, hæmatologisk malignitet, portal hypertension, infektionssygdom forbundet med SMG

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient under 18 år
  • Patient med uforklarlig SMG (SMG defineret som en håndgribelig milt, allerede kendt eller opdaget for første gang), og som har gennemgået tests for at eliminere åbenlyse årsager til SMG

Ekskluderingskriterier:

Patient med enhver åbenbar årsag til SMG som beskrevet ved klinisk undersøgelse og/eller laboratorie- eller billeddiagnostisk test tilgængelig i medicinske journaler og/eller er blevet diagnosticeret med en af ​​følgende tilstande:

  1. hæmolytisk anæmi
  2. hæmatologisk malignitet
  3. portal hypertension
  4. infektionssygdom forbundet med SMG (Cytomegalovirus, Epstein Barr-virus, leishmaniasis eller anden åbenlys infektionsårsag afsløret af sygehistorien)

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Pædiatriske patienter med uforklarlig forstørret milt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter diagnosticeret med GD blandt tilmeldte patienter
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Diagnose af GD baseret på mangelfuld β-glucocerebrosidaseaktivitet i perifere blodleukocytter eller andre nukleerede celler, eller genetisk analyse.
Op til 3 måneder efter optagelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for hver identificeret sygdomskategori ved afslutningen af ​​undersøgelsen blandt tilmeldte patienter
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Op til 3 måneder efter optagelse
Hyppighed af patienter uden endelig diagnose ved afslutningen af ​​undersøgelsen blandt indrullerede patienter
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Op til 3 måneder efter optagelse
Antal patienter baseret på specifik char. (klinisk, laboratorium, genetik)
Tidsramme: Op til 3 måneder efter optagelse
Detaljerede karakteristika for alle patienter inkluderet i undersøgelsen (klinisk, laboratorium, genetik) vil blive evalueret
Op til 3 måneder efter optagelse

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

25. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. april 2021

Først opslået (Faktiske)

15. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

23. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Syre SphingoMyelinase mangel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner