Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine nicht-interventionelle nationale Studie bei pädiatrischen Patienten mit ungeklärter vergrößerter Milz (OPPUS)

22. September 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine nationale pädiatrische Beobachtungsstudie zur Prävalenz ungeklärter Splenomegalie

Hauptziel:

Um die Prävalenz der Gaucher-Krankheit (GD) zu beurteilen, die bei pädiatrischen Patienten mit ungeklärter Splenomegalie (SMG) nach Ausschluss von Erstdiagnosen (z. portale Hypertension, hämatologische Malignität, hämolytische Anämie, Infektion) auf der Grundlage klinischer Untersuchung und routinemäßiger biologischer Tests (Vollblutbild, Retikulozyten, Lebertests, abdominaler Ultraschall, Coombs-Test und Epstein-Barr-Virus-Serologie).

Sekundäre Ziele:

  • Beschreibung der Rate jeder identifizierten Krankheitskategorie und der Rate von Patienten ohne endgültige Diagnose am Ende der Studie bei pädiatrischen Patienten mit ungeklärter SMG nach Ausschluss von Erstdiagnosen
  • Beschreibung der Merkmale (Klinik, Labor, Genetik) aller in die Studie eingeschlossenen pädiatrischen Patienten und Beschreibung der Merkmale, unterteilt nach identifizierter Krankheitskategorie und fehlender endgültiger Diagnose am Ende der Studie

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Die geplante Dauer dieser Studie beträgt 39 Monate, davon 36 Monate Patientenrekrutierung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: Contact-US@sanofi.com

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Frankreich, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Frankreich, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Frankreich, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Frankreich, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Frankreich, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Frankreich, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Frankreich, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Frankreich, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Frankreich, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Frankreich, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Frankreich, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Frankreich, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Frankreich, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Frankreich, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Frankreich, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Frankreich, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Frankreich, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Frankreich, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Frankreich, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Frankreich, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Frankreich, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Frankreich, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Frankreich, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Frankreich, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Frankreich, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankreich, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Frankreich, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Frankreich
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Frankreich
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Frankreich, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patient unter 18 Jahren mit ungeklärter SMG (SMG definiert als tastbare Milz, bereits bekannt oder zum ersten Mal entdeckt) und der sich Tests unterzogen hat, um offensichtliche Ursachen von SMG zu beseitigen, einschließlich: hämolytische Anämie, hämatologische Malignität, portale Hypertonie, Infektionskrankheit im Zusammenhang mit SMG

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient unter 18 Jahren
  • Patient mit ungeklärter SMG (SMG definiert als tastbare Milz, bereits bekannt oder zum ersten Mal entdeckt) und der sich Tests unterzogen hat, um offensichtliche Ursachen von SMG zu beseitigen

Ausschlusskriterien:

Patient mit einer offensichtlichen Ursache für SMG, wie durch klinische Untersuchung und/oder Labor- oder Bildgebungstest beschrieben, die in den Krankenakten verfügbar sind, und/oder bei dem einer der folgenden Zustände diagnostiziert wurde:

  1. hämolytische Anämie
  2. hämatologische Malignität
  3. portale Hypertonie
  4. Infektionskrankheiten im Zusammenhang mit SMG (Zytomegalievirus, Epstein-Barr-Virus, Leishmaniose oder andere offensichtliche infektiöse Ursachen, die sich aus der Krankengeschichte ergeben)

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Pädiatrische Patienten mit ungeklärter vergrößerter Milz

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der mit GD diagnostizierten Patienten unter den aufgenommenen Patienten
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Diagnose von GD basierend auf mangelhafter β-Glucocerebrosidase-Aktivität in peripheren Blutleukozyten oder anderen kernhaltigen Zellen oder genetische Analyse.
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate jeder identifizierten Krankheitskategorie am Ende der Studie unter den eingeschlossenen Patienten
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Rate der Patienten ohne endgültige Diagnose am Ende der Studie unter den eingeschlossenen Patienten
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Anzahl der Patienten nach spezifischem Merkmal. (Klinik, Labor, Genetik)
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate nach Aufnahme
Detaillierte Merkmale aller in die Studie eingeschlossenen Patienten (Klinik, Labor, Genetik) werden ausgewertet
Bis zu 3 Monate nach Aufnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sanofi

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. April 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. April 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten